Tanulmány a CBL-514 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Dercum-betegségben szenvedő lipomákban

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő, 18 évtől 64 éves korig (szűréskor), beleértve.
2. Testtömegindex (BMI) >18,5 kg/m2 a szűréskor és az 1. napon.

3. Megerősítette a Dercum-kórt és/vagy megfelel a Dercum-betegség alábbi klinikai kritériumainak lokalizált noduláris formában. A betegség végső diagnózisa a PI véleménye.

   1. Krónikus fájdalom (> 3 hónap) a zsírszövetben
   2. Fájdalom több lipomában és környékén.
4. Legalább 4 fájdalmas és jól meghatározott lipomája van, amelyek átmérője ≥1,0 ​​cm és ≤6,0 cm ultrahanggal meghatározva. Kizárva a sebezhető anatómiai struktúrák közelében lévő lipomákat, beleértve a nyálmirigyeket, nyirokcsomókat, izmokat és a marginális alsó állkapocs ideg anatómiai tereptárgyai mentén.
5. Általában egészségesnek tekinthető az anamnézis, a fizikális vizsgálat, az elektrokardiogram (EKG) és a laboratóriumi értékelés alapján.
6. Önként aláírja a Tájékoztatott Beleegyezési Nyomtatványt (ICF), és a PI vagy a megbízott véleménye szerint fizikailag és mentálisan alkalmas a vizsgálatban való részvételre, és hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

1. Fogamzóképes korú nők (WOCBP), akik nem hajlandók elköteleződni egy elfogadható fogamzásgátlási rend mellett a szűrés időpontjától és a vizsgálatban való részvétel alatt az utolsó IP-dózis után 90 napig, vagy akik jelenleg terhesek vagy szoptatnak. Férfi résztvevők, akik nem hajlandók elköteleződni egy elfogadható fogamzásgátló módszer mellett. A nem WOCBP-s női résztvevők nem kötelesek fogamzásgátlást alkalmazni.
2. Azok a résztvevők, akik nem tolerálják a szubkután injekciókat.
3. Olyan résztvevők, akiknél a Dercum-kórhoz hasonló jellemzőkkel rendelkező rendellenességet diagnosztizáltak.
4. Azok a résztvevők, akiknél véralvadási zavart diagnosztizáltak, vagy akik véralvadásgátló/thrombocyta-aggregációt gátló terápiában részesülnek, vagy olyan gyógyszereket vagy étrend-kiegészítőket kapnak, amelyek gátolják a véralvadást vagy a vérlemezke-aggregációt.
5. Azok a résztvevők, akiknek éhomi glükózkoncentrációja >200 mg/dl, késleltetett sebgyógyulás, vérzési kockázat vagy bármilyen olyan cukorbetegség kockázata áll fenn, amely a PI vagy a kijelölt személy véleménye szerint nem megfelelő a vizsgálatban való részvételre.
6. Bármilyen klinikailag jelentős szív-, máj-, vese- vagy neurológiai/pszichiátriai rendellenességben szenvedő résztvevő, amely a PI véleménye szerint jelentős kockázatnak teszi ki a résztvevőt.
7. Azok a résztvevők, akik pozitív vérvizsgálattal rendelkeznek a hepatitis B felszíni antigénre (HBsAg), a hepatitis C vírusra vagy a humán immunhiány vírusra (HIV).
8. Olyan résztvevők, akiknek klinikai kórtörténetében aktív primer vagy másodlagos immunhiány, autoimmun betegség szerepel, vagy akik krónikus szteroid- vagy immunszuppresszív terápiában részesülnek.
9. Azok a résztvevők, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganatok aktív, gyaníthatóan vagy korábban szerepeltek a szűrés vagy egy lehetséges rosszindulatú daganat kimutatása előtti 5 éven belül. A megfelelően kezelt bőr bazálissejtes karcinóma és in situ laphámsejtes karcinóma kivételével a PI mérlegelése szerint jogosult.
10. Rendellenes bőrrel, helyi bőrbetegséggel vagy olyan testalkattal rendelkező résztvevők a kezelési területen, amelyek a PI véleménye szerint nem alkalmasak a vizsgálatban való részvételre, ideértve, de nem kizárólagosan a kezelt területen korábbi sebet, hegszövetet, fertőzést, vagy tetoválás a kezelt területen.
11. Azok a résztvevők, akiknek a vizsgálat során a következő terápiás szerek folyamatos alkalmazását igénylik: terfenadin, buspiron, fexofenadin, minden olyan gyógyszer, amelyről ismert, hogy erősen gátolják vagy indukálják a CYP enzimeket, érzékeny CYP szubsztrátok vagy szűk terápiás indexű gyógyszerek, a Vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálati termék értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak teszik ki a résztvevőt. Ha egy résztvevőnek bármilyen okból szüksége van a fent említett terápiás szerekre a vizsgálat során, azokat az adagolás előtt legalább 2 napig és az adagolás utáni 1 napig nem szabad használni.
12. Azon résztvevők, akik esztétikai eljáráson estek át (pl. zsírleszívás, kriolipolízis, ultrahangos lipolízis, alacsony szintű lézerterápia [LLLT], lipolízis injekció) a kezelendő régióba a szűrés előtt vagy a vizsgálat során.
13. Azok a résztvevők, akik nem kaphatnak helyi érzéstelenítést.
14. Azok a résztvevők, akik ismerten allergiásak vagy érzékenyek az IP-re vagy annak összetevőire.
15. Azok a résztvevők, akik a szűrést megelőző 4 héten belül más vizsgálati gyógyszert vagy eszközt használnak.
16. Az a résztvevő, aki átesett védőoltáson (beleértve az élő attenuált vakcinát is) az IP beadását megelőző 14 napon belül.