Täydentävä GNX-hoito verrattuna lumelääkkeeseen lapsilla ja aikuisilla, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia (TrustTSC) (TrustTSC)
tiistai 24. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Kolmannen vaiheen kaksoissokkosokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus lisäravinteesta ganaksoloni (GNX) -hoidosta lapsilla ja aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin (TSC) liittyvä epilepsia
Tämä on kolmannen vaiheen globaali, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus GNX-lisähoidosta lapsille ja aikuisille, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia.
Tutkimus koostuu 4 viikon prospektiivisesta lähtötilanteesta, joka määritellään ensimmäiseksi 28 päiväksi seulonnan jälkeen, jota seuraa kaksoissokkovaihe, joka koostuu 4 viikon titrausjaksosta (ja 2 lisäviikkoa sallitaan tarvittaessa toleranssin vuoksi) ja 12 viikon huoltojakso.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
129
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Australia, 3004
- Alfred Health
-
Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber International
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children´s Medical Center
-
Tel Hashomer, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 1170124
- Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari
-
Genova, Italia, 16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
-
Rome, Italia, 00185
- Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
-
Montréal, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Kiina, 100080
- Chinese PLA General Hospital
-
Chengdu, Kiina, 610000
- Chengdu's Women and Children's Central Hospital
-
-
Jilin
-
Chang chun, Jilin, Kiina, 130028
- First Hospital of Jilin University
-
-
Nanchang City
-
Jiangxi, Nanchang City, Kiina, 330000
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Xicheng District
-
Beijing, Xicheng District, Kiina, 100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
-
-
Yunyan District
-
Guiyang, Yunyan District, Kiina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69229
- University Hospital of Lyon
-
Rennes, Ranska, 35033
- University Hospital of Rennes
-
Strasbourg, Ranska, 67084
- University of Strasbourg
-
-
-
-
-
Bielefeld, Saksa, 33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
-
Bonn, Saksa, 53127
- University Hospital Bonn
-
Frankfurt, Saksa, 60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
-
Herdecke, Saksa, 58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
-
Radeberg, Saksa, 01454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida Gainesville
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Health
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hosptial
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27712
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
TSC:n kliininen tai mutaatiodiagnoosi vastaa (Northrup ja Krueger, 2013):
- Patogeenisen mutaation molekyylivahvistus TSC1:ssä tai TSC2:ssa. Patogeeninen mutaatio määritellään mutaatioksi, joka selvästi estää proteiinisynteesin ja/tai inaktivoi TSC1- tai TSC2-proteiinien toiminnan (esim. nonsense-mutaatio tai kehyssiirtymämutaatiot, suuret genomiset deleetiot) tai on missense-mutaatio, jonka vaikutus proteiinin toimintaan on toiminnallisen arvioinnin perusteella. PI:n tai valtuutetun on tarkistettava geneettisen analyysin tulokset ja vahvistettava, että syy-yhteys epilepsiaoireyhtymään on todennäköinen. TAI
- Varman TSC:n kliininen diagnoosi, joka sisältää 2 pääpiirrettä tai 1 pääpiirteen, jossa on ≥ 2 vähäistä ominaisuutta.
- Mies- tai naispuoliset osallistujat 1–65-vuotiaat mukaan lukien.
- Osallistuja/vanhempi tai LAR, joka on valmis antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen saatuaan asianmukaisesti tietoa tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja ennen kuin hän ryhtyy tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin.
- Yli 7-vuotiailta osallistujilta tulee tarvittaessa saada suostumus.
- Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta asianmukaisesta tutkimuksesta kahdella tai useammalla AED:llä terapeuttisilla annoksilla ja riittävällä hoidon kestolla PI-arvioinnin mukaan.
- Osallistujien tulee olla vakaalla AED-ohjelmalla (mukaan lukien kohtalaiset tai voimakkaat kouristuskohtausten indusoijat tai estäjälääkkeet, esim. karbamatsepiini, fenytoiini jne.) terapeuttisilla annoksilla ≥ 28 päivää ennen seulontakäyntiä ilman ennakoitavissa olevaa annosmuutosta. tutkimuksen ajaksi. (Huomaa: Pieni annoksen muuttaminen siedettävyyden ja turvallisuustapahtumien huomioon ottamiseksi voidaan sallia tapauskohtaisesti, ja siitä tulee keskustella tutkimuksen lääkärin kanssa.)
- Vähintään 8 laskettavaa kohtausta kuukaudessa seulontaa edeltäneiden 2 kuukauden aikana, enintään 1 kohtausvapaa viikko kuukaudessa.
Sinulla on keskimäärin vähintään 2 ensisijaista päätetapahtumakohtausta viikossa seulontakäynnin jälkeisten 28 päivän aikana.
Ensisijaiset päätekohtaiset kohtaustyypit määritellään seuraavasti:
- polttomoottoriset kohtaukset ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä
- fokaaliset kohtaukset, joihin liittyy tajunnan tai tietoisuuden heikkeneminen motorisilla ominaisuuksilla
- fokaaliset kohtaukset, jotka kehittyvät kahdenvälisiksi, toonis-kloonisiksi kohtauksiksi
- yleistyneet motoriset kohtaukset, mukaan lukien toonis-klooniset, molemminpuoliset tooniset, kahdenväliset klooniset tai atoniset/pisarakohtaukset.
Kohtauksia, joita ei oteta huomioon ensisijaisessa päätepisteessä, ovat:
- Focal aware -kohtaukset ilman motorisia ominaisuuksia
- Fokaaliset ja yleistyneet ei-motoriset kohtaukset (esim. poissaolo tai fokaaliset ei-motoriset kohtaukset tietoisuuden heikkenemisen kanssa tai ilman)
- Infantiilit tai epileptiset kouristukset
- Myokloniset kohtaukset.
Osallistujat, joilla on kirurgisesti implantoitu VNS, saavat osallistua tutkimukseen, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät:
- VNS on ollut käytössä ≥ 1 vuoden ennen seulontakäyntiä.
- Asetusten on täytynyt pysyä vakiona 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä, ja niiden odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan.
- Akun odotetaan kestävän tutkimuksen ajan.
- Vanhempi/hoitaja tai osallistuja, tapauksen mukaan, pystyy ja haluaa ylläpitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kohtauspäiväkirjaa tutkimuksen ajan.
- Pystyy ja halukas ottamaan IP (suspensio) ohjeiden mukaisesti ruoan TID:n kanssa.
Seksuaalisesti aktiivisen WOCBP:n tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja negatiivinen kvantitatiivinen seerumin β-HCG-testi on kerätty ensimmäisellä seulontakäynnillä.
Sitoutuneeksi määritellään nainen, joka on biologisesti kykenevä tulemaan raskaaksi. Lääketieteellisesti hyväksyttävä ehkäisymenetelmä sisältää kohdunsisäiset laitteet, jotka on asennettu 1 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä, kirurginen sterilointi tai sopivat kaksoisestemenetelmät (esim. kalvo tai kondomi ja vaahto). Pelkästään suun kautta otettavaa ehkäisyä ei pidetä riittävänä tämän tutkimuksen tarkoitukseen. Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö yhdessä muun menetelmän (esim. siittiöitä tappavan voiteen) kanssa on hyväksyttävää. Osallistujilla, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä.
- Miesosallistujien on suostuttava ryhtymään kaikkiin tarvittaviin toimenpiteisiin raskauden välttämiseksi seksikumppaneissaan tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen IP-annoksen jälkeen. Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisyvälineitä ovat kirurginen sterilointi (kuten vasektomia) ja kondomi, jota käytetään siittiöitä tappavan geelin tai vaahdon kanssa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi altistuminen GNX:lle.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Osallistujat, jotka ovat käyttäneet felbamaattia alle vuoden ennen seulontaa.
- Osallistujat, jotka käyttävät muita CBD-valmisteita kuin Epidiolexia.
- Positiivinen tulos plasmalääketutkimuksesta CBD:n tai THC:n suhteen käynnillä 1 (seulonta), lukuun ottamatta tuloksia, jotka on täysin selitetty Epidiolexilla, jota tutkija määrää ja hallitsee.
