PK/PD-onderzoek van 2 formuleringen van agalsidase in een enkele dosis van 1 mg/kg toegediend aan gezonde vrijwilligers als intraveneuze infusie

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke proefpersonen tussen de 18 en 40 jaar
2. Body mass index (BMI) tussen 19 en 25 kg/m².
3. Vrijwilligers van wie de aanvullende onderzoeken (ECG, thoraxfoto, bloed en urine, PCR voor COVID-19), uitgevoerd voorafgaand aan hun opname, binnen het normale bereik vallen en/of niet klinisch significant zijn volgens het oordeel van de onderzoeker.
4. Proefpersonen met een systolische bloeddruk hoger dan 110 mmHg en lager dan 139 mmHg, diastolische bloeddruk hoger dan 70 mmHg en lager dan 89 mmHg met een hartslag hoger dan 50 en lager dan 90 slagen per minuut na 5 minuten zitten en daarna , opstaan ​​(extreme waarden zijn inbegrepen)
5. Vrijwilligers die het onderzoek goed gezind zijn en de goedgekeurde geïnformeerde toestemming hebben ondertekend voorafgaand aan de start van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

1. Geschiedenis van klinisch significante allergieën (behalve onbehandelde asymptomatische seizoensgebonden allergieën)
2. Een daling van ≥ 20 mmHg van de systolische bloeddruk of ≥ 10 mmHg van de diastolische bloeddruk binnen de eerste 3 minuten na de houdingsverandering
3. Vrijwilligers die andere medicijnen krijgen (op recept of vrij verkrijgbaar) of die in de 2 weken voorafgaand aan het onderzoek
4. Vrijwilligers met een voorgeschiedenis van auto-immuunziekten.
5. Chronische aandoeningen van het CZS, psychische en/of psychiatrische stoornissen: bipolaire stoornis, ernstige depressie, slapeloosheid, persoonlijkheidsveranderingen
6. Actieve of chronische infecties
7. Levende of geïnactiveerde virale of bacteriële vaccins hebben gekregen, binnen de vijftien dagen voorafgaand aan bezoeken 1 of 2
8. Voor COVID-vaccins moet een vensterperiode van 15 dagen voorafgaand aan bezoeken #1 of #2 worden gerespecteerd. Deze periode is overgenomen uit de aanbevelingen die op 29 mei 2021 door het nationale ministerie van Volksgezondheid zijn gepubliceerd. De vrijwilliger kan het vaccin 35 dagen na ontvangst van het onderzoeksproduct krijgen.
9. Bekende allergieën voor een van de componenten van de formuleringen
10. Actieve roker, van meer dan 10 sigaretten/dag
11. Huidig ​​klinisch bewijs van ernstige spijsverteringsstoornissen, operaties aan het maagdarmkanaal (behalve appendectomie)
12. Huidig ​​​​klinisch bewijs van nierziekte
13. Huidig ​​​​klinisch bewijs van leveraandoeningen
14. Huidig ​​​​klinisch bewijs van ademhalings- en hartaandoeningen
15. Aanwezigheid van diabetes mellitus, schildklierdisfunctie of andere endocriene stoornissen
16. Bewijs van actieve gastroduodenale ziekte
17. Geschiedenis van perifere trombotische verschijnselen
18. Onderliggende neurologische aandoening
19. Aanwezigheid van een huidige progressieve chronische ziekte
20. Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik of -verslaving in de afgelopen drie jaar
21. Deelname aan een klinische studie in de afgelopen drie maanden
22. Gebruik van een geneesmiddel binnen de veertien dagen voorafgaand aan de start van het onderzoek dat, volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker, de biologische distributie van het geneesmiddel kan verstoren.
23. Proefpersonen die hebben gedoneerd of bloedverlies hebben geleden binnen de twaalf weken voorafgaand aan de start van het onderzoek, of van plan zijn binnen de volgende drie maanden na voltooiing van het onderzoek bloed te doneren.
24. Overmatige drinker van thee, cacao, maté, koffie en/of cafeïnehoudende dranken (>5 kopjes/dag) of van wijn (>0,5 l/dag) of alcohol (>50 ml/dag)
25. Significante afwijkingen in het elektrocardiogram
26. Positieve PCR-test voor COVID-19
27. Positieve serologie voor HIV, hepatitis B of hepatitis C
28. Abnormale klinische laboratoriumtestresultaten (die volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker als klinisch significant worden beschouwd)
29. Onwillige vrijwilligers