Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van CBL-514 te evalueren bij deelnemers met lipoomen met de ziekte van Dercum

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw, in de leeftijd van 18 jaar tot en met 64 jaar (bij Screening).
2. Body mass index (BMI) >18,5 kg/m2 bij screening en dag 1.

3. Heeft de ziekte van Dercum bevestigd en/of voldoet aan de volgende klinische criteria van de ziekte van Dercum in gelokaliseerde nodulaire vorm. De definitieve ziektediagnose is naar het oordeel van de PI.

   1. Chronische pijn (> 3 maanden) in het vetweefsel
   2. Pijn in en rond meerdere lipomen.
4. Heeft ten minste 4 pijnlijke en goed gedefinieerde lipomen met een diameter van ≥ 1,0 cm en ≤ 6,0 cm zoals bepaald door middel van echografie. Exclusief lipomen in de nabijheid van kwetsbare anatomische structuren, waaronder de speekselklieren, lymfeklieren, spieren en langs de anatomische oriëntatiepunten van de marginale mandibulaire zenuw.
5. Over het algemeen als gezond beschouwd op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG) en laboratoriumevaluatie.
6. Ondertekent vrijwillig het Informed Consent Form (ICF) en is, naar de mening van de PI of aangewezen persoon, fysiek en mentaal in staat om deel te nemen aan het onderzoek en bereid om zich te houden aan de onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

1. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) die niet bereid zijn zich te committeren aan een acceptabel anticonceptieregime vanaf het moment van screening en tijdens deelname aan het onderzoek tot 90 dagen na de laatste IP-dosis, of die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven. Mannelijke deelnemers die zich niet willen committeren aan een acceptabele anticonceptiemethode. Vrouwelijke deelnemers die geen WOCBP zijn, hoeven geen anticonceptie te gebruiken.
2. Deelnemers die geen subcutane injecties kunnen verdragen.
3. Deelnemers bij wie een andere aandoening is vastgesteld met vergelijkbare kenmerken als de ziekte van Dercum.
4. Deelnemers bij wie stollingsstoornissen zijn vastgesteld of die anticoagulantia/plaatjesaggregatieremmers of medicijnen of voedingssupplementen krijgen die de stolling of bloedplaatjesaggregatie remmen.
5. Deelnemers met nuchtere glucoseconcentratie >200 mg/dL, vertraagde wondgenezing, risico op bloedingen of diabetesrisico's die, naar de mening van PI of aangewezen persoon, ongepast zijn om aan het onderzoek deel te nemen.
6. Deelnemers met klinisch significante hart-, lever-, nier- of neurologische/psychiatrische stoornissen die naar de mening van de PI de deelnemer een aanzienlijk risico opleveren.
7. Deelnemers met een positief bloedonderzoek voor Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), Hepatitis C-virus of Humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
8. Deelnemers met een klinische voorgeschiedenis van actieve primaire of secundaire immunodeficiëntie, auto-immuunziekte, of die chronische steroïden of immunosuppressieve therapie ondergaan.
9. Deelnemers met actieve, vermoedelijke of voorgeschiedenis van maligniteiten binnen 5 jaar vóór screening of die worden opgewerkt voor een mogelijke maligniteit. Behalve dat adequaat behandeld basaalcelcarcinoom van de huid en in situ plaveiselcelcarcinoom van de huid in aanmerking zouden komen volgens het oordeel van PI.
10. Deelnemers met een abnormale huid, lokale huidaandoeningen of lichaamsveranderingen in het behandelgebied, die naar de mening van de PI niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek, inclusief maar niet beperkt tot eerdere verwondingen, littekenweefsel, infectie in het behandelde gebied, of tatoeage in het behandelde gebied.
11. Deelnemers die tijdens het onderzoek voortdurend de volgende therapeutische middelen nodig hebben: terfenadine, buspiron, fexofenadine, elk medicijn waarvan bekend is dat het CYP-enzymen sterk remt of induceert, gevoelige CYP-substraten of geneesmiddelen met een smalle therapeutische breedte, naar de mening van de onderzoeker, mogen de evaluatie van het onderzoeksproduct beïnvloeden of de deelnemer onnodig in gevaar brengen. Als een deelnemer de bovengenoemde therapeutische middelen om welke reden dan ook nodig heeft tijdens het onderzoek, mogen deze gedurende ten minste 2 dagen vóór de dosering en tot 1 dag na de dosering niet worden gebruikt.
12. Deelnemers die een esthetische procedure hebben ondergaan (bijv. liposuctie, cryolipolyse, ultrasone lipolyse, low-level lasertherapie [LLLT], lipolyse-injectie) naar het te behandelen gebied vóór de screening of tijdens het onderzoek.
13. Deelnemers die geen lokale anesthesie kunnen krijgen.
14. Deelnemers met bekende allergieën of gevoeligheden voor het IP of de componenten ervan.
15. Deelnemers die binnen 4 weken voorafgaand aan de screening een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat gebruiken.
16. Deelnemer die een vaccinatie heeft ondergaan (ook met een levend verzwakt vaccin) binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van de IP.