Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PK/PD 2 preparatów agalzydazy w pojedynczej dawce 1 mg/kg podawanej zdrowym ochotnikom jako infuzja dożylna

2 października 2025 zaktualizowane przez: Bio Sidus SA

Porównawcze badanie farmakokinetyczne i farmakodynamiczne pomiędzy 2 postaciami agalzydazy beta w pojedynczej dawce 1 mg/kg Agalzydazy (Biosidus) i Fabrazyme (Sanofi Genzyme) we wlewie dożylnym u zdrowych ochotników płci męskiej

Badanie farmakokinetyczne/farmakodynamiczne 2 preparatów agalzydazy beta w pojedynczej dawce podawanej zdrowym ochotnikom we wlewie dożylnym w stężeniu 1 mg/kg

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ochotnicy otrzymają jeden lub drugi preparat agalzydazy beta. Lek będzie podawany we wlewie dożylnym trwającym 5 godzin. Próbki osocza będą pobierane w różnych punktach czasowych, od przed infuzją do 12 godzin później. Określony zostanie profil farmakokinetyczny (PK) i farmakodynamiczny (PD) oraz oceniona biorównoważność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudadela, Buenos Aires, Argentyna, 1702
        • Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 36 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku od 18 do 40 lat
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) między 19 a 25 kg/m².
  3. Ochotnicy, których badania uzupełniające (EKG, prześwietlenie klatki piersiowej, krew i mocz, PCR w kierunku COVID-19) przeprowadzone przed ich włączeniem mieszczą się w normalnym zakresie i/lub nie mają znaczenia klinicznego zgodnie z oceną badacza.
  4. Pacjenci ze skurczowym ciśnieniem krwi wyższym niż 110 mmHg i niższym niż 139 mmHg, rozkurczowym ciśnieniem krwi wyższym niż 70 mmHg i niższym niż 89 mmHg z częstością akcji serca wyższą niż 50 i niższą niż 90 uderzeń na minutę po siedzeniu przez 5 minut, a następnie , wstawanie (wartości ekstremalne są uwzględnione)
  5. Ochotnicy, którzy są dobrze nastawieni do badania i podpisali zatwierdzoną świadomą zgodę przed rozpoczęciem badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia klinicznie istotnych alergii (z wyjątkiem nieleczonych bezobjawowych sezonowych alergii)
  2. Spadek skurczowego ciśnienia krwi o ≥ 20 mmHg lub rozkurczowego o ≥ 10 mmHg w ciągu pierwszych 3 minut po zmianie postawy
  3. Ochotnicy, którzy przyjmują inne leki (na receptę lub bez recepty) lub którzy w ciągu 2 tygodni przed badaniem
  4. Wolontariusze z historią chorób autoimmunologicznych.
  5. Przewlekłe zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego, zaburzenia psychiczne i/lub psychiatryczne: choroba afektywna dwubiegunowa, ciężka depresja, bezsenność, zmiany osobowości
  6. Aktywne lub przewlekłe infekcje
  7. Po otrzymaniu żywych lub inaktywowanych szczepionek wirusowych lub bakteryjnych, w ciągu piętnastu dni przed wizytami 1 lub 2
  8. W przypadku szczepionek przeciwko COVID należy przestrzegać 15-dniowego okresu okienka przed wizytą nr 1 lub nr 2. Okres ten został zaczerpnięty z zaleceń opublikowanych przez Ministerstwo Zdrowia w dniu 29 maja 2021 r. Ochotnik będzie mógł otrzymać szczepionkę 35 dni po otrzymaniu badanego produktu.
  9. Znane alergie na którykolwiek ze składników preparatów
  10. Aktywny palacz, wypalający więcej niż 10 papierosów dziennie
  11. Aktualne dowody kliniczne ciężkich zaburzeń trawiennych, operacje przewodu pokarmowego (z wyjątkiem wyrostka robaczkowego)
  12. Aktualne dowody kliniczne choroby nerek
  13. Aktualne dowody kliniczne zaburzeń czynności wątroby
  14. Aktualne dowody kliniczne chorób układu oddechowego i serca
  15. Obecność cukrzycy, dysfunkcji tarczycy lub innych zaburzeń endokrynologicznych
  16. Dowody na czynną chorobę żołądka i dwunastnicy
  17. Historia obwodowych zjawisk zakrzepowych
  18. Podstawowa choroba neurologiczna
  19. Obecność obecnie postępującej choroby przewlekłej
  20. Historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich trzech lat
  21. Udział w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  22. Stosowanie jakiegokolwiek leku w ciągu czternastu dni przed rozpoczęciem badania, który w ocenie głównego badacza może zakłócać biodystrybucję produktu leczniczego.
  23. Osoby, które oddały krew lub utraciły krew w ciągu dwunastu tygodni przed rozpoczęciem badania lub zamierzają oddać krew w ciągu kolejnych trzech miesięcy po zakończeniu badania.
  24. Nadmierne picie herbaty, kakao, mate, kawy i/lub napojów zawierających kofeinę (>5 filiżanek dziennie) lub wina (>0,5 l/dzień) lub alkoholu (>50 ml/dzień)
  25. Znaczące nieprawidłowości w elektrokardiogramie
  26. Pozytywny wynik testu PCR na obecność COVID-19
  27. Pozytywny wynik serologiczny w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C
  28. Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (które w ocenie głównego badacza są uważane za istotne klinicznie)
  29. Wolontariusze niechętni do współpracy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Agalzydaza Beta firmy Biosidus
Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję w dawce 1 mg/kg
Biologiczny: Agalzydaza beta z Biosidus 1 mg/kg
Pacjenci otrzymywali wlew 1 mg/kg Agalzydazy Beta firmy Biosidus. Ostateczną dawkę infuzyjną uzyskuje się za pomocą leku liofilizowanego o stężeniu 35 mg i 5 mg
Aktywny komparator: Fabrazyme (Sanofi-Genzyme)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję w dawce 1 mg/kg
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta) 1 mg/kg
Pacjenci otrzymywali infuzję 1 mg/kg produktu leczniczego Fabrazyme. Ostateczną dawkę infuzyjną uzyskuje się za pomocą leku liofilizowanego o stężeniu 35 mg i 5 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie agalzydazy beta w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji

Porównanie maksymalnego stężenia w surowicy dwóch postaci agalzydazy beta po wlewie dożylnym w dawce 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (preparat referencyjny, „R”)
  • Agalzydaza beta z Biosidus SA (formulacja testowa, „T”)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji
Pole pod krzywą stężenia w surowicy między godzinami 0 a 12 godziną działania agalzydazy beta
Ramy czasowe: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji

Porównaj pole pod krzywą pomiędzy czasami 0 i 12 godzin dla dwóch postaci agalzydazy beta po wlewie dożylnym w dawce 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (preparat referencyjny, „R”)
  • Agalzydaza beta z Biosidus SA (formulacja testowa, „T”)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji
Czas, w którym obserwuje się maksymalne stężenie agalzydazy beta w surowicy (Tmax)
Ramy czasowe: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji

Porównaj czas, w którym obserwuje się maksymalne stężenie agalzydazy beta w surowicy dla dwóch postaci agalzydazy beta po infuzji dożylnej w dawce 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (preparat referencyjny, „R”)
  • Agalzydaza beta z Biosidus SA (formulacja testowa, „T”)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji
Pole pod krzywą stężenia surowicy wynikające z ekstrapolacji od czasu 0 do czasu nieskończonego
Ramy czasowe: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji

Porównaj pole pod krzywą stężenia w surowicy, wynikające z ekstrapolacji od czasu 0 do czasu nieskończonego dwóch preparatów agalzydazy beta po infuzji dożylnej w dawce 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (preparat referencyjny, „R”)
  • Agalzydaza beta z Biosidus SA (formulacja testowa, „T”)
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 i 12 godzin od rozpoczęcia infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność enzymatyczna w próbkach osocza mierzona metodą fluorometryczną
Ramy czasowe: Przed infuzją i 5 godzin po podaniu (koniec infuzji)

Porównanie aktywności enzymatycznej obu preparatów agalzydazy beta, ocena różnicy pomiędzy punktem czasowym po 5 godzinach a oznaczeniem podstawowym, w celu oszacowania ich aktywności biologicznej w ramach analizy farmakodynamicznej. Zastosowany zostanie test fluorometryczny. Aktywność enzymatyczną będzie mierzona w mU/ml.

Analizowana będzie różnica aktywności enzymatycznej pomiędzy próbką pobraną pod koniec infuzji (5 godzin) a próbką przed infuzją.
Przed infuzją i 5 godzin po podaniu (koniec infuzji)
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od infuzji do 35 dni później
Ocena bezpieczeństwa produktu z analizą częstości występowania działań niepożądanych i tolerancji.
Od infuzji do 35 dni później
Liczba uczestników z pozytywnymi wynikami na obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko agalzydazie Beta
Ramy czasowe: 0 godzin, 12 godzin i 35 dni po zakończeniu infuzji.

Obecność przeciwciał neutralizujących na aktywność agalzydazy beta analizowano w próbkach surowicy od 24 ochotników (0 godz., 12 godz. i 35 dni) metodą neutralizacji aktywności biologicznej.

Procent hamowania w próbkach obliczono poprzez porównanie wartości aktywności 1 ng samej agalzydazy beta z aktywnością agalzydazy traktowanej próbkami surowicy. Próbki z procentową inhibicją > 50% zdefiniowano jako pozytywne.
0 godzin, 12 godzin i 35 dni po zakończeniu infuzji.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bio Sidus SA

Śledczy

  • Główny śledczy: Eduardo Pirotzky, MD, Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGA Biosidus

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj