Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CBL-514 bei Teilnehmern mit Lipomen der Dercum-Krankheit

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich, im Alter von 18 bis 64 Jahren (beim Screening), einschließlich.
2. Body-Mass-Index (BMI) > 18,5 kg/m2 beim Screening und Tag 1.

3. Hat die Dercum-Krankheit bestätigt und / oder erfüllt die folgenden klinischen Kriterien der Dercum-Krankheit in lokalisierter knotiger Form. Die endgültige Diagnose der Krankheit liegt in der Meinung des PI.

   1. Chronische Schmerzen (> 3 Monate) im Fettgewebe
   2. Schmerzen in und um mehrere Lipome.
4. Hat mindestens 4 schmerzhafte und gut definierte Lipome mit einem Durchmesser von ≥ 1,0 cm und ≤ 6,0 cm, wie durch Ultraschall bestimmt. Ausgenommen Lipome in der Nähe gefährdeter anatomischer Strukturen, einschließlich Speicheldrüsen, Lymphknoten, Muskeln und entlang der anatomischen Orientierungspunkte des N. mandibularis marginalis.
5. Allgemein als gesund angesehen nach Anamnese, körperlicher Untersuchung, Elektrokardiogramm (EKG) und Laborbewertung.
6. Unterschreibt freiwillig die Einwilligungserklärung (ICF) und ist nach Meinung des PI oder des Beauftragten körperlich und geistig in der Lage, an der Studie teilzunehmen, und bereit, sich an die Studienverfahren zu halten.

Ausschlusskriterien:

1. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), die nicht bereit sind, sich ab dem Zeitpunkt des Screenings und während der gesamten Studienteilnahme bis 90 Tage nach der letzten IP-Dosis auf ein akzeptables Verhütungsschema festzulegen, oder die derzeit schwanger sind oder stillen. Männliche Teilnehmer, die nicht bereit sind, sich auf eine akzeptable Verhütungsmethode festzulegen. Weibliche Teilnehmer, die nicht WOCBP sind, müssen keine Verhütung anwenden.
2. Teilnehmer, die subkutane Injektionen nicht vertragen.
3. Teilnehmer, bei denen eine andere Störung mit ähnlichen Merkmalen wie Morbus Dercum diagnostiziert wurde.
4. Teilnehmer, bei denen Gerinnungsstörungen diagnostiziert wurden oder die eine gerinnungshemmende/blutplättchenhemmende Therapie oder Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel erhalten, die die Gerinnung oder die Thrombozytenaggregation hemmen.
5. Teilnehmer mit einer Nüchternglukosekonzentration von > 200 mg/dL, verzögerter Wundheilung, Blutungsrisiko oder jeglichen diabetischen Risiken, die nach Ansicht des PI oder des Beauftragten für die Teilnahme an der Studie unangemessen sind.
6. Teilnehmer mit klinisch signifikanten Herz-, Leber-, Nieren- oder neurologischen/psychiatrischen Störungen, die den Teilnehmer nach Ansicht des PI einem erheblichen Risiko aussetzen.
7. Teilnehmer mit positivem Bluttest auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C-Virus oder Humanes Immunschwächevirus (HIV).
8. Teilnehmer mit einer klinischen Vorgeschichte von aktiver primärer oder sekundärer Immunschwäche, Autoimmunerkrankung oder einer chronischen Steroid- oder immunsuppressiven Therapie.
9. Teilnehmer mit aktiver, vermuteter oder Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening oder der Aufarbeitung auf eine mögliche bösartige Erkrankung. Außer angemessen behandelte Basalzellkarzinome der Haut und In-situ-Plattenepithelkarzinome der Haut wären nach Ermessen von PI förderfähig.
10. Teilnehmer mit anormaler Haut, lokalen Hauterkrankungen oder Körperveränderungen im Behandlungsbereich, die nach Meinung des PI für die Teilnahme an der Studie ungeeignet sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf frühere Wunden, Narbengewebe, Infektionen im behandelten Bereich, oder Tätowierung im behandelten Bereich.
11. Teilnehmer, die während der Studie die kontinuierliche Anwendung der folgenden Therapeutika benötigen: Terfenadin, Buspiron, Fexofenadin, alle Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie CYP-Enzyme stark hemmen oder induzieren, empfindliche CYP-Substrate oder Medikamente mit geringer therapeutischer Breite können nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung des Studienprodukts beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen. Benötigt ein Teilnehmer während der Studie aus irgendeinem Grund die oben genannten Therapeutika, sollten diese mindestens 2 Tage vor der Gabe und bis 1 Tag nach der Gabe nicht angewendet werden.
12. Teilnehmer, die sich vor dem Screening oder während der Studie einem ästhetischen Verfahren (z. B. Fettabsaugung, Kryolipolyse, Ultraschall-Lipolyse, Low-Level-Lasertherapie [LLLT], Lipolyse-Injektion) in der zu behandelnden Region unterzogen haben.
13. Teilnehmer, die keine Lokalanästhesie erhalten können.
14. Teilnehmer mit bekannten Allergien oder Empfindlichkeiten gegenüber dem IP oder seinen Bestandteilen.
15. Teilnehmer, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening ein anderes Prüfpräparat oder -gerät verwenden.
16. Teilnehmer, der sich innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des IP einer Impfung unterzogen hat (einschließlich mit einem attenuierten Lebendimpfstoff).