Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do CBL-514 em participantes com lipomas da doença de Dercum

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher, dos 18 anos aos 64 anos (na Triagem), inclusive.
2. Índice de massa corporal (IMC) >18,5 kg/m2 na triagem e no dia 1.

3. Tem doença de Dercum confirmada e/ou preenche os seguintes critérios clínicos de doença de Dercum na forma nodular localizada. O diagnóstico final da doença fica a cargo do PI.

   1. Dor crônica (> 3 meses) no tecido adiposo
   2. Dor dentro e ao redor de vários lipomas.
4. Tem pelo menos 4 lipomas dolorosos e bem definidos com diâmetro ≥1,0 ​​cm e ≤6,0 cm conforme determinado por ultrassom. Excluindo lipomas nas proximidades de estruturas anatômicas vulneráveis, incluindo glândulas salivares, linfonodos, músculos e ao longo dos marcos anatômicos do nervo mandibular marginal.
5. Geralmente considerado saudável de acordo com a história médica, exame físico, eletrocardiograma (ECG) e avaliação laboratorial.
6. Assina voluntariamente o Termo de Consentimento Informado (TCLE) e, na opinião do PI ou pessoa designada, é física e mentalmente capaz de participar do estudo e está disposto a aderir aos procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) que não estão dispostas a se comprometer com um regime contraceptivo aceitável desde o momento da triagem e durante a participação no estudo até 90 dias após a última dose de IP, ou que estão atualmente grávidas ou amamentando. Participantes do sexo masculino que não estão dispostos a se comprometer com um método anticoncepcional aceitável. As participantes do sexo feminino que não são WOCBP não são obrigadas a usar métodos contraceptivos.
2. Participantes que são incapazes de tolerar injeções subcutâneas.
3. Participantes diagnosticados com outro distúrbio com características semelhantes à Doença de Dercum.
4. Participantes diagnosticados com distúrbios de coagulação ou recebendo terapia anticoagulante/antiplaquetária ou medicamentos ou suplementos dietéticos que inibam a coagulação ou a agregação plaquetária.
5. Participantes com concentração de glicose em jejum > 200 mg/dL, atraso na cicatrização de feridas, risco de sangramento ou qualquer risco diabético que, na opinião do PI ou designado, seja inadequado para participar do estudo.
6. Participantes com quaisquer distúrbios cardíacos, hepáticos, renais ou neurológicos/psiquiátricos clinicamente significativos que, na opinião do PI, coloquem o participante em risco significativo.
7. Participantes com exame de sangue positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), vírus da hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).
8. Participantes com histórico clínico de imunodeficiência primária ou secundária ativa, doença autoimune ou em tratamento crônico com esteroides ou imunossupressores.
9. Participantes com histórico ativo, suspeito ou anterior de malignidades dentro de 5 anos antes da triagem ou sendo investigado para uma possível malignidade. Exceto o carcinoma basocelular da pele adequadamente tratado e o carcinoma escamoso da pele in situ seriam elegíveis de acordo com o critério do PI.
10. Participantes com pele anormal, condições locais da pele ou modificações corporais na área de tratamento que, na opinião do PI, são inapropriadas para a participação no estudo, incluindo, entre outros, feridas anteriores, tecido cicatricial, infecção na área tratada, ou tatuagem na área tratada.
11. Os participantes que necessitam de uso contínuo dos seguintes agentes terapêuticos durante o estudo: terfenadina, buspirona, fexofenadina, qualquer medicamento conhecido por inibir ou induzir fortemente as enzimas CYP, substratos sensíveis do CYP ou medicamentos com índice terapêutico estreito, na opinião do investigador, podem afetar a avaliação do produto do estudo ou colocar o participante em risco indevido. Se um participante precisar dos agentes terapêuticos mencionados acima durante o estudo por qualquer motivo, eles não devem ser usados ​​por pelo menos 2 dias antes da administração e até 1 dia após a administração.
12. Participantes que passaram por procedimento estético (por exemplo, lipoaspiração, criolipólise, lipólise ultrassônica, terapia a laser de baixa intensidade [LLLT], injeção de lipólise) na região a ser tratada antes da triagem ou durante o estudo.
13. Participantes que não podem receber anestesia local.
14. Participantes com alergias ou sensibilidades conhecidas ao IP ou seus componentes.
15. Participantes que estão em uso de outro medicamento ou dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes da triagem.
16. Participante que foi vacinado (inclusive com vacina viva atenuada) nos 14 dias anteriores à administração do IP.