Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PK/PD studie 2 agalsidázových přípravků v jedné dávce 1 mg/kg podávaných zdravým dobrovolníkům jako IV infuze

2. října 2025 aktualizováno: Bio Sidus SA

Srovnávací farmakokinetická a farmakodynamická studie mezi 2 přípravky beta agalsidázy v jedné dávce 1 mg/kg agalsidázy (Biosidus) a Fabrazymu (Sanofi Genzyme) jako intravenózní infuze u zdravých dobrovolníků mužů

Farmakokinetická/farmakodynamická studie 2 přípravků agalsidázy beta v jedné dávce podávaných zdravým dobrovolníkům jako intravenózní infuze, v koncentraci 1 mg/kg

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dobrovolníci obdrží buď jednu nebo druhou formu agalsidázy beta. Lék bude podáván jako intravenózní 5hodinová infuze. Vzorky plazmy budou odebrány v různých časových bodech, od doby před infuzí až po 12 hodin později. Bude stanoven farmakokinetický (PK) a farmakodynamický (PD) profil a vyhodnocena bioekvivalence.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudadela, Buenos Aires, Argentina, 1702
        • Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 36 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ve věku 18 až 40 let
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 19 a 25 kg/m².
  3. Dobrovolníci, jejichž doplňková vyšetření (EKG, rentgen hrudníku, krev a moč, PCR na COVID-19), provedená před jejich zařazením, jsou v normálním rozmezí a/nebo nejsou podle úsudku zkoušejícího klinicky významní.
  4. Subjekty se systolickým krevním tlakem vyšším než 110 mmHg a nižším než 139 mmHg, diastolickým krevním tlakem vyšším než 70 mmHg a nižším než 89 mmHg se srdeční frekvencí vyšší než 50 a nižší než 90 tepů za minutu poté, co seděli po dobu 5 minut a poté , vstávání (včetně extrémních hodnot)
  5. Dobrovolníci, kteří jsou dobře nakloněni studii a podepsali schválený informovaný souhlas před zahájením studie

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza klinicky významných alergií (kromě neléčených asymptomatických sezónních alergií)
  2. Pokles systolického krevního tlaku o ≥ 20 mmHg nebo o ≥ 10 mmHg diastolického krevního tlaku během prvních 3 minut po změně držení těla
  3. Dobrovolníci, kteří dostávají jiné léky (na předpis nebo volně prodejné) nebo kteří mají během 2 týdnů před studií
  4. Dobrovolníci s anamnézou autoimunitních onemocnění.
  5. Chronické poruchy CNS, psychické a/nebo psychiatrické poruchy: bipolární porucha, těžká deprese, nespavost, změny osobnosti
  6. Aktivní nebo chronické infekce
  7. Po obdržení živých nebo inaktivovaných virových nebo bakteriálních vakcín během patnácti dnů před návštěvami 1 nebo 2
  8. U vakcín proti COVID musí být dodrženo 15denní období před návštěvami č. 1 nebo č. 2. Toto období bylo převzato z doporučení zveřejněných Národním ministerstvem zdravotnictví 29. května 2021. Dobrovolník bude moci dostat vakcínu 35 dní po obdržení hodnoceného přípravku.
  9. Známé alergie na kteroukoli složku přípravků
  10. Aktivní kuřák, více než 10 cigaret/den
  11. Současné klinické důkazy závažných poruch trávení, operací trávicího traktu (kromě apendektomie)
  12. Současné klinické důkazy onemocnění ledvin
  13. Současné klinické důkazy jaterních poruch
  14. Současné klinické důkazy respiračních a srdečních onemocnění
  15. Přítomnost diabetes mellitus, dysfunkce štítné žlázy nebo jiných endokrinních poruch
  16. Důkaz aktivního gastroduodenálního onemocnění
  17. Historie periferních trombotických jevů
  18. Základní neurologické onemocnění
  19. Přítomnost současného progresivního chronického onemocnění
  20. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během posledních tří let
  21. Účast na klinické studii během posledních tří měsíců
  22. Použití jakéhokoli léku během čtrnácti dnů před zahájením studie, který podle úsudku hlavního zkoušejícího může interferovat s biologickou distribucí léčivého přípravku.
  23. Subjekty, které darovaly krev nebo utrpěly ztrátu krve během dvanácti týdnů před začátkem studie, nebo mají v úmyslu darovat krev během následujících tří měsíců po dokončení studie.
  24. Nadměrný konzument čaje, kakaa, mate, kávy a/nebo kofeinových nápojů (>5 šálků/den) nebo vína (>0,5 l/den) nebo alkoholu (>50 ml/den)
  25. Významné abnormality v elektrokardiogramu
  26. Pozitivní PCR test na COVID-19
  27. Pozitivní sérologie na HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C
  28. Abnormální výsledky klinických laboratorních testů (které jsou podle úsudku hlavního zkoušejícího považovány za klinicky významné)
  29. Nespolupracující dobrovolníci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Agalsidase Beta od Biosidus
Účastníci dostali jednu infuzi v dávce 1 mg/kg
Biologický: Agalsidáza beta z Biosidu 1 mg/kg
Pacienti dostali infuzi 1 mg/kg Agalsidase Beta od Biosidus. Konečné infuzní dávky se dosáhne s lyofilizovaným lékem v koncentraci 35 mg a 5 mg
Aktivní komparátor: Fabrazyme (Sanofi-Genzyme)
Účastníci dostali jednu infuzi v dávce 1 mg/kg
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta) 1 mg/kg
Pacienti dostávali infuzi 1 mg/kg Fabrazymu. Konečné infuzní dávky se dosáhne s lyofilizovaným lékem v koncentraci 35 mg a 5 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální sérová koncentrace agalsidázy beta (Cmax)
Časové okno: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze

Porovnejte maximální sérovou koncentraci dvou přípravků agalsidázy beta po intravenózní infuzi 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referenční formulace, "R")
  • Agalsidáza beta od Biosidus SA (testovací přípravek, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze
Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace mezi časy 0 a 12 hodinami Agalsidázy Beta
Časové okno: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze

Porovnejte plochu pod křivkou mezi časy 0 a 12 hodinami dvou přípravků agalsidázy beta po intravenózní infuzi 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referenční formulace, "R")
  • Agalsidáza beta od Biosidus SA (testovací přípravek, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze
Doba, kdy je pozorována maximální sérová koncentrace agalsidázy beta (Tmax)
Časové okno: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze

Porovnejte dobu, kdy je pozorována maximální sérová koncentrace agalsidázy beta u dvou formulací agalsidázy beta po intravenózní infuzi 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referenční formulace, "R")
  • Agalsidáza beta od Biosidus SA (testovací přípravek, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze
Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace, vyplývající z extrapolace od času 0 do nekonečného času
Časové okno: 0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze

Porovnejte plochu pod křivkou sérové ​​koncentrace, která je výsledkem extrapolace od času 0 do nekonečného času dvou přípravků agalsidázy beta po intravenózní infuzi 1 mg/kg:

  • Fabrazyme (Sanofi-Genzyme) (referenční formulace, "R")
  • Agalsidáza beta od Biosidus SA (testovací přípravek, "T")
0, 1, 3, 5, 5,5, 6, 7, 8, 10 a 12 hodin od začátku infuze

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Enzymatická aktivita na vzorcích plazmy měřená fluorometrickou metodou
Časové okno: Před infuzí a 5 hodin po podání (konec infuze)

Srovnání mezi enzymatickou aktivitou obou formulací agalsidázy beta, posouzení rozdílu mezi 5 hodinovým časovým bodem a základním stanovením, pro odhad jejich biologické aktivity jako součást farmakodynamické analýzy. Bude použit fluorometrický test. Enzymatická aktivita bude měřena v mU/ml.

Bude analyzována změna enzymatické aktivity mezi vzorkem odebraným na konci infuze (5 hodin) a před infuzí.
Před infuzí a 5 hodin po podání (konec infuze)
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: Od infuze do 35 dnů po
Hodnocení bezpečnosti produktu s analýzou výskytu nežádoucích účinků a tolerance.
Od infuze do 35 dnů po
Počet účastníků s pozitivními výsledky na přítomnost neutralizačních protilátek proti agalsidáze beta
Časové okno: 0 hodin, 12 hodin a 35 dní po ukončení infuze.

Přítomnost neutralizačních protilátek proti aktivitě agalsidázy beta byla analyzována ve vzorcích séra od 24 dobrovolníků (0 h, 12 h a 35 dnů), metodou neutralizace biologické aktivity.

Procento inhibice ve vzorcích bylo vypočteno porovnáním hodnoty aktivity 1 ng samotné agalsidázy beta s hodnotou aktivity agalsidázy ošetřené vzorky séra. Vzorky s procentuální inhibicí >50 % byly definovány jako pozitivní.
0 hodin, 12 hodin a 35 dní po ukončení infuze.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bio Sidus SA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eduardo Pirotzky, MD, Sanatorio Nuestra Señora del Pilar

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

6. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

17. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGA Biosidus

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Agalsidáza beta z Biosidu 1 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit