Een proef om de werkzaamheid en veiligheid van medicinale cannabis te beoordelen bij kinderen met de diagnose autismespectrumstoornis
Een dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van medicinale cannabis (MGC) te beoordelen bij kinderen met de diagnose autismespectrumstoornis
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Bezoek 1 - Screening en inschrijving De screening en inschrijvingsprocedures vinden plaats op de Preschool Psychiatric Unit in Soroka Universitair Medisch Centrum (SUMC). Ouders van kinderen die voldoen aan alle inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria zullen worden aangeboden om deel te nemen aan dit onderzoek. Geïnteresseerde ouders ondertekenen een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en ontvangen een kopie. Een aanvraag voor een vergunning voor medicinale cannabis wordt naar de Medical Cannabis Unit ("Yakar") gestuurd voor cannabisbehandeling voor het kind en na goedkeuring wordt de patiënt ingeschreven voor de proef.
De medische geschiedenis zal worden beoordeeld, patiënten die het afgelopen jaar voorafgaand aan de start van het onderzoek geen algemeen en neurologisch onderzoek hebben ondergaan, zullen worden doorverwezen naar hun arts. Klinische en gedragsbeoordeling worden uitgevoerd door de onderzoeker, vitale functies en gewicht en lengte worden gemeten en er wordt een urinemonster genomen. Alle gelijktijdige medicatie die door de patiënt wordt ingenomen, wordt gedocumenteerd.
Het aanvraagformulier voor een licentie voor medicinale cannabis van de YAKAR en een formulier voor afstand van vertrouwelijkheid worden naar de YAKAR gestuurd. De arts legt de patiënt de voorwaarden van de medische vergunning uit en legt uit dat de deelname van de patiënt aan het onderzoek op elk moment kan worden beëindigd.
Bezoek 2 - Randomisatie en start van fase 1 Wanneer de vergunning voor medicinale cannabis arriveert, wordt een kopie van de vergunning van de patiënt opgenomen in de brondocumenten van de proef. Voorafgaand aan de randomisatie zullen de inclusie- en exclusiecriteria opnieuw worden beoordeeld om er zeker van te zijn dat de patiënt in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
Een klinische en gedragsevaluatie zal worden gehouden door de onderzoeker en zal ook de volgende vragenlijsten bevatten:
- De Afwijkende Gedragschecklist-Community (ABC-C)
- De vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
- Sensorisch Profiel II (SP-2) Vragenlijst Er wordt urine afgenomen op de aanwezigheid van cannabis. De patiënt zal deelnemen aan een oogvolgtest van 10 minuten. Een gedetailleerd advies en instructies over het gebruik van het IP thuis zal worden gegeven door een lid van het onderzoeksteam. Het IP (medicijn of placebo op basis van randomisatie) zal aan de ouders worden toegediend. De toediening van de eerste dosis vindt plaats in de ochtend na het bezoek.
Aan de ouders wordt een nalevingsdagboek uitgereikt en zij krijgen de opdracht om de dagelijkse administratie van de IP in te vullen.
Bezoek 3 (week 6 ± 5 dagen) Halverwege fase 1 Tijdens dit bezoek vindt een klinische en gedragsevaluatie plaats via vragenlijsten (ABC-C, CGI-1) en de onderzoeker. Het dagboek van de naleving van de patiënt zal worden bekeken en teruggestuurd naar de ouders voor verdere documentatie. Bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gemeld en gedocumenteerd.
Bezoek 4 (week 12 ± 7 dagen) Einde van fase 1 Tijdens dit bezoek zullen de ouders het gebruikte IP teruggeven. Er zal een klinische en gedragsevaluatie plaatsvinden via vragenlijsten (ABC-C, CGI-1, CSHQ en SP-2) en de onderzoeker, vitale functies en gewicht zullen worden gemeten.
Het nalevingsdagboek van de patiënt zal worden beoordeeld en teruggestuurd naar de ouders voor verdere documentatie en bijwerkingen en gelijktijdige medicatie zullen worden gerapporteerd en gedocumenteerd.
De patiënt zal deelnemen aan een oogvolgtest van 10 minuten. Onmiddellijk na dit bezoek wordt een wash-outperiode van vier weken gestart en wordt geen onderzoeksproduct toegediend.
Bezoek 5 (week 16 ± 10) Cross-over en start van fase 2 Tijdens dit bezoek wordt het IP-adres overschreden en degenen die eerst willekeurig werden ingedeeld om een placebo te krijgen, zullen nu het product krijgen en vice versa.
Een klinische en gedragsevaluatie wordt uitgevoerd door de onderzoeker en omvat ook de volgende vragenlijsten (ABC-C, CGI-1, CSHQ en SP-2), er wordt een urinemonster genomen op de aanwezigheid van cannabis en de patiënt neemt deel aan een oogvolgtest van 10 minuten. Bovendien zal het therapietrouwdagboek van de patiënt worden beoordeeld en teruggestuurd naar de ouders voor verdere documentatie en zullen bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gerapporteerd en gedocumenteerd.
Een lid van het proefteam zal een gedetailleerde begeleiding en instructies over het gebruik van het IP-adres thuis geven. De eerste dosistoediening is de ochtend na het bezoek.
Bezoek 6 (week 22 ± 5) Halverwege fase 2 Tijdens dit bezoek vindt een klinische en gedragsevaluatie plaats via vragenlijsten (ABC-C, CGI-1) en de onderzoeker. Het dagboek van de naleving van de patiënt zal worden bekeken en teruggestuurd naar de ouders voor verdere documentatie. Bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gemeld en gedocumenteerd.
Bezoek 7 (week 28 ± 7) Einde van fase 2 Tijdens dit bezoek zullen ouders het gebruikte IP teruggeven. Een klinische en gedragsevaluatie zal plaatsvinden via vragenlijsten (ABC-C, CGI-1, CSHQ en SP-2) en de onderzoeker. Vitale functies en gewicht worden gemeten, het therapietrouwdagboek van de patiënt wordt geretourneerd en bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gerapporteerd en gedocumenteerd.
De patiënt zal deelnemen aan een oogvolgtest van 10 minuten. Bezoek 8 (week 32 ± 14) Einde van het onderzoek Tijdens dit bezoek vindt een klinische en gedragsevaluatie plaats via vragenlijsten (ABC-C, CGI-1) en de onderzoeker. Vitale functies en gewicht en lengte worden gemeten en er wordt een urinemonster genomen op de aanwezigheid van cannabis. Bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gemeld en gedocumenteerd.
Deelonderzoek EEG Ouders krijgen uitleg over de mogelijkheid om 's nachts deel te nemen aan een EEG-onderzoek in het slaaplaboratorium van SUMC. Deze test is niet verplicht voor deelname aan het onderzoek, maar helpt bij het beoordelen van de invloed van cannabis op de hersenactiviteit tijdens de slaap. Deelnemende kinderen en ouders worden uitgenodigd voor drie nachtelijke EEG-onderzoeken gedurende de proefperiode: direct na inschrijving en voor aanvang van de proef (baseline), nogmaals direct na het einde van fase één (week 12-16), en een derde en laatste examen rechts na het einde van fase twee (week 28-32).
Studietype
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Beer Sheva, Israël, 8410101
- Soroka University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
- Kinderen van twee tot acht jaar oud met een gedocumenteerde diagnose van ASS.
- Kinderen met een eerdere melding van gedragsproblemen die worden gekenmerkt door agressie, angst, rusteloosheid, slaapstoornissen en/of zelfbeschadiging, allemaal als onderdeel van de ASS, zoals gedocumenteerd in eerdere klinische schattingen en onderzoeken.
- Hebreeuws spreken en lezen.
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen die worden behandeld met cannabis, antipsychotica of stimulerende middelen.
- Kinderen met een comorbiditeit van hart-, lever-, nier- of hematologische aandoeningen.
- Kinderen die worden behandeld met een van de volgende geneesmiddelen: Astemizol, Cisapride, Pimozide of Terfenadine.
- Kinderen die lijden aan epilepsie
- Kinderen die zelf of een eerstegraads familielid lijden aan een psychose en/of een andere psychische aandoening.
- Kinderen in welke toestand dan ook waarvan de onderzoeker van mening is dat deelname aan het onderzoek voor hen niet de beste optie is.
- Kinderen die in de 30 dagen voorafgaand aan het onderzoek een operatie hebben ondergaan.
- Kinderen die deelnemen aan een andere studie die een eventuele interventie omvat.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Cannabisolie van medische kwaliteit 30% CBD, 1,5% Δ9-THC
tijdens fase 1; proefpersonen krijgen cannabisolie.
Ze zullen gedurende twaalf weken worden behandeld, na een wash-outperiode van vier weken zonder enige behandeling.
In de tweede fase vindt een cross-over van proefarmen plaats en krijgen patiënten die cannabisolie kregen een placebo en vice versa.
Klinische evaluatie vindt plaats na het voltooien van elke fase.
|
MGC, 30% CBD en 1,5% Δ9-THC
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Olijfolie en chlorofyl
tijdens fase 1; proefpersonen krijgen een placebo.
Ze zullen gedurende twaalf weken worden behandeld, na een wash-outperiode van vier weken zonder enige behandeling.
In de tweede fase vindt een cross-over van proefarmen plaats en krijgen patiënten die cannabisolie kregen een placebo en vice versa.
Klinische evaluatie vindt plaats na het voltooien van elke fase.
|
Olijfolie en chlorofyl
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
verandering in symptomen van autismespectrumstoornis
Tijdsspanne: 32 weken
|
Superioriteit in het verminderen van symptomen van autismespectrumstoornis zoals beschreven en gekwantificeerd via vragenlijsten voor ouders en klinische beoordeling uitgevoerd door een gespecialiseerde arts, in vijf hoofdcategorieën: zintuiglijk gedrag, sociale relaties, gebruik van lichaam en voorwerpen, taal- en communicatieve vaardigheden, en sociale en aanpassingsvaardigheden .
Klinische schatting zal worden gehouden via de Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) vragenlijst.
Klinische schatting zal worden uitgevoerd aan het begin en het einde van elke fase.
Er zal een vergelijking worden gemaakt tussen klinische schattingsresultaten na behandeling met MCG versus na behandeling met placebo voor beide armen.
|
32 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
verandering in score van The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: 32 weken
|
Superioriteit in het verminderen van symptomen van autismespectrumstoornis zoals beschreven en gekwantificeerd via oudervragenlijst - The Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I).
Klinische schatting zal worden uitgevoerd aan het begin en het einde van elke fase.
Er zal een vergelijking worden gemaakt tussen klinische schattingsresultaten na behandeling met MCG versus na behandeling met placebo voor beide armen.
|
32 weken
|
|
verandering in score van sensorisch profiel II (SP-2)
Tijdsspanne: 32 weken
|
beoordeeld door de Sensory Profile II (SP-2) vragenlijst.
Ouders zullen de vragenlijst beantwoorden aan het begin en het einde van elke proeffase en er zal een vergelijking worden gehouden binnen elke arm volgens de basislijn en tussen beide armen.
|
32 weken
|
|
Veranderingen in oogbewegingen
Tijdsspanne: 32 weken
|
volgen terwijl deelnemers films met sociale informatie bekijken.
Aan het begin en einde van elke fase wordt een eye tracking (ET) experiment uitgevoerd om veranderingen te onderzoeken in de manier waarop de kinderen films met sociale informatie bekijken (bijv.
spelende kinderen).
Er zal een vergelijking worden gehouden binnen elke arm volgens de basislijn en tussen beide armen.
|
32 weken
|
|
Wijzigingen in de slaaparchitectuur (optioneel)
Tijdsspanne: 32 weken
|
Ouders krijgen uitleg over de mogelijkheid om deel te nemen aan een nachtelijk EEG-onderzoek in het slaaplaboratorium van SUMC. Deze test is niet verplicht voor deelname aan het onderzoek, maar helpt bij het beoordelen van de invloed van cannabis op de hersenactiviteit tijdens de slaap. Deelnemende kinderen en ouders zullen worden uitgenodigd voor drie nachtelijke EEG-onderzoeken tijdens het onderzoek: direct na inschrijving en voor aanvang van het onderzoek (baseline), wederom rechts SCRC17039 versie 1.1, maart 2018 Pagina 34 van 51 VERTROUWELIJK Dit materiaal is eigendom van TO Pharma LLC . De informatie is vertrouwelijk en mag alleen worden gebruikt in verband met zaken waarvoor toestemming is verleend door de sponsor en geen enkel deel ervan mag worden gebruikt zonder voorafgaande schriftelijke toestemming van TO Pharma LLC. na het einde van fase één (week 12-16), en een derde en laatste examen direct na het einde van fase twee (week 28-32). |
32 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Lihi Bar-LEv, Clinical team manager
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SCRC17039
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .