Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de CBL-514 en participantes con lipomas de la enfermedad de Dercum

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer, de 18 a 64 años (en el momento de la selección), inclusive.
2. Índice de masa corporal (IMC) >18,5 kg/m2 en la selección y el día 1.

3. Tiene enfermedad de Dercum confirmada y/o cumple los siguientes criterios clínicos de enfermedad de Dercum en forma nodular localizada. El diagnóstico final de la enfermedad es a juicio del PI.

   1. Dolor crónico (> 3 meses) en el tejido adiposo
   2. Dolor en y alrededor de múltiples lipomas.
4. Tiene al menos 4 lipomas dolorosos y bien definidos con un diámetro de ≥1,0 ​​cm y ≤6,0 cm determinados por ecografía. Excluyendo los lipomas en la proximidad de estructuras anatómicas vulnerables, incluidas las glándulas salivales, los ganglios linfáticos, los músculos y a lo largo de los puntos de referencia anatómicos del nervio mandibular marginal.
5. Generalmente se considera saludable de acuerdo con la historia clínica, el examen físico, el electrocardiograma (ECG) y la evaluación de laboratorio.
6. Firma voluntariamente el Formulario de Consentimiento Informado (ICF) y, en opinión del PI o la persona designada, es física y mentalmente capaz de participar en el estudio y está dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Mujeres en edad fértil (WOCBP) que no están dispuestas a comprometerse con un régimen anticonceptivo aceptable desde el momento de la selección y durante la participación en el estudio hasta 90 días después de la última dosis IP, o que actualmente están embarazadas o amamantando. Participantes masculinos que no están dispuestos a comprometerse con un método anticonceptivo aceptable. Las participantes femeninas que no son WOCBP no están obligadas a usar métodos anticonceptivos.
2. Participantes que no pueden tolerar las inyecciones subcutáneas.
3. Participantes que sean diagnosticados con otro trastorno de características similares a la Enfermedad de Dercum.
4. Participantes a los que se les diagnostican trastornos de la coagulación o que reciben terapia anticoagulante/antiplaquetaria o medicamentos o suplementos dietéticos que inhiben la coagulación o la agregación plaquetaria.
5. Participantes que tengan una concentración de glucosa en ayunas >200 mg/dL, retraso en la cicatrización de heridas, riesgo de sangrado o cualquier riesgo de diabetes que, en opinión del PI o la persona designada, no es apropiado para participar en el estudio.
6. Participantes con cualquier trastorno cardíaco, hepático, renal o neurológico/psiquiátrico clínicamente significativo que, en opinión del PI, ponga al participante en un riesgo significativo.
7. Participantes con análisis de sangre positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el virus de la hepatitis C o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
8. Participantes con antecedentes clínicos de inmunodeficiencia primaria o secundaria activa, enfermedad autoinmune o que estén recibiendo terapia crónica con esteroides o inmunosupresores.
9. Participantes con antecedentes activos, sospechados o previos de neoplasias malignas dentro de los 5 años anteriores a la detección o que estén siendo evaluados por una posible neoplasia maligna. Excepto que el carcinoma de células basales de la piel tratado adecuadamente y el carcinoma de células escamosas in situ de la piel serían elegibles según el criterio del PI.
10. Participantes con piel anormal, afecciones locales de la piel o modificaciones corporales en el área de tratamiento que, en opinión del IP, no es apropiado para participar en el estudio, incluidos, entre otros, heridas anteriores, tejido cicatricial, infección en el área tratada, o tatuaje en la zona tratada.
11. Los participantes que requieran el uso continuo de los siguientes agentes terapéuticos durante el estudio: terfenadina, buspirona, fexofenadina, cualquier medicamento que inhiba o induzca fuertemente las enzimas CYP, sustratos CYP sensibles o fármacos con un índice terapéutico estrecho, en opinión del investigador, pueden afectar la evaluación del producto del estudio o colocar al participante en un riesgo indebido. Si un participante requiere los agentes terapéuticos mencionados anteriormente durante el estudio por cualquier motivo, no deben usarse durante al menos 2 días antes de la dosis y hasta 1 día después de la dosis.
12. Participantes que se sometieron a un procedimiento estético (p. ej., liposucción, criolipólisis, lipólisis ultrasónica, terapia con láser de bajo nivel [LLLT], inyección de lipólisis) en la región a tratar antes de la selección o durante el estudio.
13. Participantes que no pueden recibir anestesia local.
14. Participantes con alergias o sensibilidades conocidas a la IP o sus componentes.
15. Participantes que estén usando otro fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
16. Participante que se haya vacunado (incluso con una vacuna viva atenuada) dentro de los 14 días anteriores a la administración de la IP.