Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CBL-514 chez les participants atteints de lipomes de la maladie de Dercum

Critère d'intégration:

1. Homme ou femme, âgé de 18 ans à 64 ans (au dépistage), inclus.
2. Indice de masse corporelle (IMC) > 18,5 kg/m2 au dépistage et au jour 1.

3. A confirmé la maladie de Dercum et/ou remplit les critères cliniques suivants de la maladie de Dercum sous forme nodulaire localisée. Le diagnostic final de la maladie est de l'avis du PI.

   1. Douleur chronique (> 3 mois) dans le tissu adipeux
   2. Douleur dans et autour des lipomes multiples.
4. A au moins 4 lipomes douloureux et bien définis avec un diamètre de ≥1,0 ​​cm et ≤6,0 cm tel que déterminé par échographie. Excluant les lipomes à proximité de structures anatomiques vulnérables, y compris les glandes salivaires, les ganglions lymphatiques, les muscles et le long des repères anatomiques du nerf mandibulaire marginal.
5. Généralement considéré comme sain selon les antécédents médicaux, l'examen physique, l'électrocardiogramme (ECG) et l'évaluation en laboratoire.
6. Signe volontairement le formulaire de consentement éclairé (ICF) et, de l'avis du PI ou de la personne désignée, est physiquement et mentalement capable de participer à l'étude et disposé à adhérer aux procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Femmes en âge de procréer (WOCBP) qui ne sont pas disposées à s'engager dans un régime contraceptif acceptable à partir du moment du dépistage et tout au long de la participation à l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose IP, ou qui sont actuellement enceintes ou qui allaitent. Participants masculins qui ne sont pas disposés à s'engager dans une méthode contraceptive acceptable. Les participantes qui ne sont pas WOCBP ne sont pas tenues d'utiliser une contraception.
2. Participants incapables de tolérer les injections sous-cutanées.
3. Les participants qui reçoivent un diagnostic d'un autre trouble présentant des caractéristiques similaires à la maladie de Dercum.
4. Les participants chez qui on a diagnostiqué des troubles de la coagulation ou qui reçoivent un traitement anticoagulant/antiplaquettaire ou des médicaments ou des compléments alimentaires qui inhibent la coagulation ou l'agrégation plaquettaire.
5. Participants qui ont une concentration de glucose à jeun> 200 mg / dL, une cicatrisation retardée, un risque de saignement ou tout risque de diabète qui, de l'avis du PI ou de la personne désignée, est inapproprié pour participer à l'étude.
6. Participants présentant des troubles cardiaques, hépatiques, rénaux ou neurologiques / psychiatriques cliniquement significatifs qui, de l'avis du PI, exposent le participant à un risque important.
7. Participants avec un dépistage sanguin positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), le virus de l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
8. Participants ayant des antécédents cliniques d'immunodéficience primaire ou secondaire active, de maladie auto-immune, ou subissant une thérapie chronique aux stéroïdes ou immunosuppressive.
9. Participants ayant des antécédents actifs, suspects ou antérieurs de tumeurs malignes dans les 5 ans avant le dépistage ou en cours de traitement pour une éventuelle tumeur maligne. Sauf traitement adéquat, le carcinome basocellulaire de la peau et le carcinome épidermoïde in situ de la peau seraient éligibles à la discrétion de PI.
10. Participants présentant une peau anormale, des affections cutanées locales ou des modifications corporelles dans la zone de traitement, ce qui, de l'avis du PI, est inapproprié pour participer à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, une plaie antérieure, un tissu cicatriciel, une infection dans la zone traitée, ou tatouage dans la zone traitée.
11. Les participants nécessitant l'utilisation continue des agents thérapeutiques suivants au cours de l'étude : terfénadine, buspirone, fexofénadine, tout médicament connu pour fortement inhiber ou induire les enzymes CYP, les substrats sensibles du CYP ou les médicaments à index thérapeutique étroit, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter l'évaluation du produit de l'étude ou exposer le participant à un risque excessif. Si un participant a besoin des agents thérapeutiques susmentionnés pendant l'étude pour une raison quelconque, ils ne doivent pas être utilisés pendant au moins 2 jours avant l'administration et jusqu'à 1 jour après l'administration.
12. Participants ayant subi une procédure esthétique (par exemple, liposuccion, cryolipolyse, lipolyse ultrasonique, thérapie au laser de bas niveau [LLLT], injection de lipolyse) dans la région à traiter avant le dépistage ou pendant l'étude.
13. Participants incapables de recevoir une anesthésie locale.
14. Participants ayant des allergies ou des sensibilités connues à l'IP ou à ses composants.
15. Participants qui utilisent un autre médicament ou dispositif expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage.
16. Participant qui a été vacciné (y compris avec un vaccin vivant atténué) dans les 14 jours précédant l'administration de l'IP.