Studio PK/PD di 2 formulazioni di agalsidasi in dose singola di 1 mg/kg somministrate a volontari sani come infusione endovenosa

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso maschile di età compresa tra i 18 e i 40 anni
2. Indice di massa corporea (BMI) tra 19 e 25 kg/m².
3. Volontari i cui esami complementari (ECG, radiografia del torace, sangue e urine, PCR per COVID-19), eseguiti prima della loro inclusione, rientrano nell'intervallo normale e/o non sono clinicamente significativi secondo il giudizio dello sperimentatore.
4. Soggetti con pressione arteriosa sistolica superiore a 110 mmHg e inferiore a 139 mmHg, pressione arteriosa diastolica superiore a 70 mmHg e inferiore a 89 mmHg con frequenza cardiaca superiore a 50 e inferiore a 90 battiti al minuto dopo essere stati seduti per 5 minuti e, successivamente , in piedi (i valori estremi sono inclusi)
5. - Volontari ben disposti allo studio e che hanno firmato il consenso informato approvato prima dell'inizio dello studio

Criteri di esclusione:

1. Storia di allergie clinicamente significative (ad eccezione delle allergie stagionali asintomatiche non trattate)
2. Una caduta di ≥ 20 mmHg della pressione arteriosa sistolica o ≥ 10 mmHg della pressione arteriosa diastolica entro i primi 3 minuti dopo il cambiamento posturale
3. Volontari che stanno ricevendo altri farmaci (prescrizione o da banco) o che hanno ricevuto nelle 2 settimane precedenti lo studio
4. Volontari con storia di malattie autoimmuni.
5. Disturbi cronici del SNC, disturbi psicologici e/o psichiatrici: disturbo bipolare, depressione grave, insonnia, alterazioni della personalità
6. Infezioni attive o croniche
7. Aver ricevuto vaccini virali o batterici vivi o inattivati, nei quindici giorni precedenti le visite 1 o 2
8. Per i vaccini COVID, deve essere rispettato un periodo finestra di 15 giorni prima delle visite n. 1 o n. 2. Questo periodo è stato tratto dalle raccomandazioni pubblicate dal Ministero della Salute Nazionale il 29 maggio 2021. Il volontario potrà ricevere il vaccino 35 giorni dopo aver ricevuto il prodotto sperimentale.
9. Allergie note a uno qualsiasi dei componenti delle formulazioni
10. Fumatore attivo, con più di 10 sigarette al giorno
11. Attuali evidenze cliniche di gravi disturbi digestivi, interventi chirurgici del tratto gastrointestinale (ad eccezione dell'appendicectomia)
12. Attuali evidenze cliniche di malattia renale
13. Attuali evidenze cliniche di disturbi epatici
14. Attuali evidenze cliniche di malattie respiratorie e cardiache
15. Presenza di diabete mellito, disfunzione tiroidea o altri disturbi endocrini
16. Evidenza di malattia gastroduodenale attiva
17. Storia di fenomeni trombotici periferici
18. Malattia neurologica sottostante
19. Presenza di una malattia cronica progressiva in atto
20. Storia di abuso o dipendenza da droghe o alcol negli ultimi tre anni
21. Partecipazione a uno studio clinico negli ultimi tre mesi
22. Uso di qualsiasi farmaco nei quattordici giorni precedenti l'inizio dello studio che, secondo il giudizio del ricercatore principale, possa interferire con la biodistribuzione del medicinale.
23. Soggetti che hanno donato o sofferto di perdita di sangue nelle dodici settimane precedenti l'inizio dello studio, o intendono donare il sangue entro i tre mesi successivi al completamento dello studio.
24. Eccessivo bevitore di tè, cacao, mate, caffè e/o bevande contenenti caffeina (>5 tazze/giorno) o di vino (>0,5 L/giorno) o alcool (>50 ml/giorno)
25. Anomalie significative nell'elettrocardiogramma
26. Test PCR positivo per COVID-19
27. Sierologia positiva per HIV, epatite B o epatite C
28. Risultati anormali dei test di laboratorio clinici (che secondo il giudizio del ricercatore principale sono considerati clinicamente significativi)
29. Volontari poco collaborativi