Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CBL-514 u účastníků s Lipomy s Dercumovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku od 18 let do 64 let (při Screeningu) včetně.
2. Index tělesné hmotnosti (BMI) >18,5 kg/m2 při screeningu a 1. den.

3. Má potvrzenou Dercumovu chorobu a/nebo splňuje následující klinická kritéria Dercumovy choroby v lokalizované nodulární formě. Konečná diagnóza onemocnění je podle názoru PI.

   1. Chronická bolest (> 3 měsíce) v tukové tkáni
   2. Bolest ve více lipomech a kolem nich.
4. Má alespoň 4 bolestivé a dobře definované lipomy o průměru ≥1,0 ​​cm a ≤6,0 cm, jak bylo stanoveno ultrazvukem. S výjimkou lipomů v blízkosti zranitelných anatomických struktur, včetně slinných žláz, lymfatických uzlin, svalů a podél anatomických znaků marginálního mandibulárního nervu.
5. Obecně považován za zdravého podle anamnézy, fyzikálního vyšetření, elektrokardiogramu (EKG) a laboratorního hodnocení.
6. Dobrovolně podepíše formulář informovaného souhlasu (ICF) a podle názoru PI nebo pověřené osoby je fyzicky a duševně schopen účastnit se studie a je ochoten dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

1. Ženy ve fertilním věku (WOCBP), které nejsou ochotny přijmout přijatelný antikoncepční režim od doby screeningu a během účasti ve studii až do 90 dnů po poslední IP dávce, nebo které jsou v současné době těhotné nebo kojící. Mužští účastníci, kteří nejsou ochotni přijmout přijatelnou antikoncepční metodu. Účastnice, které nejsou WOCBP, nemusí používat antikoncepci.
2. Účastníci, kteří nejsou schopni tolerovat subkutánní injekce.
3. Účastníci, u kterých je diagnostikována jiná porucha s podobnými charakteristikami jako Dercumova choroba.
4. Účastníci, kteří mají diagnostikované poruchy koagulace nebo dostávají antikoagulační/protidestičkovou terapii nebo léky či doplňky stravy, které inhibují koagulaci nebo agregaci krevních destiček.
5. Účastníci, kteří mají koncentraci glukózy nalačno > 200 mg/dl, opožděné hojení ran, riziko krvácení nebo jakákoli diabetická rizika, která podle názoru PI nebo určené osoby není vhodná pro účast ve studii.
6. Účastníci s jakýmikoli klinicky významnými srdečními, jaterními, ledvinovými nebo neurologickými/psychiatrickými poruchami, které podle názoru PI vystavují účastníka významnému riziku.
7. Účastníci s pozitivním krevním testem na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), virus hepatitidy C nebo virus lidské imunodeficience (HIV).
8. Účastníci s klinickou anamnézou aktivní primární nebo sekundární imunodeficience, autoimunitního onemocnění nebo podstupují chronickou steroidní nebo imunosupresivní léčbu.
9. Účastníci s aktivní, suspektní nebo předchozí anamnézou zhoubných nádorů během 5 let před screeningem nebo se zpracováním pro možnou malignitu. Kromě adekvátně léčeného bazaliomu kůže a in situ spinocelulárního karcinomu kůže by byl vhodný podle uvážení PI.
10. Účastníci s abnormální kůží, místními kožními stavy nebo tělesnými modifikacemi v ošetřované oblasti, což je podle názoru PI nevhodné pro účast ve studii, včetně, ale bez omezení na předchozí zranění, jizvu, infekci v ošetřované oblasti, nebo tetování v ošetřované oblasti.
11. Účastníci vyžadující během studie kontinuální užívání následujících terapeutických látek: terfenadin, buspiron, fexofenadin, jakýkoli lék, o kterém je známo, že silně inhibuje nebo indukuje enzymy CYP, citlivé substráty CYP nebo léky s úzkým terapeutickým indexem, podle názoru výzkumníka mohou ovlivnit hodnocení produktu studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku. Pokud účastník z jakéhokoli důvodu vyžaduje výše uvedená terapeutická činidla během studie, neměla by být použita alespoň 2 dny před podáním dávky a do 1 dne po podání dávky.
12. Účastníci, kteří podstoupili estetický zákrok (např. liposukce, kryolipolýza, ultrazvuková lipolýza, nízkoúrovňová laserová terapie [LLLT], lipolýza injekce) do oblasti, která má být ošetřena před Screeningem nebo během studie.
13. Účastníci, kteří nemohou podstoupit lokální anestezii.
14. Účastníci se známými alergiemi nebo citlivostí na IP nebo jeho složky.
15. Účastníci, kteří během 4 týdnů před screeningem užívají jiný zkoumaný lék nebo zařízení.
16. Účastník, který podstoupil očkování (včetně živé oslabené vakcíny) během 14 dnů před podáním IP.