En prøve for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til cannabis av medisinsk kvalitet hos barn diagnostisert med autismespektrumforstyrrelse
En dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til medisinsk grad av cannabis (MGC) hos barn diagnostisert med autismespektrumforstyrrelse
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Besøk 1 - Screening og påmelding Screening- og påmeldingsprosedyrene vil finne sted ved den psykiatriske førskoleenheten i Soroka University Medical Center (SUMC). Foreldre til barn som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli tilbudt å delta i denne utprøvingen. Interesserte foreldre vil signere et informert samtykkeskjema (ICF) og motta en kopi. En forespørsel om lisens for medisinsk cannabis vil bli sendt til Medical Cannabis Unit ("Yakar") for cannabisbehandling for barnet, og etter godkjenning vil pasienten bli registrert i forsøket.
Sykehistorie vil bli vurdert, pasienter som ikke har gjennomgått en generell og nevrologisk undersøkelse i løpet av det siste året før oppstart av studien vil bli henvist til sin lege. Klinisk og atferdsmessig vurdering vil bli utført av utreder, vitale tegn og vekt og høyde vil bli målt, og en urinprøve vil bli tatt. All samtidig medisinering som tas av pasienten vil bli dokumentert.
YAKARs søknadsskjema for medisinsk cannabislisens og et skjema for konfidensialitetsfraskrivelse vil bli sendt til YAKAR. Legen vil forklare pasienten de medisinske lisensvilkårene og at pasientens deltakelse i forsøket kan avsluttes når som helst.
Besøk 2 - Randomisering og igangsetting av fase 1 Når den medisinske cannabislisensen kommer, vil en kopi av pasientens lisens inkluderes i prøvekildedokumentene. Før randomisering vil inklusjons- og eksklusjonskriterier bli revurdert for å sikre at pasienten er kvalifisert til å delta i studien.
En klinisk og atferdsmessig evaluering vil bli holdt av etterforskeren og vil også inkludere følgende spørreskjemaer:
- The Aberrant Behaviour Checklist-Community (ABC-C)
- The Children's Sleep Habit Questionnaire (CSHQ)
- Sensorisk profil II (SP-2) Spørreskjema Det vil bli tatt en urinprøve for tilstedeværelse av cannabis. Pasienten vil delta i en 10-minutters øyesporingstest. En detaljert veiledning og instruksjoner om bruk av IP hjemme vil bli gitt av et medlem av prøveteamet. IP (medikament eller placebo basert på randomisering) vil bli administrert til foreldrene. Den første doseadministrasjonen vil finne sted om morgenen etter besøket.
En etterlevelsesdagbok vil bli delt ut til foreldrene og de vil bli bedt om å fylle ut den daglige administrasjonen av IP.
Besøk 3 (uke 6 ± 5 dager) Midtfase 1 Under dette besøket vil det bli avholdt en klinisk og atferdsmessig evaluering via spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1) og etterforskeren. Pasientens samsvarsdagbok vil bli gjennomgått og returnert til foreldrene for ytterligere dokumentasjon. Bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
Besøk 4 (uke 12 ± 7 dager) Slutt på fase 1 Under dette besøket vil foreldrene returnere den brukte IP-adressen. En klinisk og atferdsmessig evaluering vil bli holdt via spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1, CSHQ og SP-2) og etterforskeren, vitale tegn og vekt vil bli målt.
Pasientens etterlevelsesdagbok vil bli gjennomgått og returnert til foreldrene for ytterligere dokumentasjon og bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
Pasienten vil delta i en 10-minutters øyesporingstest. Umiddelbart etter dette besøket vil en fire ukers utvaskingsperiode startes og ingen undersøkelsesprodukt vil bli administrert.
Besøk 5 (uke 16 ± 10) Crossover og initiering av fase 2 Under dette besøket vil IP-en krysses over, og de som først ble randomisert til å motta placebo vil nå motta produktet og omvendt.
En klinisk og atferdsmessig evaluering vil bli holdt av etterforskeren og vil også inkludere følgende spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1, CSHQ og SP-2), urinprøve vil bli tatt for tilstedeværelse av cannabis og pasienten vil delta i en 10-minutters øyesporingstest. I tillegg vil pasientens etterlevelsesdagbok bli gjennomgått og returnert til foreldrene for ytterligere dokumentasjon og bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
En detaljert veiledning og instruksjoner om bruk av IP hjemme vil bli gitt av et medlem av prøveteamet. Den første doseadministrasjonen vil være morgenen etter besøket.
Besøk 6 (uke 22 ± 5) Midt i fase 2 Under dette besøket vil det bli avholdt en klinisk og atferdsmessig evaluering via spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1) og etterforskeren. Pasientens samsvarsdagbok vil bli gjennomgått og returnert til foreldrene for ytterligere dokumentasjon. Bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
Besøk 7 (uke 28 ± 7) Slutt på fase 2 Under dette besøket vil foreldrene returnere den brukte IP-en. En klinisk og atferdsmessig evaluering vil bli holdt via spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1, CSHQ og SP-2) og etterforskeren. Vitale tegn og vekt vil bli målt, pasientens etterlevelsesdagbok vil bli returnert og bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
Pasienten vil delta i en 10-minutters øyesporingstest. Besøk 8 (uke 32 ± 14) Slutt på forsøket Under dette besøket vil en klinisk og atferdsmessig evaluering avholdes via spørreskjemaer (ABC-C, CGI-1) og etterforskeren. Vitale funksjoner og vekt og høyde vil bli målt og det vil bli tatt en urinprøve for tilstedeværelse av cannabis. Bivirkninger og samtidige medisiner vil bli rapportert og dokumentert.
EEG-delstudie Foreldre vil motta en forklaring på muligheten til å delta i en EEG-undersøkelse over natten utført i søvnlaboratoriet ved SUMC. Denne testen er ikke obligatorisk for deltakelse i forsøket, men vil hjelpe forskere med å vurdere påvirkningen cannabis har på hjerneaktivitet under søvn. Deltakende barn og foreldre vil bli invitert til tre EEG-undersøkelser over natten gjennom hele prøveperioden: rett etter påmelding og før påbegynt prøveperiode (baseline), igjen rett etter slutten av fase én (uke 12-16), og en tredje og siste eksamen rett etter slutten av fase to (uke 28-32).
Studietype
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Beer Sheva, Israel, 8410101
- Soroka University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke
- Barn i alderen to til åtte år med en dokumentert diagnose av ASD.
- Barn med tidligere rapport om atferdsproblemer preget av aggresjon, angst, rastløshet, søvnforstyrrelser og/eller selvskading, alt som en del av ASD, som dokumentert i tidligere klinisk estimering og undersøkelse.
- Hebraisk tale og lesing.
Ekskluderingskriterier:
- Barn som behandles med cannabis, antipsykotiske midler eller sentralstimulerende midler.
- Barn med en komorbiditet av hjerte-, lever-, nyre- eller hematologisk sykdom.
- Barn som behandles med ett av følgende legemidler: Astemizol, Cisaprid, Pimozide eller Terfenadin.
- Barn som lider av epilepsi
- Barn som selv eller et førstegrads familiemedlem lider av psykose og/eller annen psykisk lidelse.
- Barn i enhver tilstand der etterforskeren er av den oppfatning at deltakelse i studien ikke er det beste alternativet for dem.
- Barn som ble operert i løpet av de 30 dagene før forsøket.
- Barn som deltar i et annet forsøk som inkluderer intervensjon.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Cannabisolje av medisinsk kvalitet 30 % CBD, 1,5 % Δ9-THC
under fase 1; forsøkspersoner vil motta cannabisolje.
De vil få behandling i tolv uker, etter en fire ukers utvaskingsperiode uten behandling.
I andre fase vil en kryssing av prøvearmer finne sted og pasienter som fikk cannabisolje vil da få placebo og omvendt.
Klinisk evaluering vil finne sted etter fullført hver fase.
|
MGC, 30 % CBD og 1,5 % Δ9-THC
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Olivenolje og klorofyl
under fase 1; forsøkspersoner vil få placebo.
De vil få behandling i tolv uker, etter en fire ukers utvaskingsperiode uten behandling.
I andre fase vil en kryssing av prøvearmer finne sted og pasienter som fikk cannabisolje vil da få placebo og omvendt.
Klinisk evaluering vil finne sted etter fullført hver fase.
|
Olivenolje og klorofyl
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
endring i symptomer på autismespekterforstyrrelse
Tidsramme: 32 uker
|
Overlegenhet i å redusere symptomer på autismespekterforstyrrelse som beskrevet og kvantifisert via foreldrespørreskjemaer og klinisk vurdering holdt av en spesialisert lege, i fem hovedkategorier - sensorisk atferd, sosial relasjon, bruk av kropp og objekter, språk- og kommunikasjonsferdigheter, og sosiale og tilpasningsdyktige ferdigheter .
Klinisk estimat vil bli holdt via spørreskjemaet Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C).
Klinisk estimering vil bli utført i begynnelsen og slutten av hver fase.
Sammenligning vil bli holdt mellom kliniske estimeringsresultater etter behandling med MCG versus etter behandling med placebo for begge armer.
|
32 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
endring i poengsum for The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Tidsramme: 32 uker
|
Overlegenhet i å redusere symptomer på autismespekterforstyrrelse som beskrevet og kvantifisert via foreldrespørreskjema - The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I).
Klinisk estimering vil bli utført i begynnelsen og slutten av hver fase.
Sammenligning vil bli holdt mellom kliniske estimeringsresultater etter behandling med MCG versus etter behandling med placebo for begge armer.
|
32 uker
|
|
endring i poengsum for Sensory Profile II (SP-2)
Tidsramme: 32 uker
|
vurdert av spørreskjemaet Sensory Profile II (SP-2).
Foreldre vil svare på spørreskjemaet i begynnelsen og slutten av hver prøvefase, og en sammenligning vil bli holdt innenfor hver arm i henhold til baseline og mellom begge armer.
|
32 uker
|
|
Endringer i øyebevegelser
Tidsramme: 32 uker
|
sporing når deltakerne observerer filmer med sosial informasjon.
Et øyesporingseksperiment (ET) vil bli utført i begynnelsen og slutten av hver fase for å undersøke endringer i måten barna observerer filmer med sosial informasjon på (f.
barn som leker).
En sammenligning vil bli holdt innenfor hver arm i henhold til baseline og mellom begge armer.
|
32 uker
|
|
Endringer i søvnarkitekturen (valgfritt)
Tidsramme: 32 uker
|
Foreldre vil motta en forklaring på muligheten til å delta i en EEG-undersøkelse over natten utført i søvnlaboratoriet ved SUMC. Denne testen er ikke obligatorisk for deltakelse i forsøket, men vil hjelpe forskere med å vurdere påvirkningen cannabis har på hjerneaktivitet under søvn. Deltakende barn og foreldre vil bli invitert til tre EEG-undersøkelser over natten i løpet av prøveperioden: rett etter påmelding og før initiering av prøven (grunnlinje), igjen til høyre SCRC17039 Versjon 1.1, mars 2018 Side 34 av 51 KONFIDENSIELT Dette materialet tilhører TO Pharma LLC . Informasjonen er konfidensiell og skal kun brukes i forbindelse med saker godkjent av sponsoren, og ingen del av den skal være uten skriftlig tillatelse fra TO Pharma LLC. etter slutten av fase en (uke 12-16), og en tredje og siste eksamen rett etter slutten av fase to (uke 28-32). |
32 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SCRC17039
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .