En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av CBL-514 hos deltagare med Dercums sjukdom lipom

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna, i åldern 18 år till 64 år (vid screening), inklusive.
2. Body mass index (BMI) >18,5 kg/m2 vid screening och dag 1.

3. Har bekräftat Dercums sjukdom och/eller uppfyller följande kliniska kriterier för Dercums sjukdom i lokaliserad nodulär form. Den slutliga diagnosen av sjukdomen är enligt PI:s åsikt.

   1. Kronisk smärta (> 3 månader) i fettvävnaden
   2. Smärta i och runt flera lipom.
4. Har minst 4 smärtsamma och väldefinierade lipom med en diameter på ≥1,0 ​​cm och ≤6,0 cm enligt ultraljud. Exklusive lipom i närheten av känsliga anatomiska strukturer, inklusive spottkörtlar, lymfkörtlar, muskler och längs de anatomiska landmärkena i den marginala mandibularnerven.
5. Generellt anses vara frisk enligt medicinsk historia, fysisk undersökning, elektrokardiogram (EKG) och laboratorieutvärdering.
6. Undertecknar frivilligt formuläret för informerat samtycke (ICF) och är, enligt PI:s eller utsedd persons åsikt, fysiskt och mentalt kapabel att delta i studien och villig att följa studieprocedurerna.

Exklusions kriterier:

1. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) som inte är villiga att förbinda sig till en acceptabel preventivbehandling från tidpunkten för screening och under hela studiedeltagandet till 90 dagar efter den sista IP-dosen, eller som för närvarande är gravida eller ammar. Manliga deltagare som inte är villiga att förbinda sig till en acceptabel preventivmetod. Kvinnliga deltagare som inte är WOCBP behöver inte använda preventivmedel.
2. Deltagare som inte kan tolerera subkutana injektioner.
3. Deltagare som får diagnosen en annan sjukdom med liknande egenskaper som Dercums sjukdom.
4. Deltagare som diagnostiseras med koagulationsrubbningar eller som får antikoagulantia/trombocythämmande behandling eller mediciner eller kosttillskott som hämmar koagulation eller trombocytaggregation.
5. Deltagare som har fastande glukoskoncentration >200 mg/dL, fördröjd sårläkning, blödningsrisk eller några diabetesrisker som, enligt PI eller utsedd, är olämpliga att delta i studien.
6. Deltagare med kliniskt signifikanta hjärt-, lever-, njur- eller neurologiska/psykiatriska störningar som enligt PI:s åsikt utsätter deltagaren för betydande risk.
7. Deltagare med positiv blodscreening för Hepatit B-ytantigen (HBsAg), Hepatit C-virus eller Humant immunbristvirus (HIV).
8. Deltagare med klinisk historia av aktiv primär eller sekundär immunbrist, autoimmun sjukdom eller genomgår kronisk steroid eller immunsuppressiv behandling.
9. Deltagare med aktiva, misstänkta eller tidigare anamnes på maligniteter inom 5 år innan screening eller upparbetning för en möjlig malignitet. Förutom adekvat behandlat basalcellscancer i huden och in situ skivepitelcancer i huden skulle vara berättigade enligt PI:s bedömning.
10. Deltagare med onormal hud, lokala hudåkommor eller kroppsförändringar på behandlingsområdet, vilket enligt PI:s åsikt är olämpligt för deltagande i studien, inklusive men inte begränsat till tidigare sår, ärrvävnad, infektion i det behandlade området, eller tatuera i det behandlade området.
11. Deltagare som kräver kontinuerlig användning av följande terapeutiska medel under studien: terfenadin, buspiron, fexofenadin, alla läkemedel som är kända för att starkt hämma eller inducera CYP-enzymer, känsliga CYP-substrat eller läkemedel med smalt terapeutiskt index, enligt utredarens uppfattning, kan påverka utvärderingen av studieprodukten eller utsätta deltagaren för otillbörlig risk. Om en deltagare av någon anledning behöver de ovan nämnda terapeutiska medlen under studien, bör de inte användas under minst 2 dagar före dosering och förrän 1 dag efter dosering.
12. Deltagare som genomgått en estetisk procedur (t.ex. fettsugning, kryolipolys, ultraljudslipolys, lågnivålaserterapi [LLLT], lipolysinjektion) till den region som ska behandlas före screening eller under studien.
13. Deltagare som inte kan få lokalbedövning.
14. Deltagare med känd allergi eller känslighet mot IP eller dess komponenter.
15. Deltagare som använder annat prövningsläkemedel eller apparat inom 4 veckor före screening.
16. Deltagare som har genomgått vaccination (inklusive med ett levande försvagat vaccin) inom 14 dagar före administrering av IP.