Un ensayo para evaluar la eficacia y seguridad del cannabis de grado médico en niños diagnosticados con trastorno del espectro autista
Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del cannabis de grado médico (MGC) en niños diagnosticados con trastorno del espectro autista
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Visita 1: evaluación e inscripción Los procedimientos de evaluación e inscripción se llevarán a cabo en la Unidad de Psiquiatría Preescolar en el Centro Médico de la Universidad de Soroka (SUMC). A los padres de niños que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión se les ofrecerá participar en este ensayo. Los padres interesados firmarán un formulario de consentimiento informado (ICF) y recibirán una copia. Se enviará una solicitud de licencia de cannabis medicinal a la Unidad de Cannabis Medicinal ("Yakar") para el tratamiento de cannabis para el niño y, una vez aprobado, el paciente se inscribirá en el ensayo.
Se evaluará la historia clínica, los pacientes que no hayan tenido un examen general y neurológico durante el último año anterior al inicio del ensayo serán derivados a su médico. El investigador realizará una evaluación clínica y de comportamiento, se medirán los signos vitales y el peso y la altura, y se tomará una muestra de orina. Se documentará toda la medicación concomitante que tome el paciente.
El formulario de solicitud de licencia de cannabis medicinal de YAKAR y un formulario de renuncia a la confidencialidad se enviarán a YAKAR. El médico le explicará al paciente las condiciones de la licencia médica y que la participación del paciente en el ensayo puede darse por terminada en cualquier momento.
Visita 2 - Aleatorización e inicio de la Fase 1 Cuando llegue la licencia de cannabis medicinal, se incluirá una copia de la licencia del paciente en los documentos fuente del ensayo. Antes de la aleatorización, se volverán a evaluar los criterios de inclusión y exclusión para garantizar que el paciente sea apto para participar en el ensayo.
El investigador llevará a cabo una evaluación clínica y conductual que también incluirá los siguientes cuestionarios:
- Lista de Comprobación de Comportamiento Aberrante-Comunidad (ABC-C)
- Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
- Cuestionario de perfil sensorial II (SP-2) Se tomará una muestra de orina para detectar la presencia de cannabis. El paciente participará en una prueba de seguimiento ocular de 10 minutos. Un miembro del equipo del ensayo proporcionará orientación e instrucciones detalladas sobre el uso del IP en el hogar. El IP (fármaco o placebo basado en la aleatorización) se administrará a los padres. La administración de la primera dosis se realizará por la mañana después de la visita.
A los padres se les entregará un diario de cumplimiento y se les indicará que llenen la administración diaria de la PI.
Visita 3 (semana 6 ± 5 días) Fase media 1 Durante esta visita, se realizará una evaluación clínica y conductual a través de cuestionarios (ABC-C, CGI-1) y el investigador. El diario de cumplimiento del paciente será revisado y devuelto a los padres para documentación adicional. Se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
Visita 4 (semana 12 ± 7 días) Fin de la Fase 1 Durante esta visita, los padres devolverán la IP utilizada. Se realizará una evaluación clínica y conductual a través de cuestionarios (ABC-C, CGI-1, CSHQ y SP-2) y se medirá al investigador, signos vitales y peso.
Se revisará el diario de cumplimiento del paciente y se devolverá a los padres para documentación adicional y se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
El paciente participará en una prueba de seguimiento ocular de 10 minutos. Inmediatamente después de esta visita, se iniciará un período de lavado de cuatro semanas y no se administrará ningún producto en investigación.
Visita 5 (semana 16 ± 10) Cruzamiento e inicio de la Fase 2 Durante esta visita, se cruzará el PI y aquellos que primero fueron aleatorizados para recibir placebo ahora recibirán el producto y viceversa.
Se realizará una evaluación clínica y conductual por parte del investigador y además se incluirán los siguientes cuestionarios (ABC-C, CGI-1, CSHQ y SP-2), se tomará muestra de orina para la presencia de cannabis y el paciente participará en una prueba de seguimiento ocular de 10 minutos. Además, el diario de cumplimiento del paciente será revisado y devuelto a los padres para documentación adicional y se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
Un miembro del equipo de prueba proporcionará una guía e instrucciones detalladas sobre el uso de la PI en el hogar. La administración de la primera dosis será la mañana siguiente a la visita.
Visita 6 (semana 22 ± 5) Fase media 2 Durante esta visita, se realizará una evaluación clínica y de comportamiento a través de cuestionarios (ABC-C, CGI-1) y el investigador. El diario de cumplimiento del paciente será revisado y devuelto a los padres para documentación adicional. Se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
Visita 7 (semana 28 ± 7) Fin de la Fase 2 Durante esta visita, los padres devolverán la IP utilizada. Se realizará una evaluación clínica y de comportamiento a través de cuestionarios (ABC-C, CGI-1, CSHQ y SP-2) y el investigador. Se medirán los signos vitales y el peso, se devolverá el diario de cumplimiento del paciente y se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
El paciente participará en una prueba de seguimiento ocular de 10 minutos. Visita 8 (semana 32 ± 14) Fin del ensayo Durante esta visita se realizará una evaluación clínica y conductual mediante cuestionarios (ABC-C, CGI-1) y el investigador. Se medirán los signos vitales y el peso y la altura y se tomará una muestra de orina para detectar la presencia de cannabis. Se informarán y documentarán los eventos adversos y los medicamentos concomitantes.
Subestudio de EEG Los padres recibirán una explicación sobre la opción de participar en un examen de EEG durante la noche realizado en el laboratorio del sueño en SUMC. Esta prueba no es obligatoria para participar en el ensayo, pero ayudará a los investigadores a evaluar la influencia que tiene el cannabis en la actividad cerebral durante el sueño. Se invitará a los niños y padres participantes a tres exámenes de EEG durante la noche durante el ensayo: justo después de la inscripción y antes de iniciar el ensayo (línea de base), nuevamente justo después del final de la fase uno (semana 12-16), y un tercer y último examen justo después del final de la fase dos (semana 28-32).
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beer Sheva, Israel, 8410101
- Soroka University Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado
- Niños de dos a ocho años de edad con un diagnóstico documentado de ASD.
- Niños con un informe previo de problemas de comportamiento caracterizados por agresión, ansiedad, inquietud, trastornos del sueño y/o autolesiones, todo como parte del ASD, según lo documentado en la estimación y el examen clínico previo.
- Hebreo hablando y leyendo.
Criterio de exclusión:
- Niños que son tratados con cannabis, antipsicóticos o estimulantes.
- Niños con comorbilidad de corazón, hígado, riñón o enfermedad hematológica.
- Niños que son tratados con uno de los siguientes medicamentos: Astemizol, Cisapride, Pimozide o Terfenadine.
- Niños que sufren de epilepsia
- Los hijos que padezcan ellos mismos o un familiar de primer grado de psicosis y/u otra enfermedad mental.
- Niños en cualquier condición en la que el investigador considere que participar en el estudio no es la mejor opción para ellos.
- Niños que se sometieron a cirugía durante los 30 días previos al ensayo.
- Niños que participan en otro ensayo que incluye alguna intervención.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Aceite de cannabis de grado médico 30 % CBD, 1,5 % Δ9-THC
durante la fase 1; los sujetos recibirán aceite de cannabis.
Recibirán tratamiento durante doce semanas, luego de un período de lavado de cuatro semanas sin ningún tratamiento.
En la segunda fase, se realizará un cruce de brazos de prueba y los pacientes que recibieron aceite de cannabis recibirán un placebo y viceversa.
La evaluación clínica se llevará a cabo después de completar cada fase.
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MGC, 30 % de CBD y 1,5 % de Δ9-THC
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Aceite de oliva y clorofila
durante la fase 1; los sujetos recibirán placebo.
Recibirán tratamiento durante doce semanas, luego de un período de lavado de cuatro semanas sin ningún tratamiento.
En la segunda fase, se realizará un cruce de brazos de prueba y los pacientes que recibieron aceite de cannabis recibirán un placebo y viceversa.
La evaluación clínica se llevará a cabo después de completar cada fase.
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Aceite de oliva y clorofila
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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cambio en los síntomas del trastorno del espectro autista
Periodo de tiempo: 32 semanas
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Superioridad en la reducción de los síntomas del trastorno del espectro autista según se describe y cuantifica a través de cuestionarios para padres y evaluación clínica realizada por un médico especializado, en cinco categorías principales: comportamiento sensorial, relaciones sociales, uso del cuerpo y objetos, habilidades de lenguaje y comunicación, y habilidades sociales y de adaptación. .
La estimación clínica se realizará a través del cuestionario Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C).
La estimación clínica se realizará al principio y al final de cada fase.
Se realizará una comparación entre los resultados de la estimación clínica después del tratamiento con MCG versus después del tratamiento con placebo para ambos brazos.
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32 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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cambio en la puntuación de The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Periodo de tiempo: 32 semanas
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Superioridad en la reducción de los síntomas del trastorno del espectro autista según lo descrito y cuantificado a través del cuestionario para padres: las impresiones clínicas globales-mejora (CGI-I).
La estimación clínica se realizará al principio y al final de cada fase.
Se realizará una comparación entre los resultados de la estimación clínica después del tratamiento con MCG versus después del tratamiento con placebo para ambos brazos.
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32 semanas
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cambio en la puntuación de Sensory Profile II (SP-2)
Periodo de tiempo: 32 semanas
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evaluado por el cuestionario Sensory Profile II (SP-2).
Los padres responderán el cuestionario al principio y al final de cada fase de prueba y se realizará una comparación dentro de cada brazo según la línea de base y entre ambos brazos.
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32 semanas
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Cambios en los movimientos de los ojos
Periodo de tiempo: 32 semanas
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seguimiento mientras los participantes observan películas con información social.
Se realizará un experimento de seguimiento ocular (ET) al principio y al final de cada fase para examinar los cambios en la forma en que los niños observan películas con información social (p.
niños jugando).
Se realizará una comparación dentro de cada brazo según la línea de base y entre ambos brazos.
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32 semanas
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Cambios en la arquitectura del sueño (opcional)
Periodo de tiempo: 32 semanas
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Los padres recibirán una explicación sobre la opción de participar en un examen de EEG durante la noche realizado en el laboratorio del sueño en SUMC. Esta prueba no es obligatoria para participar en el ensayo, pero ayudará a los investigadores a evaluar la influencia que tiene el cannabis en la actividad cerebral durante el sueño. Se invitará a los niños y padres participantes a tres exámenes de EEG durante la noche durante el ensayo: inmediatamente después de la inscripción y antes de iniciar el ensayo (línea de base), nuevamente a la derecha SCRC17039 Versión 1.1, marzo de 2018 Página 34 de 51 CONFIDENCIAL Este material es propiedad de TO Pharma LLC . La información es confidencial y debe usarse solo en relación con asuntos autorizados por el patrocinador y ninguna parte de ella debe estar sin el permiso previo por escrito de TO Pharma LLC. después del final de la fase uno (semana 12-16), y un tercer y último examen justo después del final de la fase dos (semana 28-32). |
32 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCRC17039
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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