Setrusumabin pitkäkestoinen jatkotutkimus aikuisilla, joilla on tyypin I, III tai IV Osteogenesis Imperfecta
maanantai 21. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Vaihe 2b, monikeskus, pitkäkestoinen setrusumabin laajennustutkimus aikuisilla, joilla on tyypin I, III tai IV Osteogenesis Imperfecta
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida luun mineraalitiheyttä (BMD) 12 kuukauden kuukausittaisen setrusumabihoidon jälkeen aikuisilla, joilla on osteogenesis imperfecta (OI).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
UX143-CL203 on pitkäaikainen jatkotutkimus aikuisilla, joilla on OI, jotka osallistuivat ASTEROID-tutkimukseen (kutsutaan myös nimellä MBPS205) [NCT03118570].
UX143-CL203-tutkimus sisältää tarkkailu-, uudelleenhoito- ja jatkojaksot.
Tarkkailujakson aikana ei puututa.
Yksihaaraisen uusintahoitojakson aikana osallistujat saavat avoimesti setrusumabia kerran kuukaudessa (QM) 12 kuukauden ajan.
Uudelleenhoitojakson jälkeen osallistujat siirtyvät jatkojaksolle, jonka aikana he jatkavat hoitoa avoimella setrusumabilla eri annostustiheydillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset, jotka osallistuivat vaiheen 2b Asteroiditutkimukseen
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tarkkailu-, uudelleenhoito- ja jatkojaksojen aikana 2 kuukauden ajan viimeisen setrusumabiannoksen jälkeen ja suostuttava olemaan raskaaksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys setrusumabille tai sen apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää osallistujan haittavaikutusten riskiä
- Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistumista, aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tai häiritsisi tulosten tulkintaa
- Raskaana oleva tai imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Ei halua tai pysty lopettamaan bisfosfonaattien käyttöä 6 kuukautta ennen uusintaseulontakäyntiä
Kun henkilö on rekisteröitynyt UX143-CL203:een, henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan uusintajaksoon:
- Samanaikainen osallistuminen tutkimukseen, jossa tutkitaan minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen turvallisuutta ja tehoa, jotka muuttavat luun terveyttä uusinta- ja pidennysjaksojen aikana, tutkijan harkinnan mukaan lääketieteellisen monitorin kanssa kuultuaan.
- Kalsiumtasot normaalin alueen ulkopuolella uusintaseulontakäynnillä. Jos osallistujan kalsiumtaso ei ole normaalin rajoissa, uusi testi tulee tehdä yhdessä Medical Monitorin kanssa.
- Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) ≤ 29 ml/min uusintaseulontakäynnillä. Jos osallistujan GFR on ≤ 29 ml/min, uusi testi tulee tehdä yhdessä Medical Monitorin kanssa.
- Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa
- Aiempi hermoston ahtauma (paitsi jos se johtuu skolioosista)
- Aiemmin sydäninfarkti, angina pectoris, iskeeminen aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (tutkijan tulee harkita, ovatko hoidon mahdolliset hyödyt suurempia kuin mahdolliset riskit potilailla, joilla on muita kardiovaskulaarisia riskitekijöitä, kuten verenpainetauti, hyperlipidemia, suvussa esiintynyt hyperlipidemia, suvussa ennenaikaista iskeemistä sydän- ja verisuonitautia sairaus, tupakointi, diabetes mellitus ja metabolinen oireyhtymä).
- Aiempi tai samanaikainen hallitsemattomat sairaudet, kuten hypo-/hyperparatyreoosi, hypo-/hypertyreoosi, Pagetin tauti, epänormaali kilpirauhasen toiminta tai kilpirauhassairaus tai muut endokriiniset sairaudet tai tilat, jotka voivat vaikuttaa luun aineenvaihduntaan, esim. vaiheen IV/V munuaissairaus
- Aiemmin riisitauti tai osteomalasia tai mikä tahansa luuston sairaus (muu kuin OI), joka johtaa pitkän luuston epämuodostumisiin ja/tai lisääntyneeseen murtumariskiin
- Dokumentoitu alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä ennen annosta tai todisteet tällaisesta väärinkäytöstä, kuten seulonnan/perusarvioinnin aikana saadut laboratoriotulokset osoittavat
- Dokumentoitu historiallinen merkittävä psykiatrinen tai lääketieteellinen häiriö, joka estäisi osallistujaa noudattamasta protokollan vaatimuksia tai tekisi tutkijan arvioiden mukaan osallistujan tutkimukseen osallistumisen vaaralliseksi
- Nykyinen/aiemmin raportoitu allergia tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen apuaineelle tai tutkittavana olevalle lääkeaineryhmälle
- Ulkoisen säteilyn historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Setrusumab QM --> Setrusumab QM
Uusintahoitojakson aikana: Setrusumabia annetaan laskimonsisäisenä (IV) infuusiona kerran kuukaudessa (QM) 12 kuukauden ajan. Jatkojakson aikana: Setrusumabia annetaan IV-infuusiona QM vähintään 12 kuukauden ajan tai kunnes sitä on kaupallisesti saatavilla. |
Täysin ihmisen monoklonaalinen sklerostiinin vastainen vasta-aine (mAb)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Setrusumab QM --> Setrusumab TBD
Uusintahoitojakson aikana: Setrusumabia annetaan QM-infuusiona 12 kuukauden ajan. Jatkojakson aikana: Setrusumabia annetaan laskimonsisäisenä infuusiona määritettävällä annostiheydellä (TBD) vähintään 12 kuukauden ajan tai kunnes sitä on kaupallisesti saatavilla. |
Täysin ihmisen monoklonaalinen sklerostiinin vastainen vasta-aine (mAb)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos uudelleenhoidon perustasosta lannerangan luun mineraalitiheydessä (BMD) mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) 12 kuukauden setrusumabihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Uudelleenhoidon lähtötaso, kuukausi 12
|
Uudelleenhoidon lähtötaso, kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
DXA:lla mitatun lonkan kokonaisluun BMD:n prosentuaalinen muutos uusintahoidon lähtötasosta hoitojakson 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Uudelleenhoidon lähtötaso, kuukausi 12
|
Uudelleenhoidon lähtötaso, kuukausi 12
|
|
Vuosittainen uusi murtumaprosentti, joka on vahvistettu röntgenkuvalla hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
12 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX143-CL203
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .