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TSC 관련 간질(TrustTSC)이 있는 소아 및 성인의 보조 GNX 치료를 위약과 비교 (TrustTSC)

2025년 6월 24일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals

결절성 경화증(TSC) 관련 간질을 앓고 있는 어린이와 성인을 대상으로 GNX(Adjunctive Ganaxolone) 치료의 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험

이것은 TSC 관련 간질이 있는 어린이 및 성인의 보조 GNX 치료에 대한 글로벌, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상 3상 연구입니다. 이 연구는 스크리닝 후 처음 28일로 정의되는 4주 전향적 베이스라인 단계와 4주 적정 기간(필요한 경우 내성을 위해 추가 2주가 허용됨)으로 구성된 이중 맹검 단계로 구성됩니다. 12주 유지 보수 기간.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

129

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Bielefeld, 독일, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, 독일, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, 독일, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg, 독일, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, 독일, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, 독일, 01454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida Gainesville
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Health
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hosptial
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, 미국, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, 스페인, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • 영국
      • Bristol, 영국, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • 이스라엘
      • Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
      • Tel Hashomer, 이스라엘, 52621
        • Sheba Medical Center
  • 이탈리아
      • Bari, 이탈리아, 1170124
        • Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, 이탈리아, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, 중국, 100080
        • Chinese Pla General Hospital
      • Chengdu, 중국, 610000
        • Chengdu's Women and Children's Central Hospital
    • Jilin
      • Chang chun, Jilin, 중국, 130028
        • First Hospital of Jilin University
    • Nanchang City
      • Jiangxi, Nanchang City, 중국, 330000
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Xicheng District
      • Beijing, Xicheng District, 중국, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
    • Yunyan District
      • Guiyang, Yunyan District, 중국, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
  • 캐나다
      • Montreal, 캐나다, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montréal, 캐나다, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, 캐나다, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, 캐나다, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, 프랑스, 35033
        • University Hospital of Rennes
      • Strasbourg, 프랑스, 67084
        • University of Strasbourg
  • 호주
      • Heidelberg, 호주, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, 호주, 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 다음과 일치하는 TSC의 임상 또는 돌연변이 진단(Northrup and Krueger, 2013):

    1. TSC1 또는 TSC2에서 병원성 돌연변이의 분자적 확인. 병원성 돌연변이는 단백질 합성을 명확하게 방지하고/하거나 TSC1 또는 TSC2 단백질의 기능을 불활성화시키는 돌연변이(예: 넌센스 돌연변이 또는 프레임시프트 돌연변이, 대규모 게놈 결실) 또는 단백질 기능에 미치는 영향이 미스센스 돌연변이로 정의됩니다. 기능 평가에 의해 확립됩니다. PI 또는 피지명인은 유전자 분석 결과를 검토하고 간질 증후군과의 인과 관계 가능성이 있음을 확인해야 합니다. 또는
    2. 2개의 주요 특징 또는 2개 이상의 작은 특징과 함께 1개의 주요 특징을 포함하는 명확한 TSC의 임상 진단.
  2. 1세부터 65세까지의 남성 또는 여성 참가자.
  3. 참가자/부모 또는 LAR은 연구의 성격과 위험에 대해 적절한 정보를 받은 후 연구 관련 절차에 참여하기 전에 사전 서면 동의/동의를 기꺼이 제공합니다.
  4. 적절한 경우 7세 이상의 참가자에 대한 동의를 얻어야 합니다.
  5. PI 판단에 따라 치료 용량과 적절한 치료 기간 동안 2개 이상의 AED를 적절하게 시도했음에도 불구하고 발작 조절 실패.
  6. 참가자는 스크리닝 방문 전 ≥ 28일 동안 치료 용량의 AED(중등도 또는 강력한 유도제 또는 억제제 항경련제, 예를 들어 카바마제핀, 페니토인 등 포함)의 안정적인 요법을 받아야 하며 예측 가능한 투여량 변화가 없어야 합니다. 연구 기간 동안. (참고: 내약성 및 안전성 문제를 해결하기 위한 경미한 용량 조정은 사례별로 허용될 수 있으며 연구 의료 모니터와 논의해야 합니다.)
  7. 선별 전 2개월 동안 매월 8회 이상의 가산 발작의 병력이 있고 매월 1주 이하의 발작이 없는 상태.

  8. 스크리닝 방문 후 28일 동안 주당 평균 2회 이상의 1차 종점 발작이 있었습니다.

    기본 끝점 발작 유형은 다음과 같이 정의됩니다.

    1. 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동 발작
    2. 운동 기능이 있는 의식 또는 자각 장애가 있는 초점 발작
    3. 양측 긴장 간대 발작으로 발전하는 초점 발작
    4. 강직-간대 발작, 양측 강직 발작, 양측 간대 발작 또는 무긴장/드롭 발작을 포함한 전신 운동 발작.

    일차 종료점에 포함되지 않는 발작은 다음과 같습니다.

    1. 운동 기능이 없는 초점 인식 발작
    2. 초점 및 전신 비운동 발작(예: 의식 장애가 있거나 없는 결신 또는 초점 비운동 발작)
    3. 영아 또는 간질 경련
    4. 근간대성 발작.

  9. 외과적으로 VNS를 이식한 참가자는 다음 조건이 모두 충족되는 경우 연구에 참여할 수 있습니다.

    1. VNS는 스크리닝 방문 전 ≥ 1년 동안 시행되었습니다.
    2. 설정은 스크리닝 방문 전 3개월 동안 일정하게 유지되어야 하며 연구 내내 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다.
    3. 배터리는 연구 기간 동안 지속될 것으로 예상됩니다.
  10. 부모/간병인 또는 참여자는 해당하는 경우 연구 기간 동안 정확하고 완전한 일일 발작 eDiary를 유지할 수 있고 유지할 의향이 있습니다.
  11. 음식 TID의 지시에 따라 IP(서스펜션)를 받을 수 있고 의향이 있습니다.

  12. 성적으로 활동적인 WOCBP는 의학적으로 허용되는 산아제한 방법을 사용해야 하며 최초 선별 방문 시 수집된 음성 정량 혈청 β-HCG 검사를 받아야 합니다.

    가임력은 생물학적으로 임신할 수 있는 여성으로 정의됩니다. 의학적으로 허용되는 피임 방법에는 스크리닝 방문 전 1개월 동안 자궁 내 장치, 외과적 멸균 또는 적절한 이중 장벽 방법(예: 격막 또는 콘돔 및 폼)이 포함됩니다. 경구 피임약만으로는 이 연구의 목적에 적합한 것으로 간주되지 않습니다. 다른 방법(예: 살정제 크림)과 함께 경구 피임약을 사용하는 것은 허용됩니다. 성적으로 활동적이지 않은 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법입니다.

  13. 남성 참가자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 IP 투여 후 30일 동안 성 파트너의 임신을 방지하기 위해 필요한 모든 조치를 취하는 데 동의해야 합니다. 의학적으로 허용되는 피임법에는 외과적 멸균(예: 정관 절제술) 및 살정제 젤 또는 거품과 함께 사용되는 콘돔이 포함됩니다.

제외 기준:

  1. GNX에 대한 이전 노출.
  2. 임신 또는 모유 수유.
  3. 스크리닝 전 1년 미만 동안 펠바메이트를 복용한 참가자.
  4. Epidiolex 이외의 CBD 제제를 복용하는 참가자.
  5. 조사자가 처방하고 관리하고 있는 Epidiolex에 의해 완전히 설명된 결과를 제외하고 방문 1(스크리닝)에서 CBD 또는 THC에 대한 혈장 약물 스크리닝에서 양성 결과.

  6. ACTH, 프레드니손 또는 기타 글루코코르티코이드의 동시 사용은 허용되지 않으며 CYP3A4, 리팜핀 및 세인트 존스 워트의 강력한 유도제 사용도 허용되지 않습니다. ACTH, 프레드니손 또는 기타 전신(비흡입 또는 국소) 투여 스테로이드를 사용하는 참가자는 스크리닝 > 28일 전에 제품을 사용하지 않아야 합니다. Rifampin 및 St John's Wort는 방문 2, 연구 약물 개시 최소 28일 전에 중단되어야 합니다.

    메모:

    1. 연구 기간 동안 피부 반응 및 알레르기성 비염에 대한 부수적인 비강내 또는 PRN 국소 스테로이드의 사용이 허용됩니다.
    2. 이 제외 기준은 승인된 AED의 사용을 금지하지 않습니다.
  7. 스크리닝 방문 전 4주 이내에 만성 약물의 변화. 달리 명시되지 않는 한 모든 만성 병용 약물은 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 용량이 비교적 안정적이어야 합니다. 내약성 및 안전성 사례를 관리하기 위한 소량의 용량 조정이 허용되며 연구 의료 모니터와 논의해야 합니다.
  8. 연구 기간 동안 간질 수술을 계획했거나 스크리닝 전 6개월 이내에 간질 수술을 받은 참가자.
  9. 활동성 CNS 감염, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 뇌 영상(MRI)으로 평가했을 때 진행성으로 간주되는 CNS 질환. 여기에는 연구자의 의견으로는 일차 종점 발작 조절에 영향을 미칠 수 있는 종양 성장이 포함됩니다.
  10. 선별검사 방문 시 혈액, 심혈관(모든 심장 전도 결함 포함), 폐, 신장, 위장 또는 간 시스템을 손상시킬 수 있는 모든 질병 또는 상태(내과적 또는 외과적, TSC 제외) 또는 IP의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 참가자를 증가된 위험에 처하게 하거나 안전성/효능 평가를 방해할 수 있는 기타 조건. 여기에는 지난 4주 동안 발작 빈도에 영향을 미칠 수 있는 조사자의 의견이 있는 모든 질병이 포함될 수 있습니다.
  11. AST/SGOT 또는 ALT/SGPT가 스크리닝 또는 기준선 방문 시 ULN의 3배를 초과하고 반복 테스트로 확인됨.
  12. 환자 안전에 영향을 미치기에 충분한 담도 손상 또는 스크리닝 또는 기준선 방문 시 총 빌리루빈 수치가 > 1.5 × ULN이고 반복 테스트로 확인됨. Gilbert's Syndrome의 경우 총 빌리루빈 수치가 ULN보다 높아져 의료 모니터에서 프로토콜 예외를 적용할 수 있는지 결정할 수 있습니다.
  13. 환자 안전에 영향을 미칠 정도로 충분한 신장 장애 또는 eGFR < 30 mL/min(Cockcroft-Gault 공식 또는 Pediatric GFR 계산기 또는 Bedside Schwartz를 사용하여 계산)은 연구 항목에서 제외되거나 기준선 이후에 기준이 충족되는 경우 중단됩니다. 레비 외, 2006). 일시적 신부전 사례는 참가자의 연구 지속을 결정하기 위해 의료 모니터와 논의해야 합니다.
  14. 스크리닝 방문 전 30일 또는 5 반감기 미만 내에 ​​다른 조사 약물 또는 조사 장치에 노출된 경우. 반감기를 쉽게 설정할 수 없는 치료법의 경우 후원사의 의료 모니터와 상의해야 합니다.
  15. 연구 내내 과도한 알코올 사용을 피하려는 의지가 없음.
  16. 지난 6개월 동안 적극적인 자살 계획/의도, 적극적인 자살 생각 또는 자살 시도가 있습니다.
  17. IP, 프로게스테론 또는 기타 관련 스테로이드 화합물의 구성 요소에 대한 알려진 민감성 또는 알레르기.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 플라시보 매칭 GNX
경구 현탁액, TID
의약품: 위약
플라시보가 투여될 것이다
실험적: 가나 졸론 (GNX)
구강 서스펜션, 하루에 3 번 (TID)
의약품: 가나 졸론
GNX가 관리됩니다

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹검 기간 동안 1 차 발작 유형에 대한 28 일 발작 빈도에서 기준선에서 변화 백분율
기간: 기준선 (1 일), 28 일
1 차 발작에는 아닉/드롭, 양측 클로닉, 양측 강장제, 초점이 변경된 인식, 온전한 인식을 가진 국소 모터, 양측 강장성 클로닉 발작에 초점을 맞추고, 저혈압 장애 인식에 초점을두고, 일반화 된 토닉 클로닉이 포함됩니다. 발작 주파수는 총 발작 수를 기간의 발작 데이터의 일일로 나눈 값으로 계산되었으며, 이는 28을 곱했습니다. 28 일 발작 주파수에서 기준선으로부터의 변화는 각 참가자에 대한 다음과 같이 계산되었다 : 기본 이후 28 일 발작 주파수 마이너스 기준선 28 일 발작 주파수 전체를 기준선 28 일 발작 빈도로 나눈 후 100을 곱한다.
기준선 (1 일), 28 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹인 기간 동안 치료 응답자로 간주 된 참가자 수
기간: 최대 16 주
치료 응답자는 주어진 기간 동안 1 차 발작 유형 주파수에서 기준선으로부터 ≥ 50% 감소를 가진 참가자로 정의됩니다.
최대 16 주
부모/간병인이 평가 한 임상 글로벌 개선 (CGI-I) 척도에 대한 응답자 수
기간: 기준선 (1 일)에서 16 주까지
CGI-I는 부모 (들)/ 간병인/ 법적 승인 대표 (LAR) 및 임상의가 기준선에 대한 IP를 시작한 후 전체 발작 제어, 행동, 안전 및 내약성의 변화를 평가하는 데 사용하는 7 점 리 커트 척도입니다 (IP로 처리하기 전에). 참가자는 다음과 같이 평가되었습니다. 1- 크게 개선, 2- 크게 개선, 3- 최소 개선, 4- 변화 없음, 5- 최소한의 악화, 6- 7- 훨씬 더 악화되었습니다. 점수가 높을수록 더 나쁜 조건이 나타났습니다. 스케일의 각 점수에 대한 응답자 수가 제시되었습니다.
기준선 (1 일)에서 16 주까지
임상의가 평가 한 임상 글로벌 개선 (CGI-I) 척도에 대한 응답자 수
기간: 기준선 (1 일)에서 16 주까지
CGI-I는 부모 (들)/ 간병인/ LAR 및 임상의가 기준선에 대한 IP를 시작한 후 전체 발작 제어, 행동, 안전 및 내약성의 변화를 평가하는 데 사용하는 7 점 리 커트 척도입니다 (IP로 처리하기 전에). 참가자는 다음과 같이 평가되었습니다. 1- 크게 개선, 2- 크게 개선, 3- 최소 개선, 4- 변화 없음, 5- 최소한의 악화, 6- 7- 훨씬 더 악화되었습니다. 스케일의 각 점수에 대한 응답자 수가 제시되었습니다.
기준선 (1 일)에서 16 주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Marinus Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 9월 9일

연구 완료 (실제)

2024년 10월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 4월 7일

처음 게시됨 (실제)

2022년 4월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 24일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1042-TSC-3001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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