ACTH:n, prednisonin tai muiden glukokortikoidien samanaikainen käyttö ei ole sallittua eikä voimakkaiden CYP3A4-indusoijien, rifampiinin ja mäkikuisman käyttö. ACTH:ta, prednisonia tai muita systeemisesti (ei-inhaloitavia tai paikallisesti) annettuja steroideja käyttävien potilaiden tulee olla pois käytöstä > 28 päivää ennen seulontaa. Rifampiinin ja mäkikuisman käyttö on lopetettava vähintään 28 päivää ennen käyntiä 2, tutkimuslääkkeen aloittamista.
merkintä:
- Samanaikainen intranasaalisten tai PRN paikallisten steroidien käyttö dermatologisten reaktioiden ja allergisen nuhan hoitoon on sallittu tutkimuksen aikana.
- Tämä poissulkemiskriteeri ei estä hyväksyttyjen AED-laitteiden käyttöä
- Kroonisten lääkkeiden muutokset 4 viikon aikana ennen seulontakäyntiä. Kaikkien kroonisten samanaikaisten lääkkeiden tulee olla suhteellisen vakaita annoksina vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä, ellei toisin mainita. Pienet annoksen muuttaminen siedettävyyden ja turvallisuustapahtumien hallitsemiseksi on sallittua, ja siitä tulee keskustella tutkimuksen lääkärin kanssa.
- Osallistujat, joille on suunnitteilla epilepsialeikkaus tutkimuksen aikana tai joille on tehty seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana epilepsialeikkaus.
- Aktiivinen keskushermostosairaus, demyelinisoiva sairaus, rappeuttava neurologinen sairaus tai keskushermostosairaus, jonka katsotaan etenevän aivojen kuvantamisen (MRI) perusteella. Tämä sisältää kasvaimen kasvun, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa ensisijaiseen päätetapahtumaan kohtausten hallintaan.
- Mikä tahansa sairaus tai tila (lääketieteellinen tai kirurginen; muu kuin TSC) seulontakäynnillä, joka saattaa vaarantaa hematologisen, kardiovaskulaarisen (mukaan lukien sydämen johtumishäiriön), keuhko-, munuais-, maha-suolikanavan tai maksajärjestelmän; tai muut olosuhteet, jotka voisivat häiritä IP:n imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, tai saattaisivat osallistujan suurempaan riskiin tai häiritä turvallisuuden/tehokkuuden arviointia. Tähän voi sisältyä mikä tahansa sairaus viimeisen 4 viikon aikana, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa kohtausten tiheyteen.
- AST/SGOT tai ALT/SGPT > 3 × ULN seulonta- tai lähtötilanteen käyntien aikana ja vahvistetaan toistuvalla testillä.
- Sappien vajaatoiminta, joka on riittävä vaikuttamaan potilasturvallisuuteen, tai kokonaisbilirubiinitasot > 1,5 × ULN seulonnolla tai lähtötilanteen käynnillä ja vahvistettu toistuvalla testillä. Gilbertin oireyhtymän tapauksissa, jotka johtavat vakaisiin kokonaisbilirubiinitasoihin, jotka ylittävät ULN:n, lääkäri voi määrittää, voidaanko protokollapoikkeus tehdä.
- Munuaisten vajaatoiminta, joka riittää vaikuttamaan potilasturvallisuuteen, tai eGFR < 30 ml/min (laskettu Cockcroft-Gault-kaavalla tai Pediatric GFR-laskimella tai Bedside Schwartzilla), suljetaan pois tutkimuksesta tai se lopetetaan, jos kriteeri täyttyy lähtötilanteen jälkeen ( Levey et ai, 2006). Tilapäisestä munuaisten vajaatoiminnasta tulee keskustella lääkärin kanssa, jotta voidaan määrittää osallistujan tutkimuksen jatkaminen
- Altistettu jollekin muulle tutkimuslääkkeelle tai tutkimusvälineelle 30 päivän tai alle 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontakäyntiä. Hoidoissa, joissa puoliintumisaikaa ei voida määrittää helposti, on otettava yhteyttä sponsorin lääkäriin.
- Haluttomuus välttää liiallista alkoholin käyttöä koko tutkimuksen ajan.
- Sinulla on aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus, aktiivisia itsemurha-ajatuksia tai itsemurhayritys viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Tunnettu herkkyys tai allergia jollekin IP:n komponentille, progesteronille tai muille vastaaville steroidiyhdisteille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo vastaa GNX:ää
oraalinen suspensio, TID
|
Plaseboa annetaan
|
|
Kokeellinen: Ganaxolone (GNX)
Suullinen jousitus, 3 kertaa päivässä (TID)
|
GNX annetaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän kohtaustaajuudessa primaarisen kohtauksen tyypin aikana kaksoisblinkin aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivä 28
|
Ensisijaisiin kohtauksiin kuuluvat atoninen/pudotus, kahdenvälinen kloni, kahdenvälinen tonic, fokusmoottori muuttuvalla tietoisuudella, fokusoottorilla ehjä tietoisuus, keskiprosentti kahdenvälisiin tonic-kloonisiin kohtauksiin, fokusoidut hypotonian heikentyneen tietoisuuden kanssa ja yleinen tooninen kloniikka.
Kohtaustaajuus laskettiin kouristusten kokonaismääränä jaettuna ajanjakson kohdalla olevien päivien lukumäärällä, kerrottuna 28: lla.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän kohtaustaajuudessa laskettiin seuraavasti jokaiselle osallistujalle: Posteline 28-päivän kohtaustaajuus miinus lähtötason 28 päivän kohtaustaajuus Koko jaettuna 28 päivän lähtökohtaisella kohtaustaajuudella ja kerrottuna 100: lla.
|
Perustaso (päivä 1), päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joita pidettiin hoitovastaajina kaksois sokeana ajanjaksona
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Hoitovastaajat määritellään osallistujiksi, joiden lähtötilanteessa on ≥ 50%: n vähennys ensisijaisella kohtaustyyppisillä taajuudella annetun ajanjakson aikana.
|
Jopa 16 viikkoa
|
|
Vanhemman/hoitajan arvioimien kliinisen globaalin vaikutelman lukumäärä parannusta (CGI-I)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - 16 viikkoa
|
CGI-I on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota vanhemmat/ hoitaja/ hoitaja/ laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) ja kliinikko käyttää arvioimaan muutosta kouristuskohtauksen hallinnassa, käyttäytymisessä, turvallisuudessa ja siedettävyydessä IP: n aloittamisen jälkeen lähtötasoon (ennen IP-hoitoa).
Osallistuja arvioitiin seuraavasti: 1 - paljon parannettu, 2 - paljon parannettu, 3 - minimaalisesti parannettu, 4 - ei muutosta, 5 - minimaalisesti pahempaa, 6 - paljon pahempaa ja 7 - paljon pahempaa.
Korkeammat pisteet osoittivat huonomman tilan.
Jokaisen asteikon pistemäärän vastaajien lukumäärä on esitetty.
|
Perustaso (päivä 1) - 16 viikkoa
|
|
Kliinisen globaalin vaikutelman (CGI-I) asteikon vastaajien lukumäärä lääkärin arvioimana (CGI-I)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - 16 viikkoa
|
CGI-I on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota vanhemmat/ hoitaja/ hoitaja/ Lar ja kliinikko käyttää arvioimaan kouristusten hallinnan, käyttäytymisen, turvallisuuden ja siedettävyyden muutosta IP: n aloittamisen jälkeen suhteessa lähtötasoon (ennen IP-hoitoa).
Osallistuja arvioitiin seuraavasti: 1 - paljon parannettu, 2 - paljon parannettu, 3 - minimaalisesti parannettu, 4 - ei muutosta, 5 - minimaalisesti pahempaa, 6 - paljon pahempaa ja 7 - paljon pahempaa.
Jokaisen asteikon pistemäärän vastaajien lukumäärä on esitetty.
|
Perustaso (päivä 1) - 16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Skleroosi
- Mukula-skleroosi
- Epilepsia
- Neurosteroidit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterit
- GABA-modulaattorit
- GABA-agentit
- Ganaksoloni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-TSC-3001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .