Ruxolitinibe para Síndrome de Bronquiolite Obliterante Recentemente Diagnosticada
18 de outubro de 2022 atualizado por: First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinibe para Síndrome de Bronquiolite Obliterante Recentemente Diagnosticada Após Transplante Alogênico de Células-Tronco Hematopoiéticas
O pulmão é um dos órgãos-alvo na doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD) após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT).
A síndrome de bronquiolite obliterante (BOS) após alo-HSCT foi uma síndrome clínica caracterizada por restrição persistente do fluxo aéreo, resultado de cGVHD pulmonar.
A SBO é uma das principais causas de mortalidade tardia após o alo-TCTH, restringindo severamente as atividades diárias e a função respiratória dos pacientes.
Limita a qualidade de vida e aumenta a mortalidade sem recaída (NRM) após o alo-HSCT.
Atualmente, o tratamento de primeira linha para BOS é FAM (fluticasona oral, azitromicina e montelucaste).
No entanto, mais de 50% dos pacientes desenvolvem resistência a esteróides (SR)-BOS, e SR-BOS tem um prognóstico ruim e função pulmonar prejudicada irreversível.
Ruxolitinib é um medicamento eficaz no tratamento de SR-cGVHD.
Este é um estudo clínico prospectivo de fase Ⅱ para explorar a eficácia e segurança do ruxolitinibe como tratamento de primeira linha para BOS recém-diagnosticada após alo-HSCT.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A incidência de doença crônica do enxerto versus hospedeiro (cGVHD) após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT) foi de 30% a 70%, o que limitou extremamente a qualidade de vida e a sobrevida dos pacientes após o alo-HSCT.
O pulmão é um dos órgãos-alvo na cGVHD após o alo-HSCT.
A síndrome de bronquiolite obliterante (BOS) após alo-HSCT foi uma síndrome clínica caracterizada por restrição persistente do fluxo aéreo, resultado de cGVHD pulmonar.
A SBO é uma das principais causas de mortalidade tardia após o alo-TCTH, restringindo severamente as atividades diárias e a função respiratória dos pacientes.
Limita a qualidade de vida e aumenta a mortalidade sem recaída (NRM) após o alo-HSCT.
Atualmente, o tratamento de primeira linha para BOS é FAM (fluticasona oral, azitromicina e montelucaste).
No entanto, mais de 50% dos pacientes desenvolvem resistência a esteróides (SR)-BOS, e SR-BOS tem um prognóstico ruim e função pulmonar prejudicada irreversível.
Ruxolitinib é um medicamento eficaz no tratamento de SR-cGVHD.
Este é um estudo clínico prospectivo de fase Ⅱ para explorar a eficácia e segurança do ruxolitinibe como tratamento de primeira linha para BOS recém-diagnosticada após alo-HSCT.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho ou fêmea; 18-65 anos
- Diagnóstico de BOS após alo-HCT definido como os critérios do NIH de 2014
- Expectativa de vida > 6 meses no momento da inscrição
- Pelo menos 4 semanas desde o início da terapia sistêmica mais recente para cGVHD ou BOS
- A capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento por escrito
Critério de exclusão:
- Malignidade recorrente ou progressão da doença que requer terapia anticancerígena
- Atualmente recebendo ou tendo recebido anteriormente ruxolitinibe para terapia de GVHD crônica
- História conhecida de alergia ao ruxolitinibe ou seus excipientes
- Disfunção hepática: transaminases (ALT, AST) > 5X LSN e/ou bilirrubina total > 3X LSN
- Disfunção hematológica: contagem absoluta de neutrófilos <1000/μL, contagem de plaquetas <30*10E9/L e/ou Hgb < 8 g/dL
- Disfunção renal: depuração de creatinina calculada < 30 mL/min (fórmula de Cockcroft-Gault)
- recebeu anteriormente tratamento de segunda linha ou qualquer medicamento em ensaios clínicos para cGVHD
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Grupo de tratamento
Tratamento com ruxolitinibe duas vezes ao dia, combinado com esteroides 1mg/kg/dia por duas semanas e adulteração de 0,25 mg/kg/dia toda semana
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Ruxolitinibe oral duas vezes ao dia
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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aumento absoluto do VEF1
Prazo: 3 meses
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A proporção de participantes com um aumento sustentado e absoluto do VEF1 em ≥ 10% após 3 meses de tratamento com ruxolitinibe (em comparação com a medida inicial antes da inclusão no estudo)
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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taxa de falha do tratamento
Prazo: 3 meses
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A proporção de participantes que não apresentou uma diminuição sustentada e absoluta no VEF1 em ≥ 10% após 3 meses de tratamento com ruxolitinibe (em comparação com a medida inicial antes da inclusão no estudo)
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3 meses
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|
aumento absoluto do VEF1
Prazo: 6 Meses, 9 Meses, 12 Meses e 24 Meses
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A proporção de participantes com um VEF1 absoluto sustentado aumentou em ≥ 10% após o tratamento com ruxolitinibe (em comparação com a medida inicial antes da inclusão no estudo)
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6 Meses, 9 Meses, 12 Meses e 24 Meses
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Melhorias nas manifestações crônicas específicas de órgãos da GVHD
Prazo: 6 Meses, 9 Meses, 12 Meses e 24 Meses
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As melhorias nas manifestações crônicas específicas de órgãos da GVHD serão categorizadas de acordo com os critérios de consenso da GVHD crônica do NIH.
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6 Meses, 9 Meses, 12 Meses e 24 Meses
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Sobrevivência geral
Prazo: 2 anos
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A proporção de sobrevida dos pacientes em dois anos após a inscrição no tratamento com ruxolitinibe
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2 anos
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sobrevida livre de progressão cGVHD
Prazo: 2 anos
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Participantes vivos sem progressão de cGVHD são censurados na data da última avaliação da doença
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2 anos
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A incidência e os tipos de eventos adversos graves
Prazo: Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, até 2 anos
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Os eventos adversos são classificados de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE v4)
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Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, até 2 anos
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A alteração da dose de corticosteroide sistêmico ao longo do tempo
Prazo: Desde o início do tratamento até ao final do tratamento, até 2 anos
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A alteração da dose de corticosteroide sistêmico ao longo do tempo durante o tratamento da SBO
|
Desde o início do tratamento até ao final do tratamento, até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de junho de 2022
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de junho de 2024
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de junho de 2022
Primeira postagem (REAL)
10 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
19 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de outubro de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZJU-HSCT-BOS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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