Personalizované odhady odezvy a výsledků závažnosti v nově diagnostikované JIA (PERSON-JIA)

Studie PERSON-JIA (Personalizované odhady odezvy a závažnosti výsledků u nově diagnostikované juvenilní idiopatické artritidy) otestuje inovativní intervenci sdíleného rozhodování (SDM) – strukturovanou diskusi mezi lékařem a rodinou o pravděpodobných výsledcích/reakci na ošetření, jak předpověděly algoritmy personalizované predikce (PPA), prezentované v grafickém shrnutí.

Juvenilní idiopatická artritida (JIA) je chronická artritida neznámé příčiny začínající před 16. narozeninami. V současné době důkazy nenaznačují, že by jakýkoli jednotlivý léčebný přístup k léčbě JIA byl jednoznačně lepší, a současné pokyny pro praxi doporučují k výběru léčby sdílené rozhodování (SDM) s rodinami. SDM vyžaduje realistické zhodnocení závažnosti onemocnění spolu s pravděpodobnými přínosy vs. poškozeními spojenými s možnostmi léčby a následně tyto faktory zvážit podle hodnot a preferencí rodiny.

Pro usnadnění SDM vyšetřovatelé vytvořili a ověřili PPA pomocí dat z předchozích kanadských kohort JIA. Ve srovnání s léčebnými algoritmy/vývojovými diagramy, které říkají lékařům, co mají dělat, PPA jsou matematické modely, které počítají pravděpodobnost výsledků pro dítě na základě jeho klinické prezentace.

Vyšetřovatelé také založili registr JIA kanadské aliance vyšetřovatelů dětské revmatologie (CAPRI), který podporuje zadávání dat v místě péče pomocí chytrých telefonů/tabletů. Po zadání údajů do registru pro nově diagnostikovaného pacienta PPA vytvoří grafickou zprávu zobrazující pravděpodobnost závažného onemocnění, remisi v dospělosti a odezvu a vedlejší účinky tohoto dítěte na různé druhy léčby. Tato randomizovaná kontrolovaná studie (RCT) bude testovat dopad intervence SDM na výsledek JIA, která využívá tuto grafickou zprávu k lepšímu přizpůsobení léčby dítěti a rodině.

Vyšetřovatelé předpokládají, že ve srovnání se současnou standardní péčí povede použití této intervence SDM ke zlepšení kontroly onemocnění JIA po 6 měsících prostřednictvím většího zapojení rodiny, větší spokojenosti s rozhodnutími o léčbě, optimálního přizpůsobení léčby dítěti a konzistentního dodržování léčby. plán.

PERSON-JIA je pragmatická, klastrově randomizovaná (lékařem) adaptivní studie založená na registru.

Dětští revmatologové ze všech dětských revmatologických pracovišť v Kanadě, kteří souhlasí s účastí, budou spárováni s jiným revmatologem (podle velikosti praxe, provincie a let praxe). Do intervenční skupiny nebo kontrolní skupiny dojde k randomizaci jeden ku jednomu lékařů.

Pacienti budou zařazeni do intervenční nebo kontrolní skupiny podle toho, do které skupiny byl jejich dětský revmatolog randomizován. Kontrolní dětští revmatologové budou praktikovat standardní péči bez PPA nebo sdílené diskuse o rozhodování, ale přesto budou všechny své nové pacienty s JIA zapisovat do registru CAPRI JIA.

Dětští revmatologové v intervenční skupině povedou strukturované diskuse o SDM s pacientem a rodinou pomocí grafické zprávy PERSON-JIA generované PPA v době diagnózy. K intervenci dojde jednou, v době rozhodování o počáteční léčbě. Pacienti v intervenční větvi studie mohou absolvovat o něco delší klinické návštěvy, aby zohlednili přizpůsobenou, sdílenou diskuzi o rozhodování o průběhu jejich onemocnění a možnostech léčby.

Primárním výsledkem bude neaktivní nebo minimálně aktivní onemocnění 6 měsíců po zařazení, definované pomocí klinického skóre aktivity onemocnění juvenilní artritidy 10 (cJADAS10). Skóre CJADAS10 se pohybuje od 0=nejlepší do 30=nejhorší. Neaktivní nebo minimálně aktivní onemocnění je 2,5 nebo méně u pacientů s postižením > 4 kloubů a 1,5 nebo méně u pacientů s 1-4 klouby.

Sekundární výsledky zahrnují neaktivní nebo minimálně aktivní onemocnění 12 měsíců po zařazení; kvalita života a funkce; realizace léčebného plánu; hodnocení rodičů a lékaře o tom, kolik rozhodnutí bylo sdíleno; znalosti rodiče, sladěnost hodnot, nejistota a spokojenost s rozhodnutím; a intervenční věrnost (analýza zvukových záznamů lékařských setkání).

Primární statistikou bude poměr šancí u pacientů, kteří dosáhli neaktivního nebo minimálně aktivního onemocnění v 6 měsících, upravený o shlukové efekty a výchozí skóre cJADAS10.