Ruxolitinib för nyligen diagnostiserat bronkiolit obliterans syndrom
18 oktober 2022 uppdaterad av: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinib för nydiagnostiserat bronkiolit obliterans syndrom efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Lungan är ett av målorganen vid kronisk transplantat-mot-värdsjukdom (cGVHD) efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT).
Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) efter allo-HSCT var ett kliniskt syndrom som kännetecknades av ihållande luftflödesbegränsning som är resultatet av lung-cGVHD.
BOS är en av huvudorsakerna till sen dödlighet efter allo-HSCT, vilket allvarligt begränsar patienters dagliga aktiviteter och andningsfunktion.
Det begränsar livskvaliteten och ökade icke-återfallsdödligheten (NRM) efter allo-HSCT.
För närvarande är förstahandsbehandlingen för BOS FAM (oral flutikason, azitromycin och montelukast).
Mer än 50 % av patienterna utvecklas dock som steroidresistenta (SR)-BOS, och SR-BOS har en dålig prognos och irreversibel försämrad lungfunktion.
Ruxolitinib är ett effektivt läkemedel vid behandling av SR-cGVHD.
Detta är en fas Ⅱ prospektiv klinisk studie för att utforska effektiviteten och säkerheten av ruxolitinib som förstahandsbehandling för nydiagnostiserat BOS efter allo-HSCT.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Incidensen av kronisk transplantat mot värdsjukdom (cGVHD) efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) var 30%-70%, vilket extremt begränsade livskvaliteten och överlevnaden för patienter efter allo-HSCT.
Lungan är ett av målorganen i cGVHD efter allo-HSCT.
Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) efter allo-HSCT var ett kliniskt syndrom som kännetecknades av ihållande luftflödesbegränsning som är resultatet av lung-cGVHD.
BOS är en av huvudorsakerna till sen dödlighet efter allo-HSCT, vilket allvarligt begränsar patienters dagliga aktiviteter och andningsfunktion.
Det begränsar livskvaliteten och ökade icke-återfallsdödligheten (NRM) efter allo-HSCT.
För närvarande är förstahandsbehandlingen för BOS FAM (oral flutikason, azitromycin och montelukast).
Mer än 50 % av patienterna utvecklas dock som steroidresistenta (SR)-BOS, och SR-BOS har en dålig prognos och irreversibel försämrad lungfunktion.
Ruxolitinib är ett effektivt läkemedel vid behandling av SR-cGVHD.
Detta är en fas Ⅱ prospektiv klinisk studie för att utforska effektiviteten och säkerheten av ruxolitinib som förstahandsbehandling för nydiagnostiserat BOS efter allo-HSCT.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
- Rekrytering
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna; 18-65 år gammal
- Diagnos av BOS efter allo-HCT definierad som 2014 NIH-kriterier
- Förväntad livslängd > 6 månader vid inskrivningstillfället
- Minst 4 veckor sedan påbörjandet av den senaste systemiska behandlingen för cGVHD eller BOS
- Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt samtycke
Exklusions kriterier:
- Återkommande malignitet eller sjukdomsprogression som kräver anticancerterapi
- Får för närvarande eller har tidigare fått ruxolitinib för kronisk GVHD-behandling
- Känd historia av allergi mot ruxolitinib eller dess hjälpämnen
- Leverdysfunktion: transaminaser (ALT, ASAT) > 5X ULN och/eller totalt bilirubin > 3X ULN
- Hematologisk dysfunktion: absolut antal neutrofiler <1000/μL, blodplättar <30*10E9/L och/eller Hgb < 8 g/dL
- Njurdysfunktion: beräknat kreatininclearance < 30 ml/min (Cockcroft-Gault-formel)
- tidigare fått andrahandsbehandling eller något annat läkemedel i kliniska prövningar för cGVHD
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: behandlingsgrupp
Ruxolitinib behandling två gånger dagligen, kombinerad med steroider 1 mg/kg/dag i två veckor, och manipulering 0,25 mg/kg/dag varje vecka
|
Oral ruxolitinib två gånger dagligen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
absolut FEV1 ökning
Tidsram: 3 månader
|
Andelen deltagare med en ihållande, absolut FEV1-ökning med ≥ 10 % efter 3 månaders behandling med ruxolitinib (jämfört med baslinjemåttet före studieregistreringen)
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
frekvensen av behandlingsmisslyckanden
Tidsram: 3 månader
|
Andelen deltagare som inte upplever en ihållande, absolut minskning av FEV1 med ≥ 10 % efter 3 månaders behandling med ruxolitinib (jämfört med baslinjemåttet före studieregistreringen)
|
3 månader
|
|
absolut FEV1 ökning
Tidsram: 6 månader, 9 månader, 12 månader och 24 månader
|
Andelen deltagare med en ihållande, absolut FEV1-ökning med ≥ 10 % efter behandling med ruxolitinib (jämfört med baslinjemåttet före studieregistreringen)
|
6 månader, 9 månader, 12 månader och 24 månader
|
|
Förbättringar av kroniska GVHD-organspecifika manifestationer
Tidsram: 6 månader, 9 månader, 12 månader och 24 månader
|
förbättringar i organspecifika manifestationer av kronisk GVHD kommer att kategoriseras enligt NIH:s konsensuskriterier för kronisk GVHD.
|
6 månader, 9 månader, 12 månader och 24 månader
|
|
Total överlevnad
Tidsram: 2 år
|
Andelen patienter som överlever två år efter inskrivning av ruxolitinibbehandling
|
2 år
|
|
cGVHD progressionsfri överlevnad
Tidsram: 2 år
|
Deltagare som lever utan cGVHD-progression censureras vid datumet för senaste sjukdomsutvärdering
|
2 år
|
|
Incidensen och typerna av allvarliga biverkningar
Tidsram: Från behandlingsstart till 30 dagar efter avslutad behandling, upp till 2 år
|
Biverkningar graderas enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4)
|
Från behandlingsstart till 30 dagar efter avslutad behandling, upp till 2 år
|
|
Ändring av systemisk kortikosteroiddos över tid
Tidsram: Från behandlingsstart till slutet av behandlingen, upp till 2 år
|
Ändring av systemisk kortikosteroiddos över tid under behandling av BOS
|
Från behandlingsstart till slutet av behandlingen, upp till 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
1 juni 2022
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
1 juni 2024
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
1 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 juni 2022
Första postat (FAKTISK)
10 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
19 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 oktober 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZJU-HSCT-BOS
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .