Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CBL-514 u uczestników z tłuszczakami z chorobą Dercuma

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 64 lat (w czasie badania przesiewowego) włącznie.
2. Wskaźnik masy ciała (BMI) >18,5 kg/m2 podczas badania przesiewowego i dnia 1.

3. Potwierdzono chorobę Dercuma i/lub spełnia następujące kryteria kliniczne choroby Dercuma w zlokalizowanej postaci guzkowej. Ostateczne rozpoznanie choroby jest w opinii PI.

   1. Przewlekły ból (> 3 miesiące) w tkance tłuszczowej
   2. Ból w okolicach wielu tłuszczaków.
4. Ma co najmniej 4 bolesne i dobrze odgraniczone tłuszczaki o średnicy ≥1,0 ​​cm i ≤6,0 cm, jak określono w badaniu ultrasonograficznym. Z wyłączeniem tłuszczaków w pobliżu wrażliwych struktur anatomicznych, w tym gruczołów ślinowych, węzłów chłonnych, mięśni oraz wzdłuż anatomicznych punktów orientacyjnych nerwu brzeżnego żuchwy.
5. Ogólnie uważany za zdrowego na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego, elektrokardiogramu (EKG) i oceny laboratoryjnej.
6. Dobrowolnie podpisuje formularz świadomej zgody (ICF) i, w opinii PI lub osoby wyznaczonej, jest fizycznie i psychicznie zdolny do udziału w badaniu i chętny do przestrzegania procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), które nie chcą zobowiązać się do akceptowalnego schematu antykoncepcji od czasu badania przesiewowego i przez cały udział w badaniu do 90 dni po ostatniej dawce dootrzewnowej lub które są obecnie w ciąży lub karmią piersią. Uczestnicy płci męskiej, którzy nie chcą zobowiązać się do akceptowalnej metody antykoncepcji. Uczestniczki, które nie są WOCBP, nie muszą stosować antykoncepcji.
2. Uczestnicy, którzy nie tolerują wstrzyknięć podskórnych.
3. Uczestnicy, u których zdiagnozowano inne zaburzenie o podobnych cechach jak choroba Dercuma.
4. Uczestnicy, u których zdiagnozowano zaburzenia krzepnięcia lub otrzymują terapię przeciwzakrzepową/przeciwpłytkową lub leki lub suplementy diety, które hamują krzepnięcie lub agregację płytek krwi.
5. Uczestnicy, u których stężenie glukozy na czczo przekracza 200 mg/dl, opóźnione gojenie się ran, ryzyko krwawienia lub jakiekolwiek ryzyko cukrzycy, które w opinii PI lub osoby wyznaczonej nie jest odpowiednie do udziału w badaniu.
6. Uczestnicy z klinicznie istotnymi zaburzeniami serca, wątroby, nerek lub neurologicznymi/psychiatrycznymi, które w opinii PI narażają uczestnika na znaczne ryzyko.
7. Uczestnicy z pozytywnym badaniem krwi na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), wirusa zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
8. Uczestnicy z kliniczną historią czynnego pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności, chorobą autoimmunologiczną lub przewlekłą terapią sterydową lub immunosupresyjną.
9. Uczestnicy z czynną, podejrzaną lub wcześniejszą historią nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym lub badaniem pod kątem możliwego nowotworu złośliwego. Z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry i raka kolczystokomórkowego skóry in situ, zgodnie z uznaniem PI.
10. Uczestnicy z nieprawidłową skórą, miejscowymi zmianami skórnymi lub modyfikacjami ciała w obszarze leczenia, które w opinii PI nie kwalifikują się do udziału w badaniu, w tym między innymi wcześniejszą raną, tkanką bliznowatą, infekcją w obszarze leczenia, lub tatuażu w leczonym obszarze.
11. Uczestnicy wymagający ciągłego stosowania w trakcie badania następujących środków terapeutycznych: terfenadyny, buspironu, feksofenadyny, wszelkich leków, o których wiadomo, że silnie hamują lub indukują enzymy CYP, wrażliwych substratów CYP lub leków o wąskim indeksie terapeutycznym, w opinii Badacza, mogą wpłynąć na ocenę badanego produktu lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko. Jeśli uczestnik z jakiegokolwiek powodu wymaga w trakcie badania ww. środków terapeutycznych, nie powinien ich stosować przez co najmniej 2 dni przed dawkowaniem i do 1 dnia po dawkowaniu.
12. Uczestnicy, którzy przeszli procedurę estetyczną (np. liposukcja, kriolipoliza, lipoliza ultradźwiękowa, laseroterapia niskiego poziomu [LLLT], lipoliza iniekcyjna) w regionie, który ma być leczony przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
13. Uczestnicy, którzy nie mogą otrzymać znieczulenia miejscowego.
14. Uczestnicy ze znaną alergią lub wrażliwością na IP lub jego składniki.
15. Uczestnicy, którzy używają innego badanego leku lub urządzenia w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
16. Uczestnik, który przeszedł szczepienie (w tym szczepionką zawierającą żywe atenuowane) w ciągu 14 dni przed podaniem IP.