Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PK/PD vizsgálat 2 agalzidáz készítmény 1 mg/ttkg egyszeri dózisában, egészséges önkénteseknek IV infúzióban

2024. március 12. frissítette: Bio Sidus SA

Összehasonlító farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálat 2 agalzidáz béta készítmény között 1 mg/kg Agalsidase (Biosidus) és Fabrazyme (Sanofi Genzyme) egyszeri dózisban intravénás infúzióban egészséges önkéntes férfiaknál

Farmakokinetikai/farmakodinámiás vizsgálat 2 agalzidáz béta készítményről egyszeri dózisban egészséges önkénteseknek intravénás infúzióban, 1 mg/kg koncentrációban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az önkéntesek vagy az egyik, vagy a másik béta agalzidáz készítményt kapják. A gyógyszert 5 órás intravénás infúzió formájában adják be. A plazmamintákat különböző időpontokban veszik, az infúzió előtt 12 órával később. Meg kell határozni a farmakokinetikai (PK) és farmakodinámiás (PD) profilt, és értékelni kell a bioekvivalenciát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Ciudadela, Buenos Aires, Argentína, 1702
        • Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 40 év közötti férfi alanyok
  2. Testtömegindex (BMI) 19 és 25 kg/m² között van.
  3. Azok az önkéntesek, akiknek a felvételük előtt elvégzett kiegészítő vizsgálatai (EKG, mellkasröntgen, vér és vizelet, PCR COVID-19-re) a vizsgáló megítélése szerint a normál tartományon belül vannak és/vagy klinikailag nem jelentősek.
  4. 110 Hgmm-nél magasabb és 139 Hgmm-nél alacsonyabb szisztolés vérnyomású, 70 Hgmm-nél magasabb és 89 Hgmm-nél alacsonyabb diasztolés vérnyomású alanyok, akiknek pulzusa 50-nél magasabb és 90-nél alacsonyabb, miután 5 percig ültek, majd , felállás (az extrém értékeket tartalmazza)
  5. Önkéntesek, akik jól hajlandóak a vizsgálatra, és a vizsgálat megkezdése előtt aláírták a jóváhagyott beleegyező nyilatkozatot

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős allergia a kórtörténetben (kivéve a kezeletlen, tünetmentes szezonális allergiát)
  2. A szisztolés vérnyomás ≥ 20 Hgmm-es vagy a diasztolés vérnyomás ≥ 10 Hgmm-es csökkenése a testtartás változását követő első 3 percben
  3. Önkéntesek, akik más (vényköteles vagy vény nélkül kapható) gyógyszert kapnak, vagy akik a vizsgálatot megelőző 2 héten belül
  4. Önkéntesek, akiknek kórtörténetében autoimmun betegségek szerepelnek.
  5. A központi idegrendszer krónikus rendellenességei, pszichés és/vagy pszichiátriai rendellenességek: bipoláris zavar, súlyos depresszió, álmatlanság, személyiségváltozások
  6. Aktív vagy krónikus fertőzések
  7. Élő vagy inaktivált vírus- vagy bakteriális vakcina beadása az 1. vagy 2. látogatást megelőző tizenöt napon belül
  8. A COVID-oltások esetében az 1. vagy a 2. látogatás előtt 15 napos időszakot kell betartani. Ezt az időszakot az Országos Egészségügyi Minisztérium 2021. május 29-én közzétett ajánlásaiból vettük át. Az önkéntes a vizsgálati készítmény átvétele után 35 nappal megkaphatja a vakcinát.
  9. Ismert allergia a készítmények bármely összetevőjére
  10. Aktív dohányos, több mint 10 cigaretta/nap
  11. Súlyos emésztési zavarok, gyomor-bélrendszeri műtétek (kivéve vakbélműtét) jelenlegi klinikai bizonyítékai
  12. A vesebetegség jelenlegi klinikai bizonyítékai
  13. A májbetegségek jelenlegi klinikai bizonyítékai
  14. A légúti és szívbetegségek jelenlegi klinikai bizonyítékai
  15. Cukorbetegség, pajzsmirigy diszfunkció vagy egyéb endokrin rendellenességek jelenléte
  16. Aktív gastroduodenális betegség bizonyítéka
  17. Perifériás thromboticus jelenségek története
  18. Neurológiai alapbetegség
  19. Jelenlegi progresszív krónikus betegség jelenléte
  20. Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy függőség története az elmúlt három évben
  21. Klinikai vizsgálatban való részvétel az elmúlt három hónapban
  22. A vizsgálat megkezdése előtti tizennégy napon belül bármely olyan gyógyszer használata, amely a vizsgálatvezető megítélése szerint befolyásolhatja a gyógyszer biológiai eloszlását.
  23. Azok az alanyok, akik a vizsgálat megkezdése előtti tizenkét héten belül vért adtak, vagy vérveszteséget szenvedtek, vagy a vizsgálat befejezését követő három hónapon belül vért kívánnak adni.
  24. Túlzottan fogyaszt teát, kakaót, mate-t, kávét és/vagy koffeintartalmú italokat (>5 csésze/nap) vagy bort (>0,5 l/nap) vagy alkoholt (>50 ml/nap)
  25. Jelentős eltérések az elektrokardiogramban
  26. Pozitív PCR-teszt a COVID-19-re
  27. Pozitív szerológia HIV, hepatitis B vagy hepatitis C esetében
  28. Rendellenes klinikai laboratóriumi vizsgálati eredmények (amelyek a vezető kutató megítélése szerint klinikailag jelentősnek minősülnek)
  29. Nem együttműködő önkéntesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Agalsidase Beta a Biosidusból
A résztvevők egyszeri infúziót kaptak 1 mg/kg dózisban
Biológiai: Agalsidase béta a Biosidusból 1 mg/kg
A betegek 1 mg/kg Agalsidase Beta infúziót kaptak a Biosidustól. A végső infúziós adagot 35 mg és 5 mg koncentrációjú liofilizált gyógyszerrel érik el
Aktív összehasonlító: Fabrazyme (Sanofi-Genzyme)
A résztvevők egyszeri infúziót kaptak 1 mg/kg dózisban
Biológiai: Fabrazyme (béta agalzidáz) 1 mg/kg
A betegek 1 mg/kg Fabrazyme infúziót kaptak. A végső infúziós adagot 35 mg és 5 mg koncentrációjú liofilizált gyógyszerrel érik el

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az agalzidáz béta maximális szérumkoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva

Hasonlítsa össze két béta agalzidáz készítmény maximális szérumkoncentrációját 1 mg/kg intravénás infúzió után:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referencia készítmény, "R")
  • Agalzidáz béta a Biosidus SA-tól (tesztformuláció, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva
A szérumkoncentráció görbéje alatti terület 0 és 12 óra közötti agalsidáz béta idő között
Időkeret: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva

Hasonlítsa össze két béta agalzidáz készítmény 0 és 12 óra közötti görbe alatti területét 1 mg/kg intravénás infúzió után:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referencia készítmény, "R")
  • Agalzidáz béta a Biosidus SA-tól (tesztformuláció, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva
Időpont, amikor a béta-agalzidáz maximális szérumkoncentrációját megfigyelték (Tmax)
Időkeret: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva

Hasonlítsa össze azt az időt, amikor a béta agalzidáz maximális szérumkoncentrációja két béta agalzidáz készítmény esetében megfigyelhető 1 mg/kg intravénás infúzió után:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referencia készítmény, "R")
  • Agalzidáz béta a Biosidus SA-tól (tesztformuláció, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva
A szérumkoncentráció görbéje alatti terület, amely a 0 időtől a végtelen időig történő extrapoláció eredménye
Időkeret: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva

Hasonlítsa össze a szérumkoncentráció görbe alatti területét, amely két béta agalzidáz készítmény 0-tól végtelen időre való extrapolációjából adódik 1 mg/kg intravénás infúzió után:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referencia készítmény, "R")
  • Agalzidáz béta a Biosidus SA-tól (tesztformuláció, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 és 12 órával az infúzió kezdetétől számítva

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fluorometrikus módszerrel mért enzimaktivitás plazmamintákon
Időkeret: Infúzió előtt és 5 órával a beadás után (az infúzió vége)

A béta agalzidáz mindkét készítmény enzimatikus aktivitásának összehasonlítása, az 5 órás időpont és az alapmeghatározás közötti különbség felmérése, biológiai aktivitásuk becslése a farmakodinámiás elemzés részeként. Fluorometrikus assayt kell alkalmazni. Az enzimaktivitást mU/ml-ben mérjük.

Az infúzió végén (5 óra) és az infúziót megelőzően vett minta enzimatikus aktivitásának változását elemezni kell.
Infúzió előtt és 5 órával a beadás után (az infúzió vége)
Nemkívánatos eseményekkel járó betegek száma
Időkeret: Az infúziótól az azt követő 35 napig
A termékbiztonság értékelése a nemkívánatos események előfordulásának és a tolerancia elemzésével.
Az infúziótól az azt követő 35 napig
Az Agalsidase Béta immunogenitása
Időkeret: 0 óra, 12 óra és 35 nappal az infúzió befejezése után.

Az agalzidáz béta aktivitással szembeni neutralizáló antitestek jelenlétét 24 önkéntes szérummintáiban elemeztük (0 óra, 12 óra és 35 nap), biológiai aktivitás-neutralizációs módszerrel.

A gátlás százalékos arányát a mintákban úgy számítottuk ki, hogy összehasonlítottuk 1 ng béta agalzidáz aktivitását a szérummintákkal kezelt agalzidázéval. Azokat a mintákat, amelyek százalékos gátlása >50% volt, pozitívnak minősítették.
0 óra, 12 óra és 35 nappal az infúzió befejezése után.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bio Sidus SA

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eduardo Pirotzky, MD, Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 18.

Első közzététel (Tényleges)

2022. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGA Biosidus

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Agalsidase béta a Biosidusból 1 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Greece

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel