Долгосрочное расширенное исследование сетрусумаба у взрослых с несовершенным остеогенезом типа I, III или IV

Критерии включения:

• Мужчины или женщины, участвовавшие в исследовании ASTEROID фазы 2b.
• Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование высокоэффективных средств контрацепции в течение периодов наблюдения, повторного лечения и продления в течение 2 месяцев после последней дозы сетрусумаба и согласиться не беременеть.

Критерий исключения:

• Известная гиперчувствительность к сетрусумабу или его вспомогательным веществам, которая, по мнению исследователя, подвергает участника повышенному риску побочных эффектов.
• Наличие или наличие в анамнезе любого состояния, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию, создать чрезмерный риск или запутать интерпретацию результатов.
• Беременность или кормление грудью или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время во время исследования
• Отсутствие желания или возможности прекратить прием бисфосфонатов за 6 месяцев до скринингового визита для повторного лечения

После регистрации в программе UX143-CL203 лица, соответствующие любому из следующих критериев исключения, не будут иметь права на участие в периоде повторного лечения:

• Одновременное участие в любом исследовании, в ходе которого изучается безопасность и эффективность любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства, влияющего на здоровье костей во время периодов повторного лечения и продления, по усмотрению исследователя после консультации с медицинским наблюдателем.
• Уровни кальция вне нормального диапазона во время скринингового визита для повторного лечения. Если уровень кальция участника не находится в пределах нормы, решение о повторном тестировании должно быть принято совместно с медицинским монитором.
• Скорость клубочковой фильтрации (СКФ) ≤ 29 мл/мин на повторном скрининговом визите. Если СКФ участника ≤ 29 мл/мин, решение о повторном тестировании следует принимать совместно с медицинским монитором.
• История злокачественных новообразований скелета или метастазов в кости в любое время
• Нервный фораминальный стеноз в анамнезе (за исключением случаев, связанных со сколиозом)
• История инфаркта миокарда, стенокардии, ишемического инсульта или транзиторной ишемической атаки (исследователи должны учитывать, перевешивают ли потенциальные преимущества лечения потенциальные риски у пациентов с другими сердечно-сосудистыми факторами риска, такими как артериальная гипертензия, гиперлипидемия, семейная гиперлипидемия, семейный анамнез преждевременной ишемической сердечно-сосудистой недостаточности). болезни, курение, сахарный диабет и метаболический синдром.)
• Наличие в анамнезе или сопутствующих неконтролируемых заболеваний, таких как гипо-/гиперпаратиреоз, гипо-/гипертиреоз, болезнь Педжета, нарушение функции щитовидной железы или заболевание щитовидной железы или другие эндокринные нарушения или состояния, которые могут повлиять на костный метаболизм, например, почечная недостаточность IV/V стадии
• Рахит или остеомаляция в анамнезе или любое заболевание скелета (кроме НО), приводящее к деформации длинных костей и/или повышенному риску переломов
• Задокументированное злоупотребление алкоголем и/или наркотиками в течение 12 месяцев до введения дозы или доказательства такого злоупотребления, как указано в лабораторных результатах во время скрининга/базовых оценок.
• Задокументированная история серьезного психического или медицинского расстройства, которое помешало бы участнику выполнить требования протокола или сделало бы участие участника в исследовании небезопасным, по мнению исследователя.
• Текущая/ранее зарегистрированная аллергия на исследуемый препарат или любой из его вспомогательных веществ или класс исследуемого препарата
• История внешнего облучения