A szetrusumab hosszú távú kiterjesztési vizsgálata I., III. vagy IV. típusú Osteogenesis Imperfectában szenvedő felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

• Férfiak vagy nők, akik részt vettek a 2b fázisú ASTEROID vizsgálatban
• A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a megfigyelési, ismételt kezelési és meghosszabbítási időszak alatt az utolsó szetruumab adag beadását követő 2 hónapig, és bele kell egyezniük abba, hogy nem esnek teherbe.

Kizárási kritériumok:

• Szetrusumabbal vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak teszi ki a résztvevőt a káros hatások tekintetében
• Bármely olyan állapot jelenléte vagy előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná a részvételt, indokolatlan kockázatot jelentene vagy megzavarná az eredmények értelmezését
• Terhes vagy szoptat, vagy teherbe esni tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
• Nem hajlandó vagy nem tudja abbahagyni a biszfoszfonátok szedését 6 hónappal az ismételt szűrővizsgálat előtt

Az UX143-CL203 programba való beiratkozást követően azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kizárási feltételek bármelyikének, nem vehetnek részt az újrakezelési időszakban:

• Egyidejű részvétel minden olyan vizsgálatban, amely bármely olyan vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz biztonságosságát és hatásosságát vizsgálja, amely megváltoztatja a csontok egészségét az újrakezelési és hosszabbítási periódusok során, a vizsgáló belátása szerint, az orvosi monitorral egyeztetve.
• A normál tartományon kívüli kalciumszint az ismételt szűrővizsgálaton. Ha a résztvevő kalciumszintje nincs a normál tartományon belül, az orvosi monitorral együtt kell dönteni az újbóli vizsgálatról.
• Glomeruláris filtrációs ráta (GFR) ≤ 29 ml/perc az újrakezelési szűrési látogatáson. Ha a résztvevő GFR-értéke ≤ 29 ml/perc, az újbóli vizsgálatról az orvosi monitorral együtt kell dönteni.
• Bármikor előfordult csontváz rosszindulatú daganata vagy csontáttét
• Neurális foraminalis szűkület az anamnézisben (kivéve, ha gerincferdülés miatt)
• Szívinfarktus, angina pectoris, ischaemiás stroke vagy átmeneti ischaemiás roham a kórelőzményben (a vizsgálatot végzőknek mérlegelni kell, hogy a kezelés lehetséges előnyei meghaladják-e a lehetséges kockázatokat olyan betegeknél, akiknél egyéb kardiovaszkuláris rizikófaktorok, például magas vérnyomás, hiperlipidémia, családi hiperlipidémia, a családban előfordult korai ischaemiás kardiovaszkuláris anamnézis betegségek, dohányzás, diabetes mellitus és metabolikus szindróma.)
• A kórtörténetben vagy egyidejűleg fennálló nem kontrollált betegségek, például hypo-/hyperparathyreosis, hypo-/hyperthyreosis, Paget-kór, kóros pajzsmirigyműködés vagy pajzsmirigy-betegség vagy egyéb endokrin rendellenességek vagy állapotok, amelyek befolyásolhatják a csontanyagcserét, pl. IV/V. stádiumú vesebetegség
• Az anamnézisben angolkór vagy osteomalacia, vagy bármilyen csontrendszeri állapot (az OI kivételével), amely hosszú csontok deformitásához és/vagy a törések fokozott kockázatához vezet
• Dokumentált alkohol- és/vagy kábítószerrel való visszaélés az adagolást megelőző 12 hónapon belül, vagy az ilyen visszaélés bizonyítéka, amint azt a szűrés/alapállapot-értékelés során a laboratóriumi eredmények jelezték
• Jelentős pszichiátriai vagy egészségügyi rendellenesség dokumentált előzménye, amely megakadályozná a résztvevőt abban, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek, vagy a vizsgáló megítélése szerint nem biztonságossá tenné a résztvevő számára a vizsgálatban való részvételt
• Jelenlegi/korábban jelentett allergia a vizsgált gyógyszerrel vagy bármely segédanyagával vagy a vizsgált gyógyszercsoporttal szemben
• A külső sugárzás története