Studio di estensione a lungo termine di Setrusumab negli adulti con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV

Criterio di inclusione:

• Uomini o donne che hanno partecipato allo studio di Fase 2b ASTEROID
• Le donne in età fertile devono acconsentire all'uso di contraccettivi altamente efficaci durante i periodi di osservazione, ritrattamento ed estensione fino a 2 mesi dopo l'ultima dose di setrusumab e accettare di non iniziare una gravidanza

Criteri di esclusione:

• Ipersensibilità nota a setrusumab o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, espone il partecipante a un rischio maggiore di effetti avversi
• Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, interferirebbe con la partecipazione, porrebbe un rischio eccessivo o confonderebbe l'interpretazione dei risultati
• Gravidanza o allattamento o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
• Non disposto o in grado di interrompere i bifosfonati 6 mesi prima della visita di screening di ritrattamento

Una volta iscritti a UX143-CL203, le persone che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonee a partecipare al Periodo di ritrattamento:

• Partecipazione concomitante a qualsiasi studio che esamini la sicurezza e l'efficacia di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale che alteri la salute delle ossa durante i periodi di ritrattamento e di estensione, a discrezione dello sperimentatore in consultazione con il monitor medico.
• Livelli di calcio al di fuori dell'intervallo normale alla visita di screening di ritrattamento. Se il livello di calcio del partecipante non rientra nell'intervallo normale, la decisione di ripetere il test deve essere presa insieme al monitor medico
• Tasso di filtrazione glomerulare (GFR) ≤ 29 mL/min alla visita di screening di ritrattamento. Se la velocità di filtrazione glomerulare del partecipante è ≤ 29 mL/min, la decisione di ripetere il test deve essere presa insieme al monitor medico
• Storia di tumori scheletrici o metastasi ossee in qualsiasi momento
• Storia di stenosi del forame neurale (tranne se dovuta a scoliosi)
• Storia di infarto del miocardio, angina pectoris, ictus ischemico o attacco ischemico transitorio (gli sperimentatori devono considerare se i potenziali benefici del trattamento superano i potenziali rischi nei pazienti con altri fattori di rischio cardiovascolare come ipertensione, iperlipidemia, iperlipidemia familiare, storia familiare di malattia cardiovascolare ischemica prematura) malattie, fumo, diabete mellito e sindrome metabolica).
• Storia di o concomitanti malattie non controllate come ipo-/iperparatiroidismo, ipo-/ipertiroidismo, malattia di Paget, funzione tiroidea anomala o malattia tiroidea o altri disturbi endocrini o condizioni che potrebbero influenzare il metabolismo osseo, ad es. Malattia renale di stadio IV/V
• Una storia di rachitismo o osteomalacia o qualsiasi condizione scheletrica (diversa da OI) che porta a deformità delle ossa lunghe e/o aumento del rischio di fratture
• Abuso documentato di alcol e/o droghe nei 12 mesi precedenti la somministrazione o evidenza di tale abuso come indicato dai risultati di laboratorio durante le valutazioni di screening/basale
• Storia documentata di disturbo psichiatrico o medico significativo che impedirebbe al partecipante di rispettare i requisiti del protocollo o renderebbe pericoloso per il partecipante partecipare allo studio come giudicato dallo sperimentatore
• Allergia attuale/precedentemente segnalata al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti o alla classe del farmaco in esame
• Storia della radiazione esterna