Kokeilu lääketieteellisen kannabiksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on diagnosoitu autismikirjon häiriö
Kaksoissokko, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus lääketieteellisen luokan kannabiksen (MGC) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on diagnosoitu autismispektrihäiriö
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vierailu 1 - Seulonta ja ilmoittautuminen Seulonta- ja ilmoittautumismenettelyt suoritetaan Sorokan yliopiston lääketieteellisen keskuksen (SUMC) esikoulupsykiatrin yksikössä. Niiden lasten vanhemmat, jotka täyttävät kaikki osallistumiskriteerit ja eivät yhtäkään poissulkemiskriteeristä, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Kiinnostuneet vanhemmat allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja saavat kopion. Lääketieteellinen kannabislupahakemus lähetetään lääketieteelliseen kannabisyksikköön ("Yakar") lapsen kannabishoitoa varten, ja hyväksynnän saatuaan potilas kirjataan tutkimukseen.
Sairaushistoria arvioidaan, potilaat, joilla ei ole ollut yleistä ja neurologista tutkimusta viimeisen vuoden aikana ennen tutkimuksen alkamista, ohjataan lääkärin vastaanotolle. Tutkija tekee kliinisen ja käyttäytymisarvioinnin, elintoiminnot sekä paino ja pituus mitataan ja virtsanäyte otetaan. Kaikki potilaan samanaikaiset lääkkeet dokumentoidaan.
YAKARin lääkekannabiksen lisenssihakemuslomake ja luottamuksellisuudesta luopumislomake lähetetään YAKARiin. Lääkäri selittää potilaalle lääketieteellisen lupaehdot ja sen, että potilaan osallistuminen tutkimukseen voidaan lopettaa milloin tahansa.
Vierailu 2 - Satunnaistaminen ja vaiheen 1 aloittaminen Kun kannabiksen lääkelupa saapuu, kopio potilaan luvasta sisällytetään kokeen lähdeasiakirjoihin. Ennen satunnaistamista osallistumis- ja poissulkemiskriteerit arvioidaan uudelleen sen varmistamiseksi, että potilas on kelvollinen osallistumaan tutkimukseen.
Tutkija suorittaa kliinisen ja käyttäytymisarvioinnin, joka sisältää myös seuraavat kyselylomakkeet:
- Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C)
- Lasten unitapakysely (CSHQ)
- Sensorisen profiilin II (SP-2) kyselylomake Kannabiksen esiintymisen toteamiseksi otetaan virtsanäyte. Potilas osallistuu 10 minuutin katseenseurantatestiin. Yksityiskohtaiset ohjeet IP:n käyttöön kotona antaa koeryhmän jäsen. IP (satunnaistukseen perustuva lääke tai lumelääke) annetaan vanhemmille. Ensimmäinen annos annetaan käynnin jälkeisenä aamuna.
Vanhemmille jaetaan noudattamispäiväkirja ja heitä neuvotaan täyttämään IP:n päivittäinen hallinta.
Käynti 3 (viikko 6 ± 5 päivää) Keskivaihe 1 Tämän käynnin aikana suoritetaan kliininen ja käyttäytymisarviointi kyselylomakkeiden (ABC-C, CGI-1) ja tutkijan avulla. Potilasmyöntyvyyspäiväkirja tarkistetaan ja palautetaan vanhemmille lisädokumentaatiota varten. Haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
Käynti 4 (viikko 12 ± 7 päivää) Vaiheen 1 loppu Tämän käynnin aikana vanhemmat palauttavat käytetyn IP-osoitteen. Kliininen ja käyttäytymisarviointi suoritetaan kyselylomakkeilla (ABC-C, CGI-1, CSHQ ja SP-2), ja tutkija, elintoiminnot ja paino mitataan.
Potilaan hoitomyöntyvyyspäiväkirja tarkistetaan ja palautetaan vanhemmille lisädokumentaatiota varten, ja haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
Potilas osallistuu 10 minuutin katseenseurantatestiin. Välittömästi tämän käynnin jälkeen aloitetaan neljän viikon pesujakso, eikä tutkimusvalmistetta anneta.
Vierailu 5 (viikko 16 ± 10) Vaiheen 2 vaihto ja aloitus Tämän käynnin aikana IP ylitetään, ja ne, jotka ensin satunnaistettiin saamaan lumelääkettä, saavat nyt tuotteen ja päinvastoin.
Tutkija suorittaa kliinisen ja käyttäytymisarvioinnin, joka sisältää myös seuraavat kyselylomakkeet (ABC-C, CGI-1, CSHQ ja SP-2), virtsanäyte otetaan kannabiksen esiintymisen toteamiseksi ja potilas osallistuu 10 minuutin katseenseurantatesti. Lisäksi potilaan hoitomyöntyvyyspäiväkirja tarkistetaan ja palautetaan vanhemmille lisädokumentaatiota varten sekä haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
Yksityiskohtaiset ohjeet ja ohjeet IP:n käyttöön kotona antaa kokeilutiimin jäsen. Ensimmäinen annos annetaan käynnin jälkeisenä aamuna.
Käynti 6 (viikko 22 ± 5) Keskivaihe 2 Tämän käynnin aikana suoritetaan kliininen ja käyttäytymisarviointi kyselylomakkeiden (ABC-C, CGI-1) ja tutkijan avulla. Potilasmyöntyvyyspäiväkirja tarkistetaan ja palautetaan vanhemmille lisädokumentaatiota varten. Haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
Vierailu 7 (viikko 28 ± 7) Vaiheen 2 loppu Tämän käynnin aikana vanhemmat palauttavat käytetyn IP-osoitteen. Kliininen ja käyttäytymisarviointi suoritetaan kyselylomakkeiden (ABC-C, CGI-1, CSHQ ja SP-2) ja tutkijan avulla. Elintoiminnot ja paino mitataan, potilasmyöntyvyyspäiväkirja palautetaan ja haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
Potilas osallistuu 10 minuutin katseenseurantatestiin. Käynti 8 (viikko 32 ± 14) Kokeen loppu Tämän käynnin aikana kliininen ja käyttäytymisarviointi suoritetaan kyselylomakkeiden (ABC-C, CGI-1) ja tutkijan avulla. Elintoiminnot sekä paino ja pituus mitataan ja virtsanäyte otetaan kannabiksen toteamiseksi. Haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet raportoidaan ja dokumentoidaan.
EEG-osatutkimus Vanhemmat saavat selvityksen mahdollisuudesta osallistua yön yli suoritettaviin EEG-tutkimuksiin SUMC:n unilaboratoriossa. Tämä testi ei ole pakollinen tutkimukseen osallistumiselle, mutta se auttaa tutkimuksia arvioimaan kannabiksen vaikutusta aivojen toimintaan unen aikana. Osallistuvat lapset ja vanhemmat kutsutaan kolmeen yön yli suoritettavaan EEG-tutkimukseen koko kokeen ajan: heti ilmoittautumisen jälkeen ja ennen kokeilun aloittamista (perustila), jälleen heti ensimmäisen vaiheen päätyttyä (viikko 12-16) ja kolmanteen ja viimeiseen tutkimukseen. toisen vaiheen päätyttyä (viikko 28-32).
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Beer Sheva, Israel, 8410101
- Soroka University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- 2–8-vuotiaat lapset, joilla on dokumentoitu ASD-diagnoosi.
- Lapset, joilla on aiemmin raportoitu käyttäytymisongelmista, joille on ominaista aggressio, ahdistuneisuus, levottomuus, unihäiriöt ja/tai itsensä vahingoittaminen, kaikki osana ASD:tä, kuten aikaisemmassa kliinisessä arvioinnissa ja tutkimuksessa on dokumentoitu.
- Heprean puhuminen ja lukeminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joita hoidetaan kannabiksella, psykoosilääkkeillä tai piristeillä.
- Lapset, joilla on samanaikainen sydän-, maksa-, munuais- tai hematologinen sairaus.
- Lapset, joita hoidetaan jollakin seuraavista lääkkeistä: astemitsoli, sisapridi, pimotsidi tai terfenadiini.
- Lapset, jotka kärsivät epilepsiasta
- Lapset, jotka itse tai perheen ensimmäisen asteen jäsen kärsivät psykoosista ja/tai muusta mielenterveyden sairaudesta.
- Lapset missä tahansa tilassa, jossa tutkijan mielestä tutkimukseen osallistuminen ei ole heille paras vaihtoehto.
- Lapset, joille tehtiin leikkaus 30 päivää ennen koetta.
- Lapset, jotka osallistuvat toiseen tutkimukseen, joka sisältää interventioita.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Lääketieteellisen luokan kannabisöljy 30 % CBD, 1,5 % Δ9-THC
vaiheen 1 aikana; koehenkilöt saavat kannabisöljyä.
He saavat hoitoa 12 viikon ajan neljän viikon pesujakson jälkeen ilman hoitoa.
Toisessa vaiheessa suoritetaan koeryhmien risteys ja kannabisöljyä saaneet potilaat saavat sitten lumelääkettä ja päinvastoin.
Kliininen arviointi suoritetaan kunkin vaiheen jälkeen.
|
MGC, 30 % CBD ja 1,5 % A9-THC
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Oliiviöljyä ja kloorivetyä
vaiheen 1 aikana; koehenkilöt saavat lumelääkettä.
He saavat hoitoa 12 viikon ajan neljän viikon pesujakson jälkeen ilman hoitoa.
Toisessa vaiheessa suoritetaan koeryhmien risteys ja kannabisöljyä saaneet potilaat saavat sitten lumelääkettä ja päinvastoin.
Kliininen arviointi suoritetaan kunkin vaiheen jälkeen.
|
Oliiviöljyä ja kloorivetyä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
muutos autismikirjon häiriön oireissa
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
Ylivoima autismin kirjon häiriön oireiden vähentämisessä kuvatulla ja kvantitatiivisella tavalla vanhempien kyselylomakkeilla ja erikoislääkärin suorittamalla kliinisellä arvioinnilla viidessä pääkategoriassa - aistikäyttäytyminen, sosiaalinen suhteet, kehon ja esineiden käyttö, kieli- ja viestintätaidot sekä sosiaaliset ja sopeutumistaidot .
Kliininen arviointi suoritetaan Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) -kyselylomakkeen kautta.
Kliininen arvio tehdään kunkin vaiheen alussa ja lopussa.
MCG-hoidon ja lumelääkehoidon jälkeisten kliinisten arvioiden tuloksia verrataan molemmissa käsissä.
|
32 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
muutos The Clinical Global Impressions-Improvementin (CGI-I) pistemäärässä
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
Ylivoima autismikirjon häiriön oireiden vähentämisessä vanhemman kyselylomakkeella kuvatulla ja kvantitatiivisella tavalla - The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I).
Kliininen arvio tehdään kunkin vaiheen alussa ja lopussa.
MCG-hoidon ja lumelääkehoidon jälkeisten kliinisten arvioiden tuloksia verrataan molemmissa käsissä.
|
32 viikkoa
|
|
Sensorisen profiilin II (SP-2) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
arvioitiin Sensory Profile II (SP-2) -kyselylomakkeella.
Vanhemmat vastaavat kyselyyn jokaisen koevaiheen alussa ja lopussa, ja vertailu suoritetaan kunkin haaran sisällä lähtötilanteen mukaan ja molempien käsien välillä.
|
32 viikkoa
|
|
Muutokset silmien liikkeissä
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
seuranta, kun osallistujat tarkkailevat sosiaalista tietoa sisältäviä elokuvia.
Jokaisen vaiheen alussa ja lopussa suoritetaan katseenseurantakoe, jossa tarkastellaan muutoksia tavassa, jolla lapset tarkkailevat sosiaalista tietoa sisältäviä elokuvia (esim.
lapset leikkivät).
Vertailu suoritetaan kunkin haaran sisällä lähtötilanteen mukaan ja molempien käsien välillä.
|
32 viikkoa
|
|
Muutokset nukkumisarkkitehtuurissa (valinnainen)
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
Vanhemmat saavat selvityksen mahdollisuudesta osallistua yön yli suoritettaviin EEG-tutkimuksiin SUMC:n unilaboratoriossa. Tämä testi ei ole pakollinen tutkimukseen osallistumiselle, mutta se auttaa tutkimuksia arvioimaan kannabiksen vaikutusta aivojen toimintaan unen aikana. Osallistuvat lapset ja vanhemmat kutsutaan kolmeen yön yli tehtävään EEG-tutkimukseen koko kokeen ajan: heti ilmoittautumisen jälkeen ja ennen kokeilun aloittamista (perustila), jälleen oikealla SCRC17039 Versio 1.1, maaliskuu 2018 Sivu 34/51 LUOTTAMUKSELLINEN Tämä materiaali on TO Pharma LLC:n omaisuutta . Tiedot ovat luottamuksellisia ja niitä saa käyttää vain sponsorin valtuuttamien asioiden yhteydessä, eikä mikään osa niistä saa olla ilman TO Pharma LLC:n kirjallista lupaa. ensimmäisen vaiheen päätyttyä (viikko 12-16) ja kolmas ja viimeinen tentti heti toisen vaiheen päätyttyä (viikko 28-32). |
32 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCRC17039
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .