Ruxolitinib para el síndrome de bronquiolitis obliterante recién diagnosticado
18 de octubre de 2022 actualizado por: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinib para el síndrome de bronquiolitis obliterante recién diagnosticado después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
El pulmón es uno de los órganos diana en la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT).
El síndrome de bronquiolitis obliterante (BOS) después de alo-HSCT fue un síndrome clínico caracterizado por una restricción persistente del flujo de aire que es el resultado de cGVHD pulmonar.
El SBO es una de las principales causas de mortalidad tardía tras alo-TPH, restringiendo severamente las actividades diarias y la función respiratoria de los pacientes.
Limita la calidad de vida y aumenta la mortalidad sin recaída (NRM) después de alo-HSCT.
Actualmente, el tratamiento de primera línea para el SBO es FAM (fluticasona oral, azitromicina y montelukast).
Sin embargo, más del 50% de los pacientes desarrollan resistencia a los esteroides (SR)-BOS, y SR-BOS tiene un mal pronóstico y deterioro irreversible de la función pulmonar.
Ruxolitinib es un fármaco eficaz en el tratamiento de la SR-cGVHD.
Este es un estudio clínico prospectivo de fase Ⅱ para explorar la eficacia y seguridad de ruxolitinib como tratamiento de primera línea para SBO recién diagnosticado después de alo-HSCT.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La incidencia de enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) fue del 30% al 70%, lo que limitó extremadamente la calidad de vida y la supervivencia de los pacientes después del alo-HSCT.
El pulmón es uno de los órganos diana en cGVHD después de alo-HSCT.
El síndrome de bronquiolitis obliterante (BOS) después de alo-HSCT fue un síndrome clínico caracterizado por una restricción persistente del flujo de aire que es el resultado de cGVHD pulmonar.
El SBO es una de las principales causas de mortalidad tardía tras alo-TPH, restringiendo severamente las actividades diarias y la función respiratoria de los pacientes.
Limita la calidad de vida y aumenta la mortalidad sin recaída (NRM) después de alo-HSCT.
Actualmente, el tratamiento de primera línea para el SBO es FAM (fluticasona oral, azitromicina y montelukast).
Sin embargo, más del 50% de los pacientes desarrollan resistencia a los esteroides (SR)-BOS, y SR-BOS tiene un mal pronóstico y deterioro irreversible de la función pulmonar.
Ruxolitinib es un fármaco eficaz en el tratamiento de la SR-cGVHD.
Este es un estudio clínico prospectivo de fase Ⅱ para explorar la eficacia y seguridad de ruxolitinib como tratamiento de primera línea para SBO recién diagnosticado después de alo-HSCT.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310000
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino; 18-65 años
- Diagnóstico de BOS después de alo-HCT definido según los criterios NIH de 2014
- Esperanza de vida > 6 meses en el momento de la inscripción
- Al menos 4 semanas desde el inicio de la terapia sistémica más reciente para cGVHD o BOS
- La capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento por escrito.
Criterio de exclusión:
- Neoplasia maligna recurrente o progresión de la enfermedad que requiere terapia contra el cáncer
- Actualmente recibe o ha recibido ruxolitinib para el tratamiento de la EICH crónica
- Historia conocida de alergia a ruxolitinib o sus excipientes
- Disfunción hepática: transaminasas (ALT, AST) > 5X ULN y/o bilirrubina total > 3X ULN
- Disfunción hematológica: recuento absoluto de neutrófilos <1000/μL, recuento de plaquetas <30*10E9/L y/o Hgb <8 g/dL
- Disfunción renal: aclaramiento de creatinina calculado < 30 ml/min (fórmula de Cockcroft-Gault)
- recibió previamente tratamiento de segunda línea o cualquier medicamento en ensayos clínicos para cGVHD
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: grupo de tratamiento
Tratamiento con ruxolitinib dos veces al día, combinado con esteroides 1 mg/kg/día durante dos semanas, y manipulación 0,25 mg/kg/día todas las semanas
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Ruxolitinib oral dos veces al día
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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aumento absoluto del FEV1
Periodo de tiempo: 3 meses
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La proporción de participantes con un aumento absoluto sostenido del FEV1 en ≥ 10 % después de 3 meses de tratamiento con ruxolitinib (en comparación con la medida inicial antes de la inscripción en el estudio)
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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tasa de fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 meses
|
La proporción de participantes que no experimentan una disminución absoluta y sostenida del FEV1 en ≥ 10 % después de 3 meses de tratamiento con ruxolitinib (en comparación con la medida inicial antes de la inscripción en el estudio)
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3 meses
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aumento absoluto del FEV1
Periodo de tiempo: 6 Meses, 9 Meses, 12 Meses y 24 Meses
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La proporción de participantes con un aumento absoluto sostenido del FEV1 en ≥ 10 % después del tratamiento con ruxolitinib (en comparación con la medida inicial antes de la inscripción en el estudio)
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6 Meses, 9 Meses, 12 Meses y 24 Meses
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Mejoras en las manifestaciones específicas de órganos crónicas de GVHD
Periodo de tiempo: 6 Meses, 9 Meses, 12 Meses y 24 Meses
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Las mejoras en las manifestaciones específicas de los órganos de la EICH crónica se clasificarán de acuerdo con los criterios de consenso de la EICH crónica del NIH.
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6 Meses, 9 Meses, 12 Meses y 24 Meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
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La proporción de supervivencia de los pacientes a los dos años después de la inscripción en el tratamiento con ruxolitinib
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2 años
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Supervivencia libre de progresión de cGVHD
Periodo de tiempo: 2 años
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Los participantes vivos sin progresión de cGVHD están censurados en la fecha de la última evaluación de la enfermedad
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2 años
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La incidencia y los tipos de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 30 días después de finalizar el tratamiento, hasta 2 años
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Los eventos adversos se clasifican de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE v4)
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Desde el inicio del tratamiento hasta 30 días después de finalizar el tratamiento, hasta 2 años
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El cambio de la dosis de corticosteroides sistémicos con el tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento, hasta 2 años
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El cambio de la dosis de corticosteroides sistémicos a lo largo del tiempo durante el tratamiento de BOS
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento, hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2022
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de junio de 2024
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2022
Publicado por primera vez (ACTUAL)
10 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
19 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de octubre de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Infecciones
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Neoplasias
- Enfermedades pulmonares
- Neoplasias por sitio
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquitis
- Síndrome
- Neoplasias Hematológicas
- Bronquiolitis
- Bronquiolitis Obliterante
Otros números de identificación del estudio
- ZJU-HSCT-BOS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .