Tutkimus CBL-514:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Dercumin taudin lipooma
keskiviikko 19. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Caliway Biopharmaceuticals Co., Ltd.
Avoin, satunnaistettu vaiheen 2a tutkimus CBL-514:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Dercumin taudin lipooma
Tämä vaiheen 2 tutkimus on avoin ja satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan CBL-514:n tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on Dercum's Disease -lipooma.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2a tutkimus, jossa arvioidaan CBL-514-injektioiden tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on Dercumin tauti. Se käyttää avointa, satunnaistettua tutkimussuunnitelmaa.
Osallistumiskelpoisilla osallistujilla on vähintään 4 sopivan kokoista kivuliasta lipoomaa ja enintään 8 lipoomaa hoidetaan henkilöä kohden. Tukikelpoiset osallistujat rekisteröidään ja satunnaistetaan kahteen annosryhmään, joissa on 6 osallistujaa ryhmää kohden. Jokainen osallistuja saa korkeintaan 2 kurssia hänelle osoitetusta CBL-514-annoksesta valittuihin lipoomiin, joiden injektiotilavuus lipoomaa kohti perustuu ultraäänellä määritettyyn lipooman kokoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- Karen L. Herbst, MD, PC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18-64-vuotiaat (seulonnassa), mukaan lukien.
- Painoindeksi (BMI) >18,5 kg/m2 seulonnassa ja päivänä 1.
On vahvistanut Dercumin taudin ja/tai täyttää seuraavat Dercumin taudin kliiniset kriteerit paikallisessa nodulaarisessa muodossa. Lopullinen sairauden diagnoosi on PI:n mielestä.
- Krooninen kipu (> 3 kuukautta) rasvakudoksessa
- Kipu useissa lipoomissa ja niiden ympärillä.
- Hänellä on vähintään 4 kivuliasta ja hyvin määriteltyä lipoomaa, joiden halkaisija on ≥1,0 cm ja ≤6,0 cm ultraäänellä määritettynä. Lukuun ottamatta lipoomia, jotka sijaitsevat lähellä haavoittuvia anatomisia rakenteita, mukaan lukien sylkirauhaset, imusolmukkeet, lihakset ja marginaalisen alaleukahermon anatomisia maamerkkejä.
- Yleisesti katsotaan terveeksi sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, EKG:n ja laboratorioarvioinnin perusteella.
- Allekirjoittaa vapaaehtoisesti Informed Consent Form (ICF) -lomakkeen ja on PI:n tai nimetyn henkilön mielestä fyysisesti ja henkisesti kykenevä osallistumaan tutkimukseen ja valmis noudattamaan tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka eivät ole halukkaita sitoutumaan hyväksyttävään ehkäisyohjelmaan seulonnasta ja koko tutkimukseen osallistumisen ajan 90 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen, tai jotka ovat tällä hetkellä raskaana tai imettävät. Miespuoliset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita sitoutumaan hyväksyttävään ehkäisymenetelmään. Naisten osallistujien, jotka eivät ole WOCBP:tä, ei vaadita käyttämään ehkäisyä.
- Osallistujat, jotka eivät voi sietää ihonalaisia injektioita.
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu toinen sairaus, jolla on samanlaiset ominaisuudet kuin Dercumin tauti.
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu hyytymishäiriö tai jotka saavat antikoagulantti-/verihiutalehoitoa tai lääkkeitä tai ravintolisiä, jotka estävät hyytymistä tai verihiutaleiden aggregaatiota.
- Osallistujat, joilla on paastoglukoosipitoisuus > 200 mg/dl, viivästynyt haavan paraneminen, verenvuotoriski tai mikä tahansa diabeettinen riski, joka PI:n tai nimetyn henkilön mielestä ei ole asianmukaista osallistua tutkimukseen.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittäviä sydämen, maksan, munuaisten tai neurologisia/psykiatrisia häiriöitä, jotka PI:n mielestä asettavat osallistujan merkittävään riskiin.
- Osallistujat, joilla on positiivinen verisuoni hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -virukselle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
- Osallistujat, joilla on kliininen historia aktiivinen primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos, autoimmuunisairaus tai he saavat kroonista steroidi- tai immunosuppressiivista hoitoa.
- Osallistujat, joilla on aktiivisia, epäiltyjä tai aiempia pahanlaatuisia kasvaimia 5 vuoden sisällä ennen seulontaa tai mahdollisen pahanlaatuisen kasvaimen selvittämistä. Lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolusyöpää ja ihon in situ levyepiteelisyöpää ovat kelvollisia PI:n harkinnan mukaan.
- Osallistujat, joilla on epänormaali iho, paikalliset ihosairaudet tai kehon muutokset hoitoalueella, mikä PI:n mielestä ei ole tarkoituksenmukaista osallistua tutkimukseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aikaisempi haava, arpikudos, infektio hoidetulla alueella, tai tatuointi hoidetulle alueelle.
- Osallistujat, jotka vaativat seuraavien terapeuttisten aineiden jatkuvaa käyttöä tutkimuksen aikana: terfenadiini, buspironi, feksofenadiini, kaikki lääkkeet, joiden tiedetään voimakkaasti estävän tai indusoivan CYP-entsyymejä, herkät CYP-substraatit tai lääkkeet, joilla on tutkijan mielestä kapea terapeuttinen indeksi, voivat vaikuttaa tutkimustuotteen arviointiin tai asettaa osallistujan kohtuuttomaan riskiin. Jos osallistuja jostain syystä tarvitsee yllä mainittuja terapeuttisia aineita tutkimuksen aikana, niitä ei tule käyttää vähintään 2 päivää ennen annostelua ja 1 päivää annoksen jälkeen.
- Osallistujat, joille on tehty esteettinen toimenpide (esim. rasvaimu, kryolipolyysi, ultraäänilipolyysi, matalatasoinen laserhoito [LLLT], lipolyysi-injektio) hoidettavalle alueelle ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana.
- Osallistujat, jotka eivät voi saada paikallispuudutusta.
- Osallistujat, joiden tiedetään olevan allergisia tai herkkiä IP:lle tai sen komponenteille.
- Osallistujat, jotka käyttävät muuta tutkimuslääkettä tai -laitetta 4 viikon aikana ennen seulontaa.
- Osallistuja, joka on rokotettu (mukaan lukien elävällä heikennetyllä rokotteella) 14 päivän sisällä ennen IP:n antamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CBL-514 Ryhmä 1
Tukikelpoiset osallistujat rekisteröidään ja satunnaistetaan yhteen kahdesta annosryhmästä.
Ryhmä 1, 10 mg CBL-514:ää injektiota kohden.
|
Injektion kokonaistilavuus lipoomaa kohti perustuu lipooman kokoon ultraäänellä määritettynä. Annostelukaavio esitetään seuraavasti: Lipooman halkaisija ≥ 1,0 cm ja ≤ 2,0 cm - 1 injektio (kukin 2 ml); yhteensä 10 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 2,0 cm ja ≤ 3,5 cm - 2 injektiota (kukin 2 ml); yhteensä 20 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 3,5 cm ja ≤ 5,0 cm - 3 injektiota (kukin 2 ml); yhteensä 30 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 5,0 cm ja < 6,0 cm - 5 injektiota (kukin 2 ml); yhteensä 50 mg CBL-514:ää. |
|
Kokeellinen: CBL-514 Ryhmä 2
Tukikelpoiset osallistujat rekisteröidään ja satunnaistetaan johonkin kahdesta annosryhmästä.
Ryhmä 2, 15 mg CBL-514:ää injektiota kohden.
|
Injektion kokonaistilavuus lipoomaa kohti perustuu lipooman kokoon ultraäänellä määritettynä. Annostelukaavio esitetään seuraavasti: Lipooman halkaisija ≥ 1,0 cm ja ≤ 2,0 cm - 1 injektio (kukin 3 ml); yhteensä 15 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 2,0 cm ja ≤ 3,5 cm - 2 injektiota (kukin 3 ml); yhteensä 30 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 3,5 cm ja ≤ 5,0 cm - 3 injektiota (kukin 3 ml); yhteensä 45 mg CBL-514:ää. Lipooman halkaisija > 5,0 cm ja < 6,0 cm - 5 injektiota (kukin 3 ml); yhteensä 75 mg CBL-514:ää. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CBL-514:n tehokkuus Dercumin tautia sairastavien osallistujien lipoomiin tai kyhmyihin injektion jälkeen.
Aikaikkuna: 0-84 päivää
|
Arvioi lipoomien tai kyhmyjen mittojen muutosta (ultraäänellä mitattuna) CBL-514-hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
|
0-84 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erityistä etua koskevien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus pöytäkirjan mukaisesti.
Aikaikkuna: 0-84 päivää
|
Haittatapahtumat (AE) arvioidaan kirjaamalla kliiniset vasteet (esim.
hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) ja pistoskohdan reaktiot (ISR)).
|
0-84 päivää
|
|
Kliinisesti merkittävien poikkeavien löydösten ilmaantuvuus, kuten protokollassa on määritelty.
Aikaikkuna: 0-84 päivää
|
Arvioitu merkittävistä kliinisistä muutoksista turvallisuusparametrissa (esim.
laboratoriotutkimukset, elintoiminnot, EKG, fyysiset tutkimukset).
|
0-84 päivää
|
|
CBL-514:n tehokkuus Dercumin tautia sairastavien osallistujien lipoomiin tai kyhmyihin injektion jälkeen.
Aikaikkuna: 0-84 päivää
|
Arvioitu niiden lipoomien tai kyhmyjen prosenttiosuuden perusteella, joiden mitat ovat muuttuneet ja/tai täydellinen puhdistuma (ultraäänellä mitattuna) CBL-514-hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
|
0-84 päivää
|
|
Yksittäisten lipoomien kivun muutos CBL-514-injektion jälkeen osallistujilla, joilla on Dercumin tauti.
Aikaikkuna: 0-84 päivää
|
Arvioitu muutoksella yksittäisten lipoomien kivun arvioinnissa, joka on arvioitu vertailevalla kipuasteikolla verrattuna lähtötasoon, jossa 0 on "ei kipua" ja 10 on "pahin kipu".
|
0-84 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 24. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBL-0201DD
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .