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PK/PD-Studie von 2 Agalsidase-Formulierungen in einer Einzeldosis von 1 mg/kg, verabreicht an gesunde Freiwillige als IV-Infusion

12. März 2024 aktualisiert von: Bio Sidus SA

Vergleichende pharmakokinetische und pharmakodynamische Studie zwischen 2 Agalsidase-Beta-Formulierungen bei einer Einzeldosis von 1 mg/kg Agalsidase (Biosidus) und Fabrazyme (Sanofi Genzyme) als intravenöse Infusion bei männlichen gesunden Freiwilligen

Pharmakokinetische/pharmakodynamische Studie von 2 Agalsidase-beta-Formulierungen in Einzeldosis, verabreicht an gesunde Freiwillige als intravenöse Infusion in einer Konzentration von 1 mg/kg

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Freiwillige erhalten entweder die eine oder die andere Agalsidase-beta-Formulierung. Das Medikament wird als intravenöse 5-stündige Infusion verabreicht. Plasmaproben werden zu verschiedenen Zeitpunkten entnommen, von vor der Infusion bis zu 12 Stunden später. Das pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Profil wird bestimmt und die Bioäquivalenz bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudadela, Buenos Aires, Argentinien, 1702
        • Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 38 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Probanden zwischen 18 und 40 Jahren
  2. Body-Mass-Index (BMI) zwischen 19 und 25 kg/m².
  3. Freiwillige, deren ergänzende Untersuchungen (EKG, Röntgen-Thorax, Blut und Urin, PCR für COVID-19), die vor ihrer Aufnahme durchgeführt wurden, im normalen Bereich liegen und/oder nach Einschätzung des Prüfarztes nicht klinisch signifikant sind.
  4. Personen mit einem systolischen Blutdruck von über 110 mmHg und unter 139 mmHg, einem diastolischen Blutdruck von über 70 mmHg und unter 89 mmHg mit einer Herzfrequenz von über 50 und unter 90 Schlägen pro Minute nach 5 Minuten Sitzen und dann , im Stehen (Extremwerte sind enthalten)
  5. Probanden, die der Studie positiv gegenüberstehen und vor Beginn der Studie die genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Allergien in der Vorgeschichte (mit Ausnahme von unbehandelten asymptomatischen saisonalen Allergien)
  2. Ein Abfall von ≥ 20 mmHg des systolischen Blutdrucks oder ≥ 10 mmHg des diastolischen Blutdrucks innerhalb der ersten 3 Minuten nach der Haltungsänderung
  3. Freiwillige, die andere Medikamente (verschreibungspflichtig oder rezeptfrei) erhalten oder innerhalb der 2 Wochen vor der Studie erhalten haben
  4. Freiwillige mit Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen.
  5. Chronische Erkrankungen des ZNS, psychische und/oder psychiatrische Erkrankungen: Bipolare Störung, schwere Depression, Schlaflosigkeit, Persönlichkeitsveränderungen
  6. Aktive oder chronische Infektionen
  7. Erhalten von lebenden oder inaktivierten viralen oder bakteriellen Impfstoffen innerhalb der fünfzehn Tage vor den Besuchen 1 oder 2
  8. Für COVID-Impfstoffe muss ein Zeitfenster von 15 Tagen vor den Besuchen Nr. 1 oder Nr. 2 eingehalten werden. Dieser Zeitraum wurde den vom Nationalen Gesundheitsministerium am 29. Mai 2021 veröffentlichten Empfehlungen entnommen. Der Freiwillige kann den Impfstoff 35 Tage nach Erhalt des Prüfprodukts erhalten.
  9. Bekannte Allergien gegen einen der Bestandteile der Formulierungen
  10. Aktiver Raucher mit mehr als 10 Zigaretten/Tag
  11. Aktuelle klinische Hinweise auf schwere Verdauungsstörungen, Operationen des Magen-Darm-Traktes (außer Appendektomie)
  12. Aktuelle klinische Hinweise auf eine Nierenerkrankung
  13. Aktuelle klinische Beweise für Lebererkrankungen
  14. Aktuelle klinische Beweise für Atemwegs- und Herzerkrankungen
  15. Vorhandensein von Diabetes mellitus, Schilddrüsenfunktionsstörungen oder anderen endokrinen Störungen
  16. Nachweis einer aktiven gastroduodenalen Erkrankung
  17. Anamnese peripherer thrombotischer Phänomene
  18. Zugrunde liegende neurologische Erkrankung
  19. Vorhandensein einer aktuellen fortschreitenden chronischen Erkrankung
  20. Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -sucht innerhalb der letzten drei Jahre
  21. Teilnahme an einer klinischen Studie innerhalb der letzten drei Monate
  22. Verwendung eines Arzneimittels innerhalb von vierzehn Tagen vor Beginn der Studie, das nach Einschätzung des Hauptprüfarztes die Bioverteilung des Arzneimittels beeinträchtigen kann.
  23. Probanden, die innerhalb der zwölf Wochen vor Beginn der Studie Blut gespendet oder einen Blutverlust erlitten haben oder beabsichtigen, innerhalb der folgenden drei Monate nach Abschluss der Studie Blut zu spenden.
  24. Übermäßiger Trinker von Tee, Kakao, Mate, Kaffee und/oder koffeinhaltigen Getränken (>5 Tassen/Tag) oder von Wein (>0,5 L/Tag) oder Alkohol (>50 ml/Tag)
  25. Signifikante Anomalien im Elektrokardiogramm
  26. Positiver PCR-Test für COVID-19
  27. Positive Serologie für HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C
  28. Abnormale klinische Labortestergebnisse (die nach Einschätzung des leitenden Prüfarztes als klinisch signifikant angesehen werden)
  29. Unkooperative Freiwillige

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Agalsidase Beta von Biosidus
Die Teilnehmer erhielten eine einzelne Infusion mit einer Dosis von 1 mg/kg
Biologisch: Agalsidase beta von Biosidus 1 mg/kg
Die Patienten erhielten eine Infusion von 1 mg/kg Agalsidase Beta von Biosidus. Die endgültige Infusionsdosis wird mit lyophilisiertem Arzneimittel in Konzentrationen von 35 mg und 5 mg erreicht
Aktiver Komparator: Fabrazyme (Sanofi-Genzyme)
Die Teilnehmer erhielten eine einzelne Infusion mit einer Dosis von 1 mg/kg
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta) 1 mg/kg
Die Patienten erhielten eine Infusion von 1 mg/kg Fabrazyme. Die endgültige Infusionsdosis wird mit lyophilisiertem Arzneimittel in Konzentrationen von 35 mg und 5 mg erreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Serumkonzentration von Agalsidase Beta (Cmax)
Zeitfenster: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion

Vergleichen Sie die maximale Serumkonzentration zweier Formulierungen von Agalsidase Beta nach intravenöser Infusion von 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (Referenzformulierung, „R“)
  • Agalsidase Beta von Biosidus SA (Testformulierung, „T“)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion
Fläche unter der Kurve der Serumkonzentration zwischen den Zeiten 0 und 12 Stunden Agalsidase Beta
Zeitfenster: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion

Vergleichen Sie die Fläche unter der Kurve zwischen den Zeiten 0 und 12 Stunden von zwei Formulierungen von Agalsidase Beta nach intravenöser Infusion von 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (Referenzformulierung, „R“)
  • Agalsidase Beta von Biosidus SA (Testformulierung, „T“)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion
Zeitpunkt, zu dem die maximale Serumkonzentration von Agalsidase Beta beobachtet wird (Tmax)
Zeitfenster: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion

Vergleichen Sie den Zeitpunkt, zu dem die maximale Serumkonzentration von Agalsidase Beta bei zwei Formulierungen von Agalsidase Beta nach intravenöser Infusion von 1 mg/kg beobachtet wird:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (Referenzformulierung, „R“)
  • Agalsidase Beta von Biosidus SA (Testformulierung, „T“)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion
Fläche unter der Kurve der Serumkonzentration, die sich aus der Extrapolation von der Zeit 0 bis zur unendlichen Zeit ergibt
Zeitfenster: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion

Vergleichen Sie die Fläche unter der Kurve der Serumkonzentration, die sich aus der Extrapolation vom Zeitpunkt 0 bis zum unendlichen Zeitpunkt zweier Formulierungen von Agalsidase Beta nach intravenöser Infusion von 1 mg/kg ergibt:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (Referenzformulierung, „R“)
  • Agalsidase Beta von Biosidus SA (Testformulierung, „T“)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 und 12 Stunden ab Beginn der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Enzymatische Aktivität an Plasmaproben, gemessen mit der fluorometrischen Methode
Zeitfenster: Vor der Infusion und 5 Stunden nach der Verabreichung (Ende der Infusion)

Vergleich zwischen der enzymatischen Aktivität beider Formulierungen von Agalsidase Beta unter Bewertung des Unterschieds zwischen dem 5-Stunden-Zeitpunkt und der Basisbestimmung, um ihre biologische Aktivität als Teil der pharmakodynamischen Analyse abzuschätzen. Es wird ein fluorometrischer Test verwendet. Die enzymatische Aktivität wird in mU/ml gemessen.

Die Variation der enzymatischen Aktivität zwischen der am Ende der Infusion (5 Stunden) und vor der Infusion entnommenen Probe wird analysiert.
Vor der Infusion und 5 Stunden nach der Verabreichung (Ende der Infusion)
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der Infusion bis 35 Tage danach
Bewertung der Produktsicherheit mit Analyse der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und der Verträglichkeit.
Von der Infusion bis 35 Tage danach
Immunogenität von Agalsidase Beta
Zeitfenster: 0 Stunden, 12 Stunden und 35 Tage nach Ende der Infusion.

Das Vorhandensein neutralisierender Antikörper gegen die Agalsidase-Beta-Aktivität wurde in Serumproben von 24 Freiwilligen (0 Stunden, 12 Stunden und 35 Tage) mithilfe der Methode zur Neutralisierung der biologischen Aktivität analysiert.

Der Prozentsatz der Hemmung in den Proben wurde berechnet, indem der Aktivitätswert von 1 ng Agalsidase Beta allein mit dem der mit den Serumproben behandelten Agalsidase verglichen wurde. Die Proben mit einer prozentualen Hemmung von >50 % wurden als positiv definiert.
0 Stunden, 12 Stunden und 35 Tage nach Ende der Infusion.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bio Sidus SA

Ermittler

  • Hauptermittler: Eduardo Pirotzky, MD, Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGA Biosidus

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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