PK/PD-tutkimus kahdesta agalsidaasiformulaatiosta kerta-annoksena 1 mg/kg annettuna terveille vapaaehtoisille IV-infuusiona
torstai 2. lokakuuta 2025 päivittänyt: Bio Sidus SA
Vertaileva farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus 2 agalsidaasi-beeta-formulaation välillä kerta-annoksena 1 mg/kg agalsidaasia (Biosidus) ja Fabrazymea (Sanofi Genzyme) suonensisäisenä infuusiona terveille miehille
Farmakokineettinen/farmakodynaaminen tutkimus kahdesta agalsidaasi-beeta-formulaatiosta kerta-annoksena, joka annettiin terveille vapaaehtoisille laskimonsisäisenä infuusiona pitoisuutena 1 mg/kg
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Vapaaehtoiset saavat joko yhden tai toisen agalsidaasi beeta -formulaatiota.
Lääke annetaan suonensisäisenä 5 tunnin infuusiona.
Plasmanäytteet otetaan eri ajankohtina, ennen infuusiota 12 tuntia myöhemmin.
Farmakokineettinen (PK) ja farmakodynaaminen (PD) profiili määritetään ja bioekvivalenssi arvioidaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Buenos Aires
-
Ciudadela, Buenos Aires, Argentiina, 1702
- Sanatorio Nuestra Señora del Pilar
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 36 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-40-vuotiaat mieshenkilöt
- Painoindeksi (BMI) on 19-25 kg/m².
- Vapaaehtoiset, joiden täydentävät tutkimukset (EKG, rintakehän röntgenkuvaus, veri ja virtsa, PCR COVID-19:n varalta) ennen sisällyttämistään ovat tutkijan arvion mukaan normaalin alueen sisällä ja/tai eivät ole kliinisesti merkittäviä.
- Potilaat, joiden systolinen verenpaine on yli 110 mmHg ja alle 139 mmHg, diastolinen verenpaine yli 70 mmHg ja alle 89 mmHg ja joiden syke on yli 50 ja alle 90 lyöntiä minuutissa 5 minuutin istuttuaan ja sitten , seisomaan (ääriarvot sisältyvät)
- Vapaaehtoiset, jotka suhtautuvat tutkimukseen hyvin ja ovat allekirjoittaneet hyväksytyn tietoisen suostumuksen ennen tutkimuksen aloittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin kliinisesti merkittäviä allergioita (paitsi hoitamattomat oireettomat kausiallergiat)
- Systolisen verenpaineen lasku ≥ 20 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥ 10 mmHg ensimmäisten 3 minuutin aikana asennonmuutoksen jälkeen
- Vapaaehtoiset, jotka saavat muita lääkkeitä (resepti- tai käsikauppalääkkeitä) tai jotka ovat saaneet tutkimusta edeltäneiden 2 viikon aikana
- Vapaaehtoiset, joilla on ollut autoimmuunisairauksia.
- Krooniset keskushermoston häiriöt, psyykkiset ja/tai psykiatriset häiriöt: kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea masennus, unettomuus, persoonallisuuden muutokset
- Aktiiviset tai krooniset infektiot
- Elävien tai inaktivoitujen virus- tai bakteerirokotteiden saaminen 15 päivän aikana ennen käyntiä 1 tai 2
- COVID-rokotteiden osalta on noudatettava 15 päivän ikkunajaksoa ennen käyntiä 1 tai 2. Tämä ajanjakso on otettu terveysministeriön 29.5.2021 julkaisemista suosituksista. Vapaaehtoinen voi saada rokotteen 35 päivän kuluttua tutkimustuotteen vastaanottamisesta.
- Tunnettu allergia jollekin valmisteen aineosalle
- Aktiivinen tupakoitsija, yli 10 savuketta/päivä
- Nykyiset kliiniset todisteet vakavista ruoansulatushäiriöistä, maha-suolikanavan leikkauksista (paitsi umpilisäkkeen poisto)
- Nykyinen kliininen näyttö munuaissairaudesta
- Nykyinen kliininen näyttö maksasairauksista
- Nykyinen kliininen näyttö hengitys- ja sydänsairauksista
- Diabetes mellituksen, kilpirauhasen toimintahäiriön tai muiden endokriinisten häiriöiden esiintyminen
- Todisteet aktiivisesta maha-pohjukaissuolen sairaudesta
- Perifeeristen tromboottisten ilmiöiden historia
- Taustalla oleva neurologinen sairaus
- Nykyisen etenevän kroonisen sairauden esiintyminen
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus viimeisten kolmen vuoden aikana
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen viimeisen kolmen kuukauden aikana
- Sellaisen lääkkeen käyttö tutkimuksen aloittamista edeltävien neljäntoista päivän aikana, joka voi päätutkijan arvion mukaan häiritä lääkkeen biologista jakautumista.
- Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet verta tai kärsineet verenhukasta kahdentoista viikon aikana ennen tutkimuksen aloittamista tai aikovat luovuttaa verta seuraavien kolmen kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä.
- Liiallinen teen, kaakaon, mate, kahvin ja/tai kofeiinipitoisten juomien (>5 kuppia/vrk) tai viinin (>0,5 l/vrk) tai alkoholin (>50 ml/vrk) juonti
- Merkittäviä poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa
- Positiivinen PCR-testi COVID-19:lle
- Positiivinen serologia HIV:lle, hepatiitti B:lle tai hepatiitti C:lle
- Epänormaalit kliiniset laboratoriotestitulokset (jotka päätutkijan arvion mukaan katsotaan kliinisesti merkittäviksi)
- Yhteistyökyvyttömiä vapaaehtoisia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Agalsidaasi Beta Biosiduksesta
Osallistujat saivat yhden infuusion annoksella 1 mg/kg
|
Potilaat saivat Biosidukselta infuusion 1 mg/kg Agalsidase Betaa.
Lopullinen infuusioannos saavutetaan lyofilisoidulla lääkkeellä pitoisuuksilla 35 mg ja 5 mg
|
|
Active Comparator: Fabrazyme (Sanofi-Genzyme)
Osallistujat saivat yhden infuusion annoksella 1 mg/kg
|
Potilaat saivat Fabrazyme-infuusion 1 mg/kg.
Lopullinen infuusioannos saavutetaan lyofilisoidulla lääkkeellä pitoisuuksilla 35 mg ja 5 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Agalsidaasibeetan enimmäispitoisuus seerumissa (Cmax)
Aikaikkuna: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
Vertaa kahden agalsidaasi-beeta-formulaation maksimipitoisuutta seerumissa 1 mg/kg:n laskimonsisäisen infuusion jälkeen:
|
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
|
Seerumin pitoisuuskäyrän alla oleva alue välillä 0-12 tuntia Agalsidase Betaa
Aikaikkuna: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
Vertaa kahden agalsidaasi-beeta-formulaation käyrän alla olevaa pinta-alaa kertaa 0–12 tuntia laskimonsisäisen 1 mg/kg infuusion jälkeen:
|
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
|
Aika, jolloin seerumin agalsidaasibeetan maksimipitoisuus havaitaan (Tmax)
Aikaikkuna: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
Vertaa aikaa, jolloin seerumin agalsidaasi beetan maksimipitoisuus havaitaan kahdella agalsidaasi beetaformulaatiolla 1 mg/kg:n laskimonsisäisen infuusion jälkeen:
|
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
|
Seerumin pitoisuuskäyrän alla oleva alue, joka on seurausta ekstrapoloinnista ajasta 0 äärettömään aikaan
Aikaikkuna: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
Vertaa seerumin konsentraatiokäyrän alla olevaa pinta-alaa, joka on saatu ekstrapolaatiosta ajasta 0 äärettömään aikaan kahden agalsidaasi-beetaformulaation jälkeen suonensisäisen 1 mg/kg infuusion jälkeen:
|
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 ja 12 tuntia infuusion alusta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fluorometrisellä menetelmällä mitattujen plasmanäytteiden entsymaattinen aktiivisuus
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja 5 tuntia annon jälkeen (infuusion lopussa)
|
Molempien agalsidaasi-beetaformulaatioiden entsymaattisen aktiivisuuden vertailu arvioimalla ero 5 tunnin ajankohdan ja perusmäärityksen välillä niiden biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi osana farmakodynaamista analyysiä. Fluorometristä määritystä käytetään. Entsymaattinen aktiivisuus mitataan yksikössä mU/ml. Entsymaattisen aktiivisuuden vaihtelu infuusion lopussa (5 tuntia) ja esiinfuusiota edeltävän näytteen välillä analysoidaan. |
Ennen infuusiota ja 5 tuntia annon jälkeen (infuusion lopussa)
|
|
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Infuusiosta 35 päivään sen jälkeen
|
Tuoteturvallisuuden arviointi haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja toleranssin analysoinnilla.
|
Infuusiosta 35 päivään sen jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat positiivisia tuloksia neutraloivien vasta-aineiden esiintymisestä agalsidaasibetaa vastaan
Aikaikkuna: 0 tuntia, 12 tuntia ja 35 päivää infuusion päättymisen jälkeen.
|
Agalsidaasi-beeta-aktiivisuutta vastaan neutraloivien vasta-aineiden läsnäolo analysoitiin 24 vapaaehtoisen seeruminäytteistä (0 h, 12 h ja 35 päivää) biologisen aktiivisuuden neutralointimenetelmällä. Inhibitioprosentti näytteissä laskettiin vertaamalla 1 ng:n agalsidaasibeetan aktiivisuusarvoa yksinään seeruminäytteillä käsitellyn agalsidaasin aktiivisuusarvoon. Ne näytteet, joiden prosentuaalinen inhibitio >50 %, määriteltiin positiivisiksi. |
0 tuntia, 12 tuntia ja 35 päivää infuusion päättymisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Eduardo Pirotzky, MD, Sanatorio Nuestra Señora del Pilar
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 23. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 6. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 17. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 15. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- agalsidaasi beeta
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGA Biosidus
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .