Gepersonaliseerde schattingen van respons en ernstresultaten bij nieuw gediagnosticeerde JIA (PERSON-JIA)

De PERSON-JIA-studie (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosted Juvenile Idiopathic Arthritis) zal een innovatieve interventie voor gedeelde besluitvorming (SDM) testen - een gestructureerde discussie tussen arts en familie over de waarschijnlijke resultaten/reactie op behandelingen, zoals voorspeld door Personalised Prediction Algorithms (PPA), gepresenteerd in een grafische samenvatting.

Juveniele idiopathische artritis (JIA) is chronische artritis met onbekende oorzaak die begint voor de 16e verjaardag. Op dit moment zijn er geen aanwijzingen dat een enkele behandelingsbenadering voor de behandeling van JIA duidelijk superieur is, en de huidige praktijkrichtlijnen bevelen Shared Decision Making (SDM) met families aan om een ​​behandeling te selecteren. SDM vereist een realistische beoordeling van de ernst van de ziekte, samen met de waarschijnlijke voordelen versus nadelen die verband houden met behandelingsopties, en om deze factoren vervolgens af te wegen op basis van de waarden en voorkeuren van het gezin.

Om SDM mogelijk te maken, hebben de onderzoekers PPA gebouwd en gevalideerd met behulp van gegevens van eerdere Canadese JIA-cohorten. In vergelijking met behandelingsalgoritmen/stroomschema's die artsen vertellen wat ze moeten doen, zijn PPA wiskundige modellen die de waarschijnlijkheid van uitkomsten voor een kind berekenen op basis van hun klinische presentatie.

De onderzoekers hebben ook een Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) JIA Registry opgericht, die gegevensinvoer op het zorgpunt met behulp van smartphones/tablets ondersteunt. Nadat gegevens zijn ingevoerd in het register voor een nieuw gediagnosticeerde patiënt, produceert PPA een grafisch rapport dat de waarschijnlijkheid van dat kind op ernstige ziekte, remissie op volwassen leeftijd, en respons en bijwerkingen bij verschillende behandelingen weergeeft. Deze gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) zal de impact op de JIA-uitkomst testen van een SDM-interventie die dit grafische rapport gebruikt om de behandeling beter af te stemmen op het kind en het gezin.

De onderzoekers veronderstellen dat in vergelijking met de huidige standaardzorg, het gebruik van deze SDM-interventie zal leiden tot verbeterde JIA-ziektecontrole na 6 maanden door een grotere betrokkenheid van het gezin, grotere tevredenheid met behandelbeslissingen, optimale afstemming van de behandeling op het kind en consistente therapietrouw. plan.

PERSON-JIA is een op registers gebaseerd, pragmatisch, cluster-gerandomiseerd (door arts) adaptief onderzoek.

Kinderreumatologen van alle sites voor kinderreumatologie in Canada die ermee instemmen om deel te nemen, worden gekoppeld aan een andere reumatoloog (op praktijkgrootte, provincie en jaren in de praktijk). Er zal een één-op-één randomisatie zijn van artsen naar de interventiegroep of de controlegroep.

Patiënten worden in de interventie- of controlegroep geplaatst, afhankelijk van de groep waarin hun kinderreumatoloog is gerandomiseerd. Controle kinderreumatologen zullen standaardzorg uitoefenen zonder de PPA of gedeelde besluitvormingsdiscussie, maar zullen nog steeds al hun nieuwe JIA-patiënten inschrijven in het CAPRI JIA-register.

Kinderreumatologen in de interventiegroep zullen gestructureerde SDM-discussies hebben met de patiënt en familie met behulp van het grafische PERSON-JIA-rapport gegenereerd door PPA, op het moment van diagnose. De interventie zal eenmalig plaatsvinden, op het moment van de eerste besluitvorming over de behandeling. Patiënten in de interventie-arm van de studie kunnen iets langere kliniekbezoeken afleggen om rekening te houden met een op maat gemaakte, gedeelde besluitvormingsdiscussie over hun ziekteverloop en behandelingsopties.

Het primaire resultaat is inactieve of minimaal actieve ziekte 6 maanden na inschrijving, gedefinieerd met behulp van de klinische Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10 (cJADAS10). CJADAS10-scores gaan van 0=beste tot 30=slechtste. Inactieve of minimaal actieve ziekte is 2,5 of minder voor patiënten met >4 betrokken gewrichten en 1,5 of minder voor patiënten met 1-4 gewrichten.

Secundaire uitkomsten zijn inactieve of minimaal actieve ziekte 12 maanden na inschrijving; kwaliteit van leven en functioneren; uitvoering behandelplan; ouder- en artsbeoordelingen van hoeveel beslissingen werden gedeeld; kennis van ouders, afstemming van waarden, onzekerheid en tevredenheid met de beslissing; en interventiegetrouwheid (analyse van audio-opnamen van medische ontmoetingen).

De primaire statistiek is de odds ratio van patiënten die inactieve of minimaal actieve ziekte bereiken na 6 mnd, gecorrigeerd voor clustereffecten en baseline cJADAS10-scores.