Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della cannabis di grado medico nei bambini con diagnosi di disturbo dello spettro autistico
Uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della cannabis di grado medico (MGC) nei bambini con diagnosi di disturbo dello spettro autistico
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Visita 1 - Screening e iscrizione Le procedure di screening e iscrizione si svolgeranno presso l'Unità psichiatrica prescolare del Soroka University Medical Center (SUMC). Ai genitori di bambini che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione verrà offerto di partecipare a questo processo. I genitori interessati firmeranno un modulo di consenso informato (ICF) e ne riceveranno una copia. Una richiesta di licenza per la cannabis terapeutica verrà inviata all'Unità per la cannabis terapeutica ("Yakar") per il trattamento della cannabis per il bambino e, previa approvazione, il paziente verrà arruolato nella sperimentazione.
Verrà valutata la storia medica, i pazienti che non hanno un esame generale e neurologico nell'ultimo anno prima dell'inizio della sperimentazione verranno indirizzati al proprio medico. La valutazione clinica e comportamentale sarà eseguita dallo sperimentatore, verranno misurati i segni vitali, il peso e l'altezza e verrà prelevato un campione di urina. Tutti i farmaci concomitanti assunti dal paziente saranno documentati.
Il modulo di domanda di licenza per la cannabis terapeutica dello YAKAR e un modulo di rinuncia alla riservatezza saranno inviati allo YAKAR. Il medico spiegherà al paziente le condizioni della licenza medica e che la partecipazione del paziente alla sperimentazione può essere interrotta in qualsiasi momento.
Visita 2 - Randomizzazione e inizio della fase 1 Quando arriva la licenza per la cannabis terapeutica, una copia della licenza del paziente verrà inclusa nei documenti di origine della sperimentazione. Prima della randomizzazione i criteri di inclusione ed esclusione saranno rivalutati per assicurarsi che il paziente sia idoneo a partecipare allo studio.
Una valutazione clinica e comportamentale sarà tenuta dallo sperimentatore e includerà anche i seguenti questionari:
- La lista di controllo del comportamento aberrante (ABC-C)
- Il questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
- Profilo sensoriale II (SP-2) Questionario Verrà prelevato un campione di urina per la presenza di cannabis. Il paziente parteciperà a un test di tracciamento oculare di 10 minuti. Una guida dettagliata e istruzioni sull'uso dell'IP a casa saranno fornite da un membro del team di sperimentazione. L'IP (farmaco o placebo basato sulla randomizzazione) verrà somministrato ai genitori. La prima somministrazione della dose avverrà la mattina dopo la visita.
Ai genitori verrà consegnato un diario di conformità e saranno incaricati di compilare l'amministrazione quotidiana dell'IP.
Visita 3 (settimana 6 ± 5 giorni) Fase intermedia 1 Durante questa visita, si terrà una valutazione clinica e comportamentale tramite questionari (ABC-C, CGI-1) e lo sperimentatore. Il diario di conformità del paziente sarà rivisto e restituito ai genitori per ulteriore documentazione. Gli eventi avversi e i farmaci concomitanti saranno segnalati e documentati.
Visita 4 (settimana 12 ± 7 giorni) Fine della Fase 1 Durante questa visita, i genitori restituiranno l'IP utilizzato. Verrà effettuata una valutazione clinica e comportamentale tramite questionari (ABC-C, CGI-1, CSHQ e SP-2) e verranno misurati lo sperimentatore, i segni vitali e il peso.
Il diario di conformità del paziente sarà rivisto e restituito ai genitori per ulteriore documentazione e gli eventi avversi e i farmaci concomitanti saranno segnalati e documentati.
Il paziente parteciperà a un test di tracciamento oculare di 10 minuti. Immediatamente dopo questa visita, verrà avviato un periodo di sospensione di quattro settimane e non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Visita 5 (settimana 16 ± 10) Crossover e inizio della fase 2 Durante questa visita, l'IP verrà incrociato e coloro che sono stati prima randomizzati a ricevere il placebo ora riceveranno il prodotto e viceversa.
Lo sperimentatore terrà una valutazione clinica e comportamentale e includerà anche i seguenti questionari (ABC-C, CGI-1, CSHQ e SP-2), verrà prelevato un campione di urina per la presenza di cannabis e il paziente parteciperà a un test di tracciamento oculare di 10 minuti. Inoltre, il diario di conformità del paziente sarà rivisto e restituito ai genitori per ulteriore documentazione e gli eventi avversi e i farmaci concomitanti saranno segnalati e documentati.
Una guida dettagliata e istruzioni sull'uso dell'IP a casa saranno fornite da un membro del team di prova. La prima somministrazione della dose sarà la mattina dopo la visita.
Visita 6 (settimana 22 ± 5) Mid-Phase 2 Durante questa visita, si terrà una valutazione clinica e comportamentale tramite questionari (ABC-C, CGI-1) e lo sperimentatore. Il diario di conformità del paziente sarà rivisto e restituito ai genitori per ulteriore documentazione. Gli eventi avversi e i farmaci concomitanti saranno segnalati e documentati.
Visita 7 (settimana 28 ± 7) Fine della Fase 2 Durante questa visita, i genitori restituiranno l'IP utilizzato. Verrà effettuata una valutazione clinica e comportamentale tramite questionari (ABC-C, CGI-1, CSHQ e SP-2) e lo sperimentatore. Verranno misurati i segni vitali e il peso, verrà restituito il diario di conformità del paziente e verranno riportati e documentati gli eventi avversi e i farmaci concomitanti.
Il paziente parteciperà a un test di tracciamento oculare di 10 minuti. Visita 8 (settimana 32 ± 14) Fine della sperimentazione Durante questa visita, si terrà una valutazione clinica e comportamentale tramite questionari (ABC-C, CGI-1) e lo sperimentatore. Verranno misurati i segni vitali, il peso e l'altezza e verrà prelevato un campione di urina per la presenza di cannabis. Gli eventi avversi e i farmaci concomitanti saranno segnalati e documentati.
Sottostudio EEG I genitori riceveranno una spiegazione in merito alla possibilità di partecipare a un esame EEG notturno eseguito nel laboratorio del sonno presso il SUMC. Questo test non è obbligatorio per la partecipazione alla sperimentazione, ma aiuterà i ricercatori a valutare l'influenza che la cannabis ha sull'attività cerebrale durante il sonno. I bambini e i genitori partecipanti saranno invitati a tre esami EEG notturni durante la prova: subito dopo l'iscrizione e prima di iniziare la prova (baseline), di nuovo subito dopo la fine della fase uno (settimana 12-16) e un terzo e ultimo esame giusto dopo la fine della fase due (settimana 28-32).
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Beer Sheva, Israele, 8410101
- Soroka University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato firmato
- Bambini dai due agli otto anni con una diagnosi documentata di ASD.
- Bambini con una precedente segnalazione di problemi comportamentali caratterizzati da aggressività, ansia, irrequietezza, disturbi del sonno e/o autolesionismo, tutti come parte dell'ASD, come documentato nella precedente valutazione ed esame clinico.
- Parlare e leggere l'ebraico.
Criteri di esclusione:
- Bambini trattati con cannabis, farmaci antipsicotici o stimolanti.
- Bambini con comorbidità di malattie cardiache, epatiche, renali o ematologiche.
- Bambini trattati con uno dei seguenti farmaci: astemizolo, cisapride, pimozide o terfenadina.
- Bambini che soffrono di epilessia
- Bambini che soffrono loro stessi o di un familiare di primo grado di psicosi e/o altra malattia mentale.
- Bambini in qualsiasi condizione in cui lo sperimentatore è dell'opinione che la partecipazione allo studio non sia l'opzione migliore per loro.
- Bambini sottoposti a intervento chirurgico nei 30 giorni precedenti il processo.
- Bambini che stanno partecipando a un altro studio che include qualsiasi intervento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Olio di cannabis di grado medico 30% CBD, 1,5% Δ9-THC
durante la fase 1; i soggetti riceveranno olio di cannabis.
Riceveranno un trattamento per dodici settimane, dopo un periodo di sospensione di quattro settimane senza alcun trattamento.
Nella seconda fase, avrà luogo un incrocio di bracci sperimentali e i pazienti che hanno ricevuto olio di cannabis riceveranno quindi placebo e viceversa.
La valutazione clinica avverrà dopo il completamento di ciascuna fase.
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MGC, 30% CBD e 1,5% Δ9-THC
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Olio d'oliva e clorofilla
durante la fase 1; i soggetti riceveranno placebo.
Riceveranno un trattamento per dodici settimane, dopo un periodo di sospensione di quattro settimane senza alcun trattamento.
Nella seconda fase, avrà luogo un incrocio di bracci sperimentali e i pazienti che hanno ricevuto olio di cannabis riceveranno quindi placebo e viceversa.
La valutazione clinica avverrà dopo il completamento di ciascuna fase.
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Olio d'oliva e clorofilla
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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cambiamento dei sintomi del disturbo dello spettro autistico
Lasso di tempo: 32 settimane
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Superiorità nella riduzione dei sintomi del disturbo dello spettro autistico come descritto e quantificato tramite questionari per i genitori e valutazione clinica tenuta da un medico specializzato, in cinque categorie principali: comportamento sensoriale, relazioni sociali, uso del corpo e degli oggetti, abilità linguistiche e comunicative e abilità sociali e di adattamento .
La stima clinica si terrà tramite il questionario Aberrant Behaviour Checklist-Community (ABC-C).
La valutazione clinica sarà effettuata all'inizio e alla fine di ciascuna fase.
Verrà effettuato un confronto tra i risultati delle stime cliniche dopo il trattamento con MCG rispetto a quelli dopo il trattamento con placebo per entrambi i bracci.
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32 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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cambiamento nel punteggio di The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Lasso di tempo: 32 settimane
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Superiorità nella riduzione dei sintomi del disturbo dello spettro autistico come descritto e quantificato tramite questionario per i genitori - The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I).
La valutazione clinica sarà effettuata all'inizio e alla fine di ciascuna fase.
Verrà effettuato un confronto tra i risultati delle stime cliniche dopo il trattamento con MCG rispetto a quelli dopo il trattamento con placebo per entrambi i bracci.
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32 settimane
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variazione del punteggio del Profilo sensoriale II (SP-2)
Lasso di tempo: 32 settimane
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valutata dal questionario Sensory Profile II (SP-2).
I genitori risponderanno al questionario all'inizio e alla fine di ogni fase di prova e si terrà un confronto all'interno di ciascun braccio in base alla linea di base e tra i due bracci.
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32 settimane
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Cambiamenti nei movimenti oculari
Lasso di tempo: 32 settimane
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monitoraggio mentre i partecipanti osservano film con informazioni sociali.
All'inizio e alla fine di ogni fase verrà eseguito un esperimento di eye tracking (ET) per esaminare i cambiamenti nel modo in cui i bambini osservano i film con informazioni sociali (ad es.
bambini che giocano).
Si terrà un confronto all'interno di ciascun braccio in base alla linea di base e tra i due bracci.
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32 settimane
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Modifiche all'architettura del sonno (facoltativo)
Lasso di tempo: 32 settimane
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I genitori riceveranno una spiegazione in merito alla possibilità di partecipare a un esame EEG notturno eseguito nel laboratorio del sonno del SUMC. Questo test non è obbligatorio per la partecipazione alla sperimentazione, ma aiuterà i ricercatori a valutare l'influenza che la cannabis ha sull'attività cerebrale durante il sonno. I bambini e i genitori partecipanti saranno invitati a tre esami EEG notturni durante lo studio: subito dopo l'arruolamento e prima di iniziare lo studio (baseline), sempre a destra SCRC17039 Versione 1.1, marzo 2018 Pagina 34 di 51 RISERVATO Questo materiale è di proprietà di TO Pharma LLC . Le informazioni sono riservate e devono essere utilizzate solo in relazione a questioni autorizzate dallo sponsor e nessuna parte di esse deve essere senza previa autorizzazione scritta di TO Pharma LLC. dopo la fine della fase uno (settimane 12-16), e un terzo e ultimo esame subito dopo la fine della fase due (settimane 28-32). |
32 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SCRC17039
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