En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CBL-514 hos deltakere med Dercums lipomer

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne, i alderen 18 år til 64 år (ved screening), inkludert.
2. Kroppsmasseindeks (BMI) >18,5 kg/m2 ved screening og dag 1.

3. Har bekreftet Dercums sykdom og/eller oppfyller følgende kliniske kriterier for Dercums sykdom i lokalisert nodulær form. Den endelige sykdomsdiagnosen er etter PIs mening.

   1. Kroniske smerter (> 3 måneder) i fettvevet
   2. Smerter i og rundt flere lipomer.
4. Har minst 4 smertefulle og veldefinerte lipomer med en diameter på ≥1,0 ​​cm og ≤6,0 cm, bestemt ved ultralyd. Ekskluderer lipomer i nærheten av sårbare anatomiske strukturer, inkludert spyttkjertler, lymfeknuter, muskler og langs de anatomiske landemerkene til den marginale mandibularnerven.
5. Generelt ansett som sunn i henhold til sykehistorie, fysisk undersøkelse, elektrokardiogram (EKG) og laboratorieevaluering.
6. Signerer frivillig på Informed Consent Form (ICF) og er, etter PI eller utpekes mening, fysisk og mentalt i stand til å delta i studien, og villig til å følge studieprosedyrene.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvinner i fertil alder (WOCBP) som ikke er villige til å forplikte seg til et akseptabelt prevensjonsregime fra tidspunktet for screening og gjennom studiedeltakelsen til 90 dager etter siste IP-dose, eller som for øyeblikket er gravide eller ammer. Mannlige deltakere som ikke er villige til å forplikte seg til en akseptabel prevensjonsmetode. Kvinnelige deltakere som ikke er WOCBP er ikke pålagt å bruke prevensjon.
2. Deltakere som ikke er i stand til å tolerere subkutane injeksjoner.
3. Deltakere som er diagnostisert med en annen lidelse med lignende egenskaper som Dercums sykdom.
4. Deltakere som er diagnostisert med koagulasjonsforstyrrelser eller som får antikoagulasjons-/platehemmende terapi eller medisiner eller kosttilskudd som hemmer koagulasjon eller blodplateaggregering.
5. Deltakere som har fastende glukosekonsentrasjon >200 mg/dL, forsinket sårtilheling, blødningsrisiko eller andre diabetiske risikoer som, etter PI eller utpekes oppfatning, er upassende for å delta i studien.
6. Deltakere med klinisk signifikante hjerte-, lever-, nyre- eller nevrologiske/psykiatriske lidelser som etter PI's mening setter deltakeren i betydelig risiko.
7. Deltakere med positiv blodundersøkelse for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt C-virus eller humant immunsviktvirus (HIV).
8. Deltakere med klinisk historie med aktiv primær eller sekundær immunsvikt, autoimmun sykdom, eller gjennomgår kronisk steroid eller immunsuppressiv behandling.
9. Deltakere med aktiv, mistenkt eller tidligere malignitetshistorie innen 5 år før screening eller opparbeidelse for en mulig malignitet. Med unntak av tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom i huden og in situ plateepitelkarsinom i huden vil være kvalifisert etter PIs skjønn.
10. Deltakere med unormal hud, lokale hudtilstander eller kroppsmodifikasjoner ved behandlingsområdet, noe som etter PI mener er upassende for deltakelse i studien, inkludert men ikke begrenset til tidligere sår, arrvev, infeksjon i det behandlede området, eller tatovering i det behandlede området.
11. Deltakere som krever kontinuerlig bruk av følgende terapeutiske midler under studien: terfenadin, buspiron, fexofenadin, enhver medisin som er kjent for å sterkt hemme eller indusere CYP-enzymer, sensitive CYP-substrater eller medikamenter med smal terapeutisk indeks, kan etter etterforskerens mening påvirke evalueringen av studieproduktet eller sette deltakeren i unødig risiko. Hvis en deltaker trenger de ovennevnte terapeutiske midlene under studien av en eller annen grunn, bør de ikke brukes i minst 2 dager før dosering og før 1 dag etter dosering.
12. Deltakere som gjennomgikk en estetisk prosedyre (f.eks. fettsuging, kryolipolyse, ultralyd lipolyse, lavnivå laserterapi [LLLT], lipolyse-injeksjon) til regionen som skal behandles før screening eller under studien.
13. Deltakere som ikke er i stand til å motta lokalbedøvelse.
14. Deltakere med kjente allergier eller følsomheter overfor IP eller dens komponenter.
15. Deltakere som er i bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 4 uker før screening.
16. Deltaker som har gjennomgått vaksinasjon (inkludert med en levende svekket vaksine) innen 14 dager før administrering av IP.