Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Daratumumabin turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on anti-Aquaporin 4 -vasta-ainepositiivinen neuromyelitis optica -spektrihäiriö (DAWN)

perjantai 28. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus daratumumabin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on anti-Aquaporin 4 -vasta-ainepositiivinen neuromyeliitti-optica-spektrihäiriö (NMOSD)

Tämän tapahtumaan kuluvan tutkimuksen tavoitteena oli arvioida daratumumabin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla oli neuromyelitis optica spektrin häiriö (NMOSD), jotka olivat anti-akvaporiini-4 (AQP4) vasta-ainepositiivisia. NMOSD on keskushermoston autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa pääasiassa selkäytimeen, näköhermoihin ja postremaan. Sitä välittää yleensä patogeeninen AQP4-IgG. Vasta-aineita erittävät solut (ASC:t) on tunnistettu välttämättömiksi AQP4-IgG:n lähteiksi. CD38 on glykoproteiini, joka ekspressoituu voimakkaasti ASC:issä. Daratumumabin, CD38-ohjatun monoklonaalisen vasta-aineen, on osoitettu vähentävän autovasta-aineiden määrää lupuksessa, myasthenia graviksessa tai autoimmuunienkefaliitissa. Tämän satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tavoitteena on arvioida daratumumabin terapeuttista potentiaalia NMOSD:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

135

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuolinen osallistuja ≥ 18 vuotta vanha.
  2. NMO:n tai NMOSD:n diagnoosi.
  3. Anti-AQP4-vasta-aine seropositiivinen.
  4. Historiallinen relapsi, jossa on vähintään 1 uusiutuminen viimeisten 12 kuukauden aikana tai 2 uusiutumista viimeisen 24 kuukauden aikana, ja vähintään 1 uusiutuminen seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana.
  5. Laajennetun vammaisuuden asteikon pistemäärä ≤ 7,5.
  6. Potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suonensisäisen steroidipulssihoidon tai suonensisäisen immunoglobuliinin tai plasman vaihdon/adsorption käyttö 3 viikon sisällä ennen seulontaa.
  2. Tosilitsumabin, satralitsumabin, belimumabin, ofatumumabin käyttö 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  3. Potilaat, joita hoidetaan muilla oraalisilla immunosuppressiivisilla aineilla kuin steroideilla (esim. atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, metotreksaatti, takrolimuusi, siklosporiini 3 kuukauden aikana ennen jakoa.
  4. Rituksimabin tai inebilitsumabin käyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  5. Potilaat, joilla on B- tai C-hepatiittiviruksen tai ihmisen immuunikatoviruksen infektoituminen tai joilla on aktiivinen tartuntatauti.
  6. Potilaat, joilla on vakava krooninen infektio tai joilla on ollut toistuvia infektioita.
  7. Potilaat, jotka ovat saaneet sädehoitoa (koko kehon säteilytystä tai imukudossäteilytystä) tai kantasolusiirtoa.
  8. Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  9. Potilaat, jotka osallistuvat muihin NMOSD:n kliinisiin tutkimuksiin.
  10. Potilaat, joilla on diagnosoitu syöpä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Daratumumabi
Induktiojakso: Osallistujat saivat daratumumabia (8 mg/kg) suonensisäisenä (IV) kahden viikon välein kahden syklin ajan. Tätä seurasi ylläpitojakso: Osallistujat saivat daratumumabia (4 mg/kg) suonensisäisenä infuusiona 4 viikon välein kolmannesta annoksesta (viikko 4) eteenpäin.
Lääke: Daratumumabi
Induktiovaihe: (8 mg/kg) suonensisäisenä (IV) 2 viikon välein kahdessa syklissä. Ylläpitovaihe: (4 mg/kg) IV 4 viikon välein.
Muut nimet:
  • Darzalex
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo sisältää samoja puskurikomponentteja ilman vaikuttavaa ainetta. Induktiojakso: Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä (8 mg/kg) suonensisäisenä (IV) kahden viikon välein kahden syklin ajan. Tätä seurasi ylläpitojakso: Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä (4 mg/kg) suonensisäisenä infuusiona 4 viikon välein kolmannesta annoksesta (viikko 4) eteenpäin.
Lääke: Plasebo
Induktiovaihe: yhteensopiva lumelääke (8 mg/kg) suonensisäisenä (IV) joka 2. viikko kahden syklin ajan; Ylläpitovaihe: vastaava lumelääke (4 mg/kg) IV 4 viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla on tuomittu oikeudenkäynnin uusiutuminen
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Kokeiluvaiheessa oleva uusiutuminen määriteltiin neurologisten oireiden uudeksi ilmaantumiseksi tai olemassa olevien neurologisten oireiden pahenemiseksi objektiivisen muutoksen (kliinisen oireen) kanssa neurologisessa tutkimuksessa, joka jatkui yli 24 tuntia hoitavan lääkärin vahvistamana. Tuomittu on-trial-relapse määriteltiin pöytäkirjassa ja myönteinen tuomittiin pahenemisvaiheen arviointikomiteassa.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioitu on-trial Annualized Relapse Rate (ARR)
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Tuomittu on-trial ARR laskettiin relapsien kokonaismääränä jaettuna tutkimusjakson potilasvuosien kokonaismäärällä. Keskitettyä riippumatonta komiteaa käytettiin ratkaisemaan kaikki tutkimuksessa esiintyvät pahenemisvaiheet hoitavan lääkärin määräämällä tavalla. Tulokset on raportoitu oikaistuina arvioituina kokeilujakson ARR-arvoina, jotka perustuvat Poisson-regressioon, joka on korjattu satunnaistuskerroin ja historiallinen ARR 24 kuukauden aikana ennen seulontaa.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden laajennetun vamman vakavuusasteikon (EDSS) pisteet pahenivat lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Tautiin liittyvä vamma mitattiin EDSS:llä. EDSS oli tavallinen kliininen arviointiasteikko, joka vaihtelee 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (kuolema) puolen pisteen lisäyksin. Pisteiden lasku osoittaa paranemista.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötilanteesta parhaalla korjatulla binokulaarisella näöntarkkuudella tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Paras korjattu binokulaarinen näöntarkkuus mitattiin Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaaviolla, jota pidettiin 2,52 metrin etäisyydellä.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötasosta matalakontrastisessa näöntarkkuuskiikaripisteessä tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Matalakontrastisen näöntarkkuustestin avulla määritettiin kirjainten lukumäärä, jotka voidaan lukea standardoidusta matalakontrastisesta retrovalaistusta 2,5 % Sloan-kirjainkaaviosta, jota pidettiin 2,52 metrin etäisyydellä. Binokulaarinen pistemäärä oli niiden kirjainten lukumäärä, jotka luettiin oikein kaaviosta molemmilla silmillä samanaikaisesti. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-70. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa näköä.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Veren AQP4-IgG-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren AQP4-IgG-pitoisuus mitattiin solupohjaisella määrityksellä (CBA).
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren vasta-aineita erittävien solujen (ASC) prosenttiosuus ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren ASC:iden prosenttiosuus mitattiin virtaussytometrialla.
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren neurofilamentin kevytketjun (NFL) prosenttiosuus ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren NFL:n prosenttiosuus mitattiin Simoalla (Single-Mole-cule array).
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren gliafibrillaarisen happaman proteiinin (GFAP) prosenttiosuus ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Veren GFAP:n prosenttiosuus mitattiin Simoalla (Single-Molecule array).
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 24, 48
Muutos lähtötasosta modifioidussa Rankin-asteikossa (mRS) tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Tautiin liittyvä vamma mitattiin mRS-pisteillä. mRS on yleisesti käytetty asteikko, jolla mitataan neurologisesta vammasta kärsineiden ihmisten päivittäisissä toimissa vamman tai riippuvuuden astetta. Asteikko vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 6:een (kuolema) koko pisteen tarkkuudella. Pisteiden lasku osoittaa paranemista.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötasosta Hauser Ambulation Index (HAI) -pisteissä tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
HAI:ta käytettiin arvioimaan kävelyä ja arvioimaan aikaa ja vaivaa, jonka osallistuja käytti kävelemään 25 jalkaa (8 metriä). Asteikko vaihtelee 0–9, jossa 0 on paras pistemäärä (oireeton; täysin avohoidossa ilman apua) ja 9 on huonoin (rajoitettu pyörätuoliin; ei pysty siirtämään itseään itsenäisesti). Pisteiden lasku osoittaa paranemista.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötasosta eurooppalaisessa elämänlaadussa (EuroQoL) 5-ulotteisen terveyskyselyn (EQ-5D) visuaalisessa analogisessa asteikossa tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
EuroQoL EQ-5D oli yleinen, standardoitu, itsehallinnollinen instrumentti, joka tarjoaa yksinkertaisen, kuvaavan profiilin ja yhden indeksiarvon terveydentilalle. Arvioinnit suoritettiin käyttämällä EQ-5D Visual Analogue Scalea, joka tallentaa nykyisen terveydentilan itsearvioinnin käyttämällä visuaalista "lämpömittaria", jonka päätepisteet ovat 100 (paras kuviteltavissa oleva terveydentila) yläosassa ja nolla (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila). pohjalla. Pisteiden nousu osoittaa paranemista.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötasosta EuroQoL EQ-5D -indeksipisteessä tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
EuroQoL EQ-5D oli yleinen, standardoitu, itsehallinnollinen instrumentti, joka tarjoaa yksinkertaisen, kuvaavan profiilin ja yhden indeksiarvon terveydentilalle. Indeksipisteet vaihtelevat alle 0:sta 1:een, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveydentilaa.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Muutos lähtötasosta ajoitetun 25 jalan kävelyn nopeudessa (T25W) 24 viikon välein DB-jakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
T25W oli kävelykyvyn arviointi. Aika (sekunteina), jonka osallistujalla kului kävellä 25 jalkaa, mitattiin. Nopeus lasketaan 1/Ajastettu 25-jalka kävely, jossa aika mitataan sekunteina. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia, vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)
SAE oli mikä tahansa AE, joka johti kuolemaan, hengenvaaralliseen, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen
Perustaso, enintään 52 viikkoa (tutkimuksen lopussa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tianjin Medical University General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022023

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa