Ruksolitinibi äskettäin diagnosoituun bronchiolitis obliterans -oireyhtymään
tiistai 18. lokakuuta 2022 päivittänyt: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruksolitinibi äskettäin diagnosoituun bronchiolitis obliterans -oireyhtymään allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen
Keuhkot ovat yksi kohde-elimistä kroonisessa siirrännäis- isäntä -taudissa (cGVHD) allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (allo-HSCT) jälkeen.
Bronchiolitis obliterans -oireyhtymä (BOS) allo-HSCT:n jälkeen oli kliininen oireyhtymä, jolle oli tunnusomaista jatkuva ilmavirran rajoitus, joka on seurausta keuhkojen cGVHD:stä.
BOS on yksi tärkeimmistä myöhäisen kuolleisuuden syistä allo-HSCT:n jälkeen, mikä rajoittaa vakavasti potilaiden päivittäistä toimintaa ja hengitystoimintaa.
Se rajoittaa elämänlaatua ja lisäsi ei-relapse-kuolleisuutta (NRM) allo-HSCT:n jälkeen.
Tällä hetkellä BOS:n ensilinjan hoito on FAM (oraalinen flutikasoni, atsitromysiini ja montelukasti).
Kuitenkin yli 50 % potilaista kehittyy steroidiresistentiksi (SR)-BOS:ksi, ja SR-BOS:n ennuste on huono ja keuhkojen toiminta heikkenee peruuttamattomasti.
Ruksolitinibi on tehokas lääke SR-cGVHD:n hoidossa.
Tämä on vaiheen Ⅱ prospektiivinen kliininen tutkimus, jossa tutkitaan ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta ensilinjan hoitona äskettäin diagnosoidulle BOS:lle allo-HSCT:n jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kroonisen siirrännäis- isäntäsairauden (cGVHD) ilmaantuvuus allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (allo-HSCT) jälkeen oli 30–70 %, mikä rajoitti äärimmäisen elämänlaatua ja potilaiden eloonjäämistä allo-HSCT:n jälkeen.
Keuhkot ovat yksi cGVHD:n kohde-elimistä allo-HSCT:n jälkeen.
Bronchiolitis obliterans -oireyhtymä (BOS) allo-HSCT:n jälkeen oli kliininen oireyhtymä, jolle oli tunnusomaista jatkuva ilmavirran rajoitus, joka on seurausta keuhkojen cGVHD:stä.
BOS on yksi tärkeimmistä myöhäisen kuolleisuuden syistä allo-HSCT:n jälkeen, mikä rajoittaa vakavasti potilaiden päivittäistä toimintaa ja hengitystoimintaa.
Se rajoittaa elämänlaatua ja lisäsi ei-relapse-kuolleisuutta (NRM) allo-HSCT:n jälkeen.
Tällä hetkellä BOS:n ensilinjan hoito on FAM (oraalinen flutikasoni, atsitromysiini ja montelukasti).
Kuitenkin yli 50 % potilaista kehittyy steroidiresistentiksi (SR)-BOS:ksi, ja SR-BOS:n ennuste on huono ja keuhkojen toiminta heikkenee peruuttamattomasti.
Ruksolitinibi on tehokas lääke SR-cGVHD:n hoidossa.
Tämä on vaiheen Ⅱ prospektiivinen kliininen tutkimus, jossa tutkitaan ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta ensilinjan hoitona äskettäin diagnosoidulle BOS:lle allo-HSCT:n jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310000
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen; 18-65 vuotta vanha
- VSP-diagnoosi allo-HCT:n jälkeen määritelty vuoden 2014 NIH-kriteereiksi
- Elinajanodote > 6 kuukautta ilmoittautumishetkellä
- Vähintään 4 viikkoa cGVHD:n tai BOS:n viimeisimmän systeemisen hoidon aloittamisesta
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen suostumusasiakirja
Poissulkemiskriteerit:
- Toistuva pahanlaatuinen kasvain tai taudin eteneminen, joka vaatii syöpähoitoa
- Tällä hetkellä tai olet aiemmin saanut ruksolitinibia krooniseen GVHD-hoitoon
- Tunnettu allergia ruksolitinibille tai sen apuaineille
- Maksan toimintahäiriö: transaminaasit (ALT, ASAT) > 5X ULN ja/tai kokonaisbilirubiini > 3X ULN
- Hematologinen toimintahäiriö: absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000/μl, verihiutaleiden määrä <30*10E9/l ja/tai Hgb < 8 g/dl
- Munuaisten toimintahäiriö: laskettu kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min (Cockcroft-Gault-kaava)
- aiemmin saanut toisen linjan hoitoa tai mitä tahansa lääkkeitä cGVHD:n kliinisissä tutkimuksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: hoitoryhmä
Ruksolitinibihoito kahdesti vuorokaudessa yhdistettynä steroideihin 1 mg/kg/vrk kahden viikon ajan ja 0,25 mg/kg/vrk joka viikko
|
Suun kautta otettava ruksolitinibi kahdesti päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
absoluuttinen FEV1 nousu
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva absoluuttinen FEV1 nousu ≥ 10 % 3 kuukauden ruksolitinibihoidon jälkeen (verrattuna lähtötilanteeseen ennen tutkimukseen ilmoittautumista)
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hoidon epäonnistumisaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei havaittu jatkuvaa absoluuttista FEV1:n laskua ≥ 10 % 3 kuukauden ruksolitinibihoidon jälkeen (verrattuna lähtötilanteeseen ennen tutkimukseen osallistumista)
|
3 kuukautta
|
|
absoluuttinen FEV1 nousu
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva absoluuttinen FEV1 nousu ≥ 10 % ruksolitinibihoidon jälkeen (verrattuna lähtötilanteeseen ennen tutkimukseen ilmoittautumista)
|
6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Parannukset kroonisissa GVHD-elinspesifisissä ilmenemismuodoissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
parannukset kroonisissa GVHD-elinspesifisissä ilmenemismuodoissa luokitellaan NIH:n kroonisen GVHD:n konsensuskriteerien mukaan.
|
6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Potilaiden eloonjääneiden osuus kahden vuoden kuluttua ruksolitinibihoidon aloittamisesta
|
2 vuotta
|
|
cGVHD:n etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Osallistujat, jotka elävät ilman cGVHD:n etenemistä, sensuroidaan viimeisen sairauden arviointipäivänä
|
2 vuotta
|
|
Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys ja tyypit
Aikaikkuna: Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, enintään 2 vuotta
|
Haittatapahtumat luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE v4) mukaisesti.
|
Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, enintään 2 vuotta
|
|
Systeemisen kortikosteroidiannoksen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
|
Systeemisen kortikosteroidiannoksen muutos ajan myötä BOS:n hoidon aikana
|
Hoidon alusta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 10. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 19. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Infektiot
- Hengitysteiden infektiot
- Hengityselinten sairaudet
- Neoplasmat
- Keuhkosairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Keuhkoputken sairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Keuhkoputkentulehdus
- Oireyhtymä
- Hematologiset kasvaimet
- Bronkioliitti
- Obliterans keuhkoputkentulehdus
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZJU-HSCT-BOS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .