Руксолитиниб при недавно диагностированном синдроме облитерирующего бронхиолита
18 октября 2022 г. обновлено: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Руксолитиниб при впервые диагностированном синдроме облитерирующего бронхиолита после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
Легкие являются одним из органов-мишеней при хронической реакции «трансплантат против хозяина» (ХРТПХ) после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК).
Синдром облитерирующего бронхиолита (ОББ) после алло-ТГСК представлял собой клинический синдром, характеризующийся стойким ограничением воздушного потока, что является результатом хРТПХ легких.
СОБ является одной из основных причин поздней смертности после аллоТГСК, резко ограничивая повседневную активность и функцию дыхания пациентов.
Это ограничивает качество жизни и увеличивает безрецидивную смертность (NRM) после алло-ТГСК.
В настоящее время препаратом первой линии для лечения СОБ является ФАМ (пероральный прием флутиказона, азитромицина и монтелукаста).
Однако более чем у 50% пациентов развивается стероидрезистентный (SR)-BOS, а SR-BOS имеет неблагоприятный прогноз и необратимое нарушение функции легких.
Руксолитиниб является эффективным препаратом для лечения СР-цРТПХ.
Это проспективное клиническое исследование II фазы, целью которого является изучение эффективности и безопасности руксолитиниба в качестве терапии первой линии при недавно диагностированном СОБ после алло-ТГСК.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Частота хронической реакции «трансплантат против хозяина» (хРТПХ) после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) составляла 30-70%, что крайне ограничивало качество жизни и выживаемость пациентов после алло-ТГСК.
Одним из органов-мишеней при хРТПХ после аллоТГСК является легкое.
Синдром облитерирующего бронхиолита (ОББ) после алло-ТГСК представлял собой клинический синдром, характеризующийся стойким ограничением воздушного потока, что является результатом хРТПХ легких.
СОБ является одной из основных причин поздней смертности после аллоТГСК, резко ограничивая повседневную активность и функцию дыхания пациентов.
Это ограничивает качество жизни и увеличивает безрецидивную смертность (NRM) после алло-ТГСК.
В настоящее время препаратом первой линии для лечения СОБ является ФАМ (пероральный прием флутиказона, азитромицина и монтелукаста).
Однако более чем у 50% пациентов развивается стероидрезистентный (SR)-BOS, а SR-BOS имеет неблагоприятный прогноз и необратимое нарушение функции легких.
Руксолитиниб является эффективным препаратом для лечения СР-цРТПХ.
Это проспективное клиническое исследование II фазы, целью которого является изучение эффективности и безопасности руксолитиниба в качестве терапии первой линии при недавно диагностированном СОБ после алло-ТГСК.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310000
- Рекрутинг
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина; 18-65 лет
- Диагноз СОБ после алло-HCT, определенный как критерии NIH 2014 г.
- Ожидаемая продолжительность жизни > 6 месяцев на момент регистрации
- Не менее 4 недель с момента начала самой последней системной терапии хРТПХ или СОБ
- Способность понимать и готовность подписать письменный документ согласия
Критерий исключения:
- Рецидивирующее злокачественное новообразование или прогрессирование заболевания, требующее противоопухолевой терапии
- В настоящее время получают или ранее получали руксолитиниб для лечения хронической РТПХ
- Известный анамнез аллергии на руксолитиниб или его вспомогательные вещества
- Нарушение функции печени: трансаминазы (АЛТ, АСТ) > 5X ВГН и/или общий билирубин > 3X ВГН
- Гематологическая дисфункция: абсолютное количество нейтрофилов <1000/мкл, тромбоцитарная концентрация <30*10E9/л и/или Hgb <8 г/дл
- Нарушение функции почек: расчетный клиренс креатинина < 30 мл/мин (формула Кокрофта-Голта)
- ранее получавшие лечение второй линии или какие-либо препараты в клинических испытаниях при РТПХ
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: лечебная группа
Лечение руксолитинибом два раза в день в сочетании со стероидами 1 мг/кг/день в течение двух недель и коррекцией по 0,25 мг/кг/день каждую неделю
|
Перорально руксолитиниб два раза в день
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
абсолютное увеличение ОФВ1
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля участников с устойчивым абсолютным увеличением ОФВ1 на ≥ 10% после 3 месяцев лечения руксолитинибом (по сравнению с исходным показателем до включения в исследование)
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
частота неудач лечения
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля участников, у которых не наблюдается стойкого абсолютного снижения ОФВ1 на ≥ 10% после 3 месяцев лечения руксолитинибом (по сравнению с исходным показателем до включения в исследование)
|
3 месяца
|
|
абсолютное увеличение ОФВ1
Временное ограничение: 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца
|
Доля участников с устойчивым абсолютным увеличением ОФВ1 на ≥ 10% после лечения руксолитинибом (по сравнению с исходным показателем до включения в исследование)
|
6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца
|
|
Улучшение органоспецифических проявлений хронической РТПХ
Временное ограничение: 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца
|
улучшения органоспецифических проявлений хронической РТПХ будут классифицированы в соответствии с согласованными критериями хронической РТПХ NIH.
|
6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года
|
Доля выживаемости пациентов через два года после начала лечения руксолитинибом
|
2 года
|
|
выживаемость без прогрессирования ХБТПХ
Временное ограничение: 2 года
|
Участники, живые без прогрессирования cGVHD, цензурируются на дату последней оценки заболевания.
|
2 года
|
|
Частота и типы серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: От начала лечения до 30 дней после окончания лечения, до 2 лет
|
Нежелательные явления классифицируются в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE v4).
|
От начала лечения до 30 дней после окончания лечения, до 2 лет
|
|
Изменение дозы системных кортикостероидов с течением времени
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения, до 2 лет
|
Изменение дозы системных кортикостероидов во времени при лечении СОБ
|
От начала лечения до окончания лечения, до 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июня 2022 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 июня 2024 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 июня 2022 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
19 октября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 мая 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Инфекции
- Инфекции дыхательных путей
- Заболевания дыхательных путей
- Новообразования
- Легочные заболевания
- Новообразования по локализации
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Бронхиальные заболевания
- Заболевания легких, обструктивные
- Бронхит
- Синдром
- Гематологические новообразования
- Бронхиолит
- Облитерирующий бронхиолит
Другие идентификационные номера исследования
- ZJU-HSCT-BOS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .