Ruxolitinib voor nieuw gediagnosticeerd Bronchiolitis Obliterans-syndroom
18 oktober 2022 bijgewerkt door: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinib voor nieuw gediagnosticeerd Bronchiolitis Obliterans-syndroom na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Long is een van de doelorganen bij chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT).
Bronchiolitis obliterans-syndroom (BOS) na allo-HSCT was een klinisch syndroom dat werd gekenmerkt door aanhoudende luchtstroombeperking als gevolg van cGVHD in de longen.
BOS is een van de hoofdoorzaken van late mortaliteit na allo-HSCT, waardoor de dagelijkse activiteiten en ademhalingsfunctie van patiënten ernstig worden beperkt.
Het beperkt de kwaliteit van leven en verhoogt de non-relapse mortaliteit (NRM) na allo-HSCT.
Momenteel is de eerstelijnsbehandeling voor BOS FAM (oraal fluticason, azithromycine en montelukast).
Meer dan 50% van de patiënten ontwikkelt zich echter als steroïdenresistente (SR)-BOS, en SR-BOS heeft een slechte prognose en een onomkeerbare verminderde longfunctie.
Ruxolitinib is een effectief geneesmiddel bij de behandeling van SR-cGVHD.
Dit is een fase Ⅱ prospectieve klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib te onderzoeken als eerstelijnsbehandeling voor nieuw gediagnosticeerde BOS na allo-HSCT.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De incidentie van chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) was 30%-70%, wat de kwaliteit van leven en de overleving van patiënten na allo-HSCT extreem beperkte.
Long is een van de doelorganen in cGVHD na allo-HSCT.
Bronchiolitis obliterans-syndroom (BOS) na allo-HSCT was een klinisch syndroom dat werd gekenmerkt door aanhoudende luchtstroombeperking als gevolg van cGVHD in de longen.
BOS is een van de hoofdoorzaken van late mortaliteit na allo-HSCT, waardoor de dagelijkse activiteiten en ademhalingsfunctie van patiënten ernstig worden beperkt.
Het beperkt de kwaliteit van leven en verhoogt de non-relapse mortaliteit (NRM) na allo-HSCT.
Momenteel is de eerstelijnsbehandeling voor BOS FAM (oraal fluticason, azithromycine en montelukast).
Meer dan 50% van de patiënten ontwikkelt zich echter als steroïdenresistente (SR)-BOS, en SR-BOS heeft een slechte prognose en een onomkeerbare verminderde longfunctie.
Ruxolitinib is een effectief geneesmiddel bij de behandeling van SR-cGVHD.
Dit is een fase Ⅱ prospectieve klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib te onderzoeken als eerstelijnsbehandeling voor nieuw gediagnosticeerde BOS na allo-HSCT.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Werving
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw; 18-65 jaar oud
- Diagnose van BOS na allo-HCT gedefinieerd als de NIH-criteria van 2014
- Levensverwachting > 6 maanden op moment van inschrijving
- Ten minste 4 weken sinds de start van de meest recente systemische therapie voor cGVHD of BOS
- Het vermogen om een schriftelijk toestemmingsdocument te begrijpen en te ondertekenen
Uitsluitingscriteria:
- Terugkerende maligniteit of ziekteprogressie die antikankertherapie vereist
- Krijgt momenteel of heeft eerder ruxolitinib gekregen voor chronische GVHD-therapie
- Bekende voorgeschiedenis van allergie voor ruxolitinib of zijn hulpstoffen
- Leverdisfunctie: transaminasen (ALAT, ASAT) > 5X ULN en/of totaal bilirubine > 3X ULN
- Hematologische disfunctie: absoluut aantal neutrofielen <1000/μL, aantal bloedplaatjes <30*10E9/L en/of Hgb < 8 g/dL
- Nierfunctiestoornis: berekende creatinineklaring < 30 ml/min (formule Cockcroft-Gault)
- eerder een tweedelijnsbehandeling of medicijnen in klinische onderzoeken voor cGVHD hebben gekregen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: behandelingsgroep
Ruxolitinib tweemaal daagse behandeling, gecombineerd met steroïden 1 mg/kg/dag gedurende twee weken, en sabotage 0,25 mg/kg/dag elke week
|
Oraal ruxolitinib tweemaal daags
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
absolute FEV1-stijging
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Het percentage deelnemers met een aanhoudende, absolute FEV1-stijging van ≥ 10% na 3 maanden behandeling met ruxolitinib (vergeleken met de uitgangswaarde voorafgaand aan de studie-inschrijving)
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
faalpercentage behandeling
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Het percentage deelnemers dat geen aanhoudende, absolute afname van FEV1 met ≥ 10% ervaart na 3 maanden behandeling met ruxolitinib (vergeleken met de uitgangswaarde voorafgaand aan de studie-inschrijving)
|
3 maanden
|
|
absolute FEV1-stijging
Tijdsspanne: 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden en 24 maanden
|
Het percentage deelnemers met een aanhoudende, absolute FEV1-stijging van ≥ 10% na behandeling met ruxolitinib (vergeleken met de uitgangswaarde voorafgaand aan de studie-inschrijving)
|
6 maanden, 9 maanden, 12 maanden en 24 maanden
|
|
Verbeteringen in chronische GVHD-orgaanspecifieke manifestaties
Tijdsspanne: 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden en 24 maanden
|
Verbeteringen in chronische orgaanspecifieke manifestaties van GVHD zullen worden gecategoriseerd volgens de NIH chronische GVHD-consensuscriteria.
|
6 maanden, 9 maanden, 12 maanden en 24 maanden
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het deel van de patiënten dat twee jaar na opname in de behandeling met ruxolitinib overleeft
|
2 jaar
|
|
cGVHD progressievrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Deelnemers die in leven zijn zonder cGVHD-progressie worden gecensureerd op de datum van de laatste ziekte-evaluatie
|
2 jaar
|
|
De incidentie en soorten ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na het einde van de behandeling, tot 2 jaar
|
Bijwerkingen worden ingedeeld volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4)
|
Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na het einde van de behandeling, tot 2 jaar
|
|
De verandering van de dosis systemische corticosteroïden in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar
|
De verandering van de dosis systemische corticosteroïden in de loop van de tijd tijdens de behandeling van BOS
|
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
1 juni 2022
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 juni 2024
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 juni 2022
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
10 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
19 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 mei 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ZJU-HSCT-BOS
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .