Ruxolitinib for nylig diagnostisert Bronchiolitis Obliterans Syndrome
18. oktober 2022 oppdatert av: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinib for nylig diagnostisert bronkiolitt obliterans syndrom etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Lunge er et av målorganene i kronisk graft versus host sykdom (cGVHD) etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT).
Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) etter allo-HSCT var et klinisk syndrom preget av vedvarende luftstrømsbegrensning som er et resultat av lunge-cGVHD.
BOS er en av hovedårsakene til sen dødelighet etter allo-HSCT, noe som begrenser de daglige aktivitetene og respirasjonsfunksjonen til pasienter alvorlig.
Det begrenser livskvaliteten og økte ikke-tilbakefallsdødeligheten (NRM) etter allo-HSCT.
Foreløpig er førstelinjebehandlingen for BOS FAM (oral flutikason, azitromycin og montelukast).
Imidlertid utvikler mer enn 50 % av pasientene som steroidresistente (SR)-BOS, og SR-BOS har dårlig prognose og irreversibel nedsatt lungefunksjon.
Ruxolitinib er et effektivt legemiddel i behandlingen av SR-cGVHD.
Dette er en fase Ⅱ prospektiv klinisk studie for å utforske effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib som en førstelinjebehandling for nylig diagnostisert BOS etter allo-HSCT.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forekomsten av kronisk graft versus host sykdom (cGVHD) etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) var 30%-70%, noe som ekstremt begrenset livskvaliteten og overlevelsen til pasientene etter allo-HSCT.
Lunge er et av målorganene i cGVHD etter allo-HSCT.
Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) etter allo-HSCT var et klinisk syndrom preget av vedvarende luftstrømsbegrensning som er et resultat av lunge-cGVHD.
BOS er en av hovedårsakene til sen dødelighet etter allo-HSCT, noe som begrenser de daglige aktivitetene og respirasjonsfunksjonen til pasienter alvorlig.
Det begrenser livskvaliteten og økte ikke-tilbakefallsdødeligheten (NRM) etter allo-HSCT.
Foreløpig er førstelinjebehandlingen for BOS FAM (oral flutikason, azitromycin og montelukast).
Imidlertid utvikler mer enn 50 % av pasientene som steroidresistente (SR)-BOS, og SR-BOS har dårlig prognose og irreversibel nedsatt lungefunksjon.
Ruxolitinib er et effektivt legemiddel i behandlingen av SR-cGVHD.
Dette er en fase Ⅱ prospektiv klinisk studie for å utforske effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib som en førstelinjebehandling for nylig diagnostisert BOS etter allo-HSCT.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne; 18-65 år
- Diagnose av BOS etter allo-HCT definert som 2014 NIH-kriteriene
- Forventet levealder > 6 måneder ved innmelding
- Minst 4 uker siden oppstart av den siste systemiske behandlingen for cGVHD eller BOS
- Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig samtykkedokument
Ekskluderingskriterier:
- Tilbakevendende malignitet eller sykdomsprogresjon som krever kreftbehandling
- Mottar for tiden eller har tidligere mottatt ruxolitinib for kronisk GVHD-behandling
- Kjent historie med allergi mot ruxolitinib eller dets hjelpestoffer
- Leverdysfunksjon: transaminaser (ALT, AST) > 5X ULN og/eller total bilirubin > 3X ULN
- Hematologisk dysfunksjon: absolutt nøytrofiltall <1000/μL, blodplatecout <30*10E9/L og/eller Hgb < 8 g/dL
- Nyredysfunksjon: beregnet kreatininclearance < 30 ml/min (Cockcroft-Gault-formel)
- tidligere mottatt annenlinjebehandling eller andre legemidler i kliniske studier for cGVHD
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: behandlingsgruppe
Ruxolitinib behandling to ganger daglig, kombinert med steroider 1 mg/kg/dag i to uker, og manipulering 0,25 mg/kg/dag hver uke
|
Oral ruxolitinib to ganger daglig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
absolutt FEV1 økning
Tidsramme: 3 måneder
|
Andelen deltakere med vedvarende, absolutt FEV1-økning med ≥ 10 % etter 3 måneders behandling med ruxolitinib (sammenlignet med baseline-mål før studieregistrering)
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
behandlingssviktfrekvens
Tidsramme: 3 måneder
|
Andelen deltakere som ikke opplever en vedvarende, absolutt reduksjon i FEV1 med ≥ 10 % etter 3 måneders behandling med ruxolitinib (sammenlignet med baseline-mål før studieregistrering)
|
3 måneder
|
|
absolutt FEV1 økning
Tidsramme: 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Andelen deltakere med en vedvarende, absolutt FEV1-økning med ≥ 10 % etter behandling med ruxolitinib (sammenlignet med baseline-mål før studieregistrering)
|
6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Forbedringer i kroniske GVHD-organspesifikke manifestasjoner
Tidsramme: 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
forbedringer i organspesifikke manifestasjoner av kronisk GVHD vil bli kategorisert i henhold til NIHs konsensuskriterier for kronisk GVHD.
|
6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Andelen pasienter som overlever to år etter innrullering av ruxolitinib-behandling
|
2 år
|
|
cGVHD progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Deltakere i live uten cGVHD-progresjon blir sensurert på datoen for siste sykdomsevaluering
|
2 år
|
|
Forekomsten og typene av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, inntil 2 år
|
Bivirkninger er gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4)
|
Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, inntil 2 år
|
|
Endring av systemisk kortikosteroiddose over tid
Tidsramme: Fra behandlingsstart til behandlingsslutt, inntil 2 år
|
Endring av systemisk kortikosteroiddose over tid under behandling av BOS
|
Fra behandlingsstart til behandlingsslutt, inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. juni 2022
Primær fullføring (FORVENTES)
1. juni 2024
Studiet fullført (FORVENTES)
1. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2022
Først lagt ut (FAKTISKE)
10. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
19. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZJU-HSCT-BOS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .