Zkouška k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčebného konopí u dětí s diagnostikovanou poruchou autistického spektra
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti lékařského konopí (MGC) u dětí s diagnostikovanou poruchou autistického spektra
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Návštěva 1 – Screening a zápis Postupy screeningu a zápisu budou probíhat na předškolní psychiatrické jednotce v Soroka University Medical Center (SUMC). Účast v této studii bude nabídnuta rodičům dětí, které splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z těchto kritérií. Rodiče, kteří projeví zájem, podepíší formulář informovaného souhlasu (ICF) a obdrží kopii. Žádost o licenci pro léčebné konopí bude zaslána oddělení lékařského konopí ("Yakar") pro léčbu konopím pro dítě a po schválení bude pacient zařazen do hodnocení.
Bude posouzena anamnéza, pacienti, kteří během posledního roku před zahájením studie neprošli všeobecným a neurologickým vyšetřením, budou odesláni svému lékaři. Zkoušející provede klinické a behaviorální hodnocení, změří se vitální funkce, hmotnost a výška a odebere se vzorek moči. Všechny souběžně užívané léky pacientem budou zdokumentovány.
Formulář žádosti o licenci léčebného konopí společnosti YAKAR a formulář o zproštění důvěrnosti budou zaslány společnosti YAKAR. Lékař vysvětlí pacientovi podmínky lékařské licence a že účast pacienta ve studii může být kdykoli ukončena.
Návštěva 2 – Randomizace a zahájení 1. fáze Po obdržení licence léčebného konopí bude kopie licence pacienta zahrnuta do zdrojových dokumentů ke zkoušce. Před randomizací budou znovu posouzena kritéria pro zařazení a vyloučení, aby se zajistilo, že pacient je způsobilý k účasti ve studii.
Zkoušející provede klinické a behaviorální hodnocení, které bude zahrnovat také následující dotazníky:
- The Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C)
- The Children's Sleep Habit Questionnaire (CSHQ)
- Dotazník senzorického profilu II (SP-2) Bude odebrán vzorek moči na přítomnost konopí. Pacient se zúčastní 10minutového testu sledování očí. Podrobné pokyny a instrukce k použití IP doma poskytne člen zkušebního týmu. IP (lék nebo placebo na základě randomizace) bude podán rodičům. První podání dávky proběhne ráno po návštěvě.
Rodičům bude předán compliance deník a budou instruováni k vyplnění denní administrace IP.
Návštěva 3 (týden 6 ± 5 dní) Střední fáze 1 Během této návštěvy bude provedeno klinické a behaviorální hodnocení pomocí dotazníků (ABC-C, CGI-1) a zkoušejícího. Deník shody pacienta bude zkontrolován a vrácen rodičům k další dokumentaci. Nežádoucí účinky a souběžná medikace budou hlášeny a zdokumentovány.
Návštěva 4 (týden 12 ± 7 dní) Konec fáze 1 Během této návštěvy rodiče vrátí použitou IP. Klinické a behaviorální vyhodnocení bude provedeno prostřednictvím dotazníků (ABC-C, CGI-1, CSHQ a SP-2) a zkoušejícímu budou změřeny vitální funkce a hmotnost.
Deník shody pacienta bude zkontrolován a vrácen rodičům k další dokumentaci a budou hlášeny a zdokumentovány nežádoucí příhody a souběžná medikace.
Pacient se zúčastní 10minutového testu sledování očí. Bezprostředně po této návštěvě bude zahájeno čtyřtýdenní vymývací období a nebude podáván žádný hodnocený přípravek.
Návštěva 5 (týden 16 ± 10) Křížení a zahájení fáze 2 Během této návštěvy bude IP zkříženo a ti, kteří byli jako první randomizováni k podávání placeba, nyní obdrží produkt a naopak.
Zkoušející provede klinické a behaviorální hodnocení, které bude zahrnovat také následující dotazníky (ABC-C, CGI-1, CSHQ a SP-2), bude odebrán vzorek moči na přítomnost konopí a pacient se zúčastní 10minutový test sledování očí. Kromě toho bude zkontrolován deník shody pacienta a vrácen rodičům k další dokumentaci a budou hlášeny a zdokumentovány nežádoucí příhody a souběžná medikace.
Podrobný návod a instrukce k domácímu použití IP poskytne člen zkušebního týmu. První dávka bude podána ráno po návštěvě.
Návštěva 6 (týden 22 ± 5) Střední fáze 2 Během této návštěvy bude provedeno klinické a behaviorální hodnocení prostřednictvím dotazníků (ABC-C, CGI-1) a zkoušejícího. Deník shody pacienta bude zkontrolován a vrácen rodičům k další dokumentaci. Nežádoucí účinky a souběžná medikace budou hlášeny a zdokumentovány.
Návštěva 7 (týden 28 ± 7) Konec fáze 2 Během této návštěvy rodiče vrátí použitý IP. Klinické a behaviorální hodnocení se bude konat prostřednictvím dotazníků (ABC-C, CGI-1, CSHQ a SP-2) a zkoušejícího. Budou změřeny vitální funkce a hmotnost, bude vrácen deník o dodržování pacienta a budou hlášeny a zdokumentovány nežádoucí příhody a souběžná medikace.
Pacient se zúčastní 10minutového testu sledování očí. Návštěva 8 (týden 32 ± 14) Konec studie Během této návštěvy bude provedeno klinické a behaviorální hodnocení pomocí dotazníků (ABC-C, CGI-1) a zkoušejícího. Budou změřeny životní funkce, váha a výška a bude odebrán vzorek moči na přítomnost konopí. Nežádoucí účinky a souběžná medikace budou hlášeny a zdokumentovány.
Dílčí studie EEG Rodiče obdrží vysvětlení týkající se možnosti zúčastnit se nočních vyšetření EEG prováděných ve spánkové laboratoři na SUMC. Tento test není povinný pro účast ve studii, ale pomůže výzkumům posoudit vliv konopí na mozkovou aktivitu během spánku. Zúčastněné děti a rodiče budou pozváni ke třem nočním EEG vyšetřením v průběhu studie: hned po zápisu a před zahájením studie (základní stav), znovu hned po skončení první fáze (týden 12-16) a třetí a závěrečná zkouška přímo po skončení druhé fáze (28.-32. týden).
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Beer Sheva, Izrael, 8410101
- Soroka University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas
- Děti ve věku od dvou do osmi let s dokumentovanou diagnózou ASD.
- Děti s předchozí zprávou o problémech s chováním charakterizovaným agresí, úzkostí, neklidem, poruchami spánku a/nebo sebepoškozováním, to vše jako součást ASD, jak bylo zdokumentováno v předchozím klinickém odhadu a vyšetření.
- Hebrejské mluvení a čtení.
Kritéria vyloučení:
- Děti, které jsou léčeny konopím, antipsychotiky nebo stimulancii.
- Děti s komorbiditou srdce, jater, ledvin nebo hematologickým onemocněním.
- Děti, které jsou léčeny jedním z následujících léků: Astemizol, Cisaprid, Pimozid nebo Terfenadin.
- Děti, které trpí epilepsií
- Děti, které samy nebo člen rodiny prvního stupně trpí psychózou a/nebo jinou duševní chorobou.
- Děti v jakémkoli stavu, kdy je zkoušející toho názoru, že účast ve studii pro ně není tou nejlepší volbou.
- Děti, které podstoupily operaci během 30 dnů před zkouškou.
- Děti, které se účastní jiné studie, která zahrnuje jakoukoli intervenci.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Konopný olej lékařské kvality 30% CBD, 1,5% Δ9-THC
během fáze 1; subjekty dostanou konopný olej.
Budou dostávat léčbu po dobu dvanácti týdnů, po čtyřtýdenním vymývacím období bez jakékoli léčby.
Ve druhé fázi dojde ke zkřížení zkušebních ramen a pacienti, kteří dostali konopný olej, pak dostanou placebo a naopak.
Klinické hodnocení proběhne po dokončení každé fáze.
|
MGC, 30 % CBD a 1,5 % A9-THC
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Olivový olej a chlorofyl
během fáze 1; subjekty dostanou placebo.
Budou dostávat léčbu po dobu dvanácti týdnů, po čtyřtýdenním vymývacím období bez jakékoli léčby.
Ve druhé fázi dojde ke zkřížení zkušebních ramen a pacienti, kteří dostali konopný olej, pak dostanou placebo a naopak.
Klinické hodnocení proběhne po dokončení každé fáze.
|
Olivový olej a chlorofyl
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
změna příznaků poruchy autistického spektra
Časové okno: 32 týdnů
|
Převaha ve snižování symptomů poruchy autistického spektra, jak je popsáno a kvantifikováno prostřednictvím rodičovských dotazníků a klinického hodnocení prováděného specializovaným lékařem, v pěti hlavních kategoriích – smyslové chování, sociální vztahy, používání těla a předmětů, jazykové a komunikační dovednosti a sociální a adaptivní dovednosti .
Klinický odhad bude proveden prostřednictvím dotazníku Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C).
Klinický odhad bude proveden na začátku a na konci každé fáze.
Bude provedeno srovnání mezi výsledky klinického odhadu po léčbě MCG a po léčbě placebem pro obě ramena.
|
32 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
změna ve skóre The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Časové okno: 32 týdnů
|
Převaha ve snižování symptomů poruchy autistického spektra, jak je popsáno a kvantifikováno pomocí rodičovského dotazníku – The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I).
Klinický odhad bude proveden na začátku a na konci každé fáze.
Bude provedeno srovnání mezi výsledky klinického odhadu po léčbě MCG a po léčbě placebem pro obě ramena.
|
32 týdnů
|
|
změna ve skóre Sensory Profile II (SP-2)
Časové okno: 32 týdnů
|
hodnoceno dotazníkem Sensory Profile II (SP-2).
Rodiče odpoví na dotazník na začátku a na konci každé zkušební fáze a bude provedeno srovnání v rámci každé paže podle základní linie a mezi oběma pažemi.
|
32 týdnů
|
|
Změny pohybů očí
Časové okno: 32 týdnů
|
sledování, jak účastníci sledují filmy se sociálními informacemi.
Na začátku a na konci každé fáze bude proveden experiment se sledováním očí (ET), aby se prozkoumaly změny ve způsobu, jakým děti sledují filmy se sociálními informacemi (např.
hrající si děti).
Porovnání bude provedeno v rámci každé paže podle základní linie a mezi oběma pažemi.
|
32 týdnů
|
|
Změny v architektuře spánku (volitelné)
Časové okno: 32 týdnů
|
Rodiče obdrží vysvětlení ohledně možnosti zúčastnit se nočního EEG vyšetření prováděného ve spánkové laboratoři na SUMC. Tento test není povinný pro účast ve studii, ale pomůže výzkumům posoudit vliv konopí na mozkovou aktivitu během spánku. Zúčastněné děti a rodiče budou pozváni ke třem nočním vyšetřením EEG v průběhu studie: hned po zápisu a před zahájením studie (základní stav), znovu správně SCRC17039 Verze 1.1, březen 2018 Strana 34 z 51 DŮVĚRNÉ Tento materiál je majetkem společnosti TO Pharma LLC . Informace jsou důvěrné a mohou být použity pouze v souvislosti se záležitostmi schválenými sponzorem a žádná jejich část nesmí být bez předchozího písemného souhlasu společnosti TO Pharma LLC. po skončení první fáze (12.-16. týden) a třetí a závěrečná zkouška hned po skončení druhé fáze (28.-32. týden). |
32 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCRC17039
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .