Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del CBL-514 nei partecipanti con lipomi della malattia di Dercum

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 64 anni (allo Screening), inclusi.
2. Indice di massa corporea (BMI) >18,5 kg/m2 allo screening e al giorno 1.

3. Ha confermato la malattia di Dercum e/o soddisfa i seguenti criteri clinici della malattia di Dercum in forma nodulare localizzata. La diagnosi finale della malattia è secondo il parere del PI.

   1. Dolore cronico (> 3 mesi) nel tessuto adiposo
   2. Dolore dentro e intorno a più lipomi.
4. Ha almeno 4 lipomi dolorosi e ben definiti con un diametro di ≥1,0 ​​cm e ≤6,0 cm come determinato dall'ecografia. Escludendo i lipomi in prossimità di strutture anatomiche vulnerabili, comprese le ghiandole salivari, i linfonodi, i muscoli e lungo i punti di repere anatomici del nervo mandibolare marginale.
5. Generalmente considerato sano in base all'anamnesi, all'esame obiettivo, all'elettrocardiogramma (ECG) e alla valutazione di laboratorio.
6. Firma volontariamente il modulo di consenso informato (ICF) e, secondo il parere del PI o del designato, è fisicamente e mentalmente in grado di partecipare allo studio e disposto ad aderire alle procedure di studio.

Criteri di esclusione:

1. Donne in età fertile (WOCBP) che non sono disposte a impegnarsi in un regime contraccettivo accettabile dal momento dello screening e durante la partecipazione allo studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose IP, o che sono attualmente in gravidanza o in allattamento. Partecipanti di sesso maschile che non sono disposti a impegnarsi in un metodo contraccettivo accettabile. Le partecipanti di sesso femminile che non sono WOCBP non sono tenute a usare la contraccezione.
2. Partecipanti che non sono in grado di tollerare le iniezioni sottocutanee.
3. Partecipanti a cui viene diagnosticato un altro disturbo con caratteristiche simili alla malattia di Dercum.
4. - Partecipanti a cui sono stati diagnosticati disturbi della coagulazione o che stanno ricevendo terapia anticoagulante/antipiastrinica o farmaci o integratori alimentari, che inibiscono la coagulazione o l'aggregazione piastrinica.
5. - Partecipanti con concentrazione di glucosio a digiuno> 200 mg / dL, guarigione ritardata della ferita, rischio di sanguinamento o qualsiasi rischio diabetico che, secondo il PI o designato, non è appropriato per partecipare allo studio.
6. - Partecipanti con disturbi cardiaci, epatici, renali o neurologici / psichiatrici clinicamente significativi che, a parere del PI, pongono il partecipante a rischio significativo.
7. - Partecipanti con screening del sangue positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), il virus dell'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
8. - Partecipanti con anamnesi clinica di immunodeficienza primaria o secondaria attiva, malattia autoimmune o sottoposti a terapia steroidea o immunosoppressiva cronica.
9. - Partecipanti con anamnesi attiva, sospetta o precedente di tumori maligni entro 5 anni prima dello screening o in fase di elaborazione per un possibile tumore maligno. Tranne il carcinoma a cellule basali della pelle adeguatamente trattato e il carcinoma a cellule squamose in situ della pelle sarebbero ammissibili a discrezione del PI.
10. - Partecipanti con pelle anormale, condizioni cutanee locali o modificazioni del corpo nell'area di trattamento, che secondo il PI non sono appropriate per la partecipazione allo studio, inclusi ma non limitati a ferite precedenti, tessuto cicatriziale, infezione nell'area trattata, o tatuaggio nella zona trattata.
11. I partecipanti che richiedono l'uso continuo dei seguenti agenti terapeutici durante lo studio: terfenadina, buspirone, fexofenadina, qualsiasi farmaco noto per inibire fortemente o indurre gli enzimi CYP, substrati sensibili del CYP o farmaci con indice terapeutico ristretto, secondo il parere dello sperimentatore, possono influenzare la valutazione del prodotto dello studio o esporre il partecipante a un rischio eccessivo. Se un partecipante richiede i suddetti agenti terapeutici durante lo studio per qualsiasi motivo, non devono essere utilizzati per almeno 2 giorni prima della somministrazione e fino a 1 giorno dopo la somministrazione.
12. - Partecipanti sottoposti a procedura estetica (ad es. Liposuzione, criolipolisi, lipolisi ultrasonica, terapia laser a basso livello [LLLT], iniezione di lipolisi) nella regione da trattare prima dello screening o durante lo studio.
13. Partecipanti che non sono in grado di ricevere l'anestesia locale.
14. Partecipanti con allergie o sensibilità note all'IP o ai suoi componenti.
15. - Partecipanti che fanno uso di altri farmaci o dispositivi sperimentali entro 4 settimane prima dello screening.
16. - Partecipante che è stato sottoposto a vaccinazione (anche con un vaccino vivo attenuato) entro 14 giorni prima della somministrazione dell'IP.