Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib pro nově diagnostikovaný syndrom obliterující bronchiolitidy

18. října 2022 aktualizováno: First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Ruxolitinib pro nově diagnostikovaný syndrom obliterující bronchiolitis po alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk

Plíce jsou jedním z cílových orgánů u chronické reakce štěpu proti hostiteli (cGVHD) po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) po allo-HSCT byl klinický syndrom charakterizovaný přetrvávajícím omezením průtoku vzduchu, které je výsledkem plicní cGVHD. BOS je jednou z hlavních příčin pozdní mortality po allo-HSCT, výrazně omezuje denní aktivity a respirační funkce pacientů. Omezuje kvalitu života a zvyšuje non-relaps mortalitu (NRM) po allo-HSCT. V současné době je léčbou první volby BOS FAM (orální flutikason, azithromycin a montelukast). U více než 50 % pacientů se však vyvine rezistence na steroidy (SR)-BOS a SR-BOS má špatnou prognózu a nevratné poškození plicních funkcí. Ruxolitinib je účinný lék v léčbě SR-cGVHD. Toto je prospektivní klinická studie fáze Ⅱ, která má prozkoumat účinnost a bezpečnost ruxolitinibu jako léčby první volby u nově diagnostikovaného BOS po allo-HSCT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Incidence chronické reakce štěpu proti hostiteli (cGVHD) po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) byla 30 %-70 %, což extrémně omezovalo kvalitu života a přežití pacientů po allo-HSCT. Plíce jsou jedním z cílových orgánů v cGVHD po allo-HSCT. Bronchiolitis obliterans syndrom (BOS) po allo-HSCT byl klinický syndrom charakterizovaný přetrvávajícím omezením průtoku vzduchu, které je výsledkem plicní cGVHD. BOS je jednou z hlavních příčin pozdní mortality po allo-HSCT, výrazně omezuje denní aktivity a respirační funkce pacientů. Omezuje kvalitu života a zvyšuje non-relaps mortalitu (NRM) po allo-HSCT. V současné době je léčbou první volby BOS FAM (orální flutikason, azithromycin a montelukast). U více než 50 % pacientů se však vyvine rezistence na steroidy (SR)-BOS a SR-BOS má špatnou prognózu a nevratné poškození plicních funkcí. Ruxolitinib je účinný lék v léčbě SR-cGVHD. Toto je prospektivní klinická studie fáze Ⅱ, která má prozkoumat účinnost a bezpečnost ruxolitinibu jako léčby první volby u nově diagnostikovaného BOS po allo-HSCT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310000
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena; 18-65 let
  2. Diagnóza BOS po allo-HCT definovaná jako kritéria NIH 2014
  3. Očekávaná délka života > 6 měsíců v době zápisu
  4. Nejméně 4 týdny od zahájení poslední systémové léčby cGVHD nebo BOS
  5. Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Recidivující malignita nebo progrese onemocnění vyžadující protinádorovou léčbu
  2. V současné době dostávají nebo dříve dostávali ruxolitinib pro chronickou terapii GVHD
  3. Známá anamnéza alergie na ruxolitinib nebo jeho pomocné látky
  4. Jaterní dysfunkce: transaminázy (ALT, AST) > 5X ULN a/nebo celkový bilirubin > 3X ULN
  5. Hematologická dysfunkce: absolutní počet neutrofilů <1000/μl, počet krevních destiček <30*10E9/l a/nebo Hgb < 8 g/dl
  6. Renální dysfunkce: vypočtená clearance kreatininu < 30 ml/min (Cockcroft-Gaultův vzorec)
  7. dříve dostávali léčbu druhé linie nebo jakékoli léky v klinických studiích pro cGVHD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: léčebná skupina
Léčba ruxolitinibem dvakrát denně v kombinaci se steroidy 1 mg/kg/den po dobu dvou týdnů a manipulace s 0,25 mg/kg/den každý týden
Lék: Ruxolitinib
Perorální ruxolitinib dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ruxolitinib dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
absolutní nárůst FEV1
Časové okno: 3 měsíce
Podíl účastníků s trvalým, absolutním zvýšením FEV1 o ≥ 10 % po 3 měsících léčby ruxolitinibem (ve srovnání s výchozím měřením před zařazením do studie)
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
míra selhání léčby
Časové okno: 3 měsíce
Podíl účastníků, kteří nezaznamenali trvalý, absolutní pokles FEV1 o ≥ 10 % po 3 měsících léčby ruxolitinibem (ve srovnání s výchozím měřením před zařazením do studie)
3 měsíce
absolutní nárůst FEV1
Časové okno: 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Podíl účastníků s trvalým, absolutním zvýšením FEV1 o ≥ 10 % po léčbě ruxolitinibem (ve srovnání s výchozím měřením před zařazením do studie)
6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Zlepšení chronických orgánově specifických projevů GVHD
Časové okno: 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Zlepšení chronických orgánově specifických projevů GVHD budou kategorizována podle konsenzuálních kritérií NIH pro chronickou GVHD.
6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
Podíl pacientů, kteří přežili dva roky po zařazení do léčby ruxolitinibem
2 roky
přežití bez progrese cGVHD
Časové okno: 2 roky
Účastníci žijící bez progrese cGVHD jsou cenzurováni k datu posledního hodnocení onemocnění
2 roky
Výskyt a typy závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od zahájení léčby do 30 dnů po ukončení léčby až do 2 let
Nežádoucí příhody jsou hodnoceny podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4)
Od zahájení léčby do 30 dnů po ukončení léčby až do 2 let
Změna dávky systémových kortikosteroidů v průběhu času
Časové okno: Od zahájení léčby do ukončení léčby až 2 roky
Změna dávky systémových kortikosteroidů v průběhu léčby BOS
Od zahájení léčby do ukončení léčby až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Spolupracovníci

Xiangya Hospital of Central South University
Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Sir Run Run Shaw Hospital
Zhejiang Provincial People's Hospital
First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
Ningbo No. 1 Hospital
Jinhua Central Hospital
Taizhou Hospital
The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
The Affiliated People's Hospital of Ningbo University
Union hospital of Fujian Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. června 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. června 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2022

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

10. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

19. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZJU-HSCT-BOS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit