Ruxolitinib 治疗新诊断的闭塞性细支气管炎综合征
2022年10月18日 更新者：First Affiliated Hospital of Zhejiang University
Ruxolitinib治疗异基因造血干细胞移植后新诊断的闭塞性细支气管炎综合征
肺是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的靶器官之一。
allo-HSCT 后闭塞性细支气管炎综合征 (BOS) 是一种以持续性气流受限为特征的临床综合征，这是肺 cGVHD 的结果。
BOS是allo-HSCT后晚期死亡的主要原因之一，严重限制了患者的日常活动和呼吸功能。
它限制了生活质量并增加了 allo-HSCT 后的非复发死亡率 (NRM)。
目前，BOS的一线治疗是FAM（口服氟替卡松、阿奇霉素和孟鲁司特）。
然而，超过 50% 的患者发展为类固醇耐药 (SR)-BOS，且 SR-BOS 预后不良且肺功能受损不可逆。
Ruxolitinib 是治疗 SR-cGVHD 的有效药物。
这是一项Ⅱ期前瞻性临床研究，旨在探讨ruxolitinib作为allo-HSCT后新诊断BOS一线治疗的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的发生率为30%-70%，极大地限制了allo-HSCT后患者的生活质量和生存。
肺是allo-HSCT后cGVHD的靶器官之一。
allo-HSCT 后闭塞性细支气管炎综合征 (BOS) 是一种以持续性气流受限为特征的临床综合征，这是肺 cGVHD 的结果。
BOS是allo-HSCT后晚期死亡的主要原因之一，严重限制了患者的日常活动和呼吸功能。
它限制了生活质量并增加了 allo-HSCT 后的非复发死亡率 (NRM)。
目前，BOS的一线治疗是FAM（口服氟替卡松、阿奇霉素和孟鲁司特）。
然而，超过 50% 的患者发展为类固醇耐药 (SR)-BOS，且 SR-BOS 预后不良且肺功能受损不可逆。
Ruxolitinib 是治疗 SR-cGVHD 的有效药物。
这是一项Ⅱ期前瞻性临床研究，旨在探讨ruxolitinib作为allo-HSCT后新诊断BOS一线治疗的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男女不限; 18-65岁
- allo-HCT 后 BOS 的诊断定义为 2014 年 NIH 标准
- 入学时的预期寿命 > 6 个月
- 自最近一次针对 cGVHD 或 BOS 的全身治疗开始后至少 4 周
- 理解并愿意签署书面同意文件的能力
排除标准：
- 需要抗癌治疗的复发性恶性肿瘤或疾病进展
- 目前正在接受或以前接受过 ruxolitinib 治疗慢性 GVHD
- 已知对 ruxolitinib 或其赋形剂过敏史
- 肝功能障碍：转氨酶（ALT、AST）> 5X ULN 和/或总胆红素 > 3X ULN
- 血液学功能障碍：中性粒细胞绝对计数 <1000/μL，血小板 cout <30*10E9/L，和/或 Hgb < 8 g/dL
- 肾功能障碍：计算的肌酐清除率 < 30 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）
- 之前接受过 cGVHD 的二线治疗或临床试验中的任何药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗组
Ruxolitinib 每日两次治疗，联合类固醇 1mg/kg/天，持续两周，每周调整 0.25mg/kg/天
|
每日两次口服ruxolitinib
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
绝对 FEV1 增加
大体时间：3个月
|
Ruxolitinib 治疗 3 个月后 FEV1 绝对值持续增加 ≥ 10% 的参与者比例（与研究入组前的基线测量值相比）
|
3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗失败率
大体时间：3个月
|
在接受 ruxolitinib 治疗 3 个月后，FEV1 没有持续绝对下降 ≥ 10% 的参与者比例（与研究入组前的基线测量值相比）
|
3个月
|
|
绝对 FEV1 增加
大体时间：6 个月、9 个月、12 个月和 24 个月
|
Ruxolitinib 治疗后 FEV1 绝对值持续增加 ≥ 10% 的参与者比例（与研究入组前的基线测量值相比）
|
6 个月、9 个月、12 个月和 24 个月
|
|
慢性 GVHD 器官特异性表现的改善
大体时间：6 个月、9 个月、12 个月和 24 个月
|
慢性 GVHD 器官特异性表现的改善将根据 NIH 慢性 GVHD 共识标准进行分类。
|
6 个月、9 个月、12 个月和 24 个月
|
|
总生存期
大体时间：2年
|
接受ruxolitinib治疗后两年存活的患者比例
|
2年
|
|
cGVHD 无进展生存期
大体时间：2年
|
在最后一次疾病评估之日审查没有 cGVHD 进展的活着的参与者
|
2年
|
|
严重不良事件的发生率和类型
大体时间：从治疗开始到治疗结束后 30 天，最多 2 年
|
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE v4) 对不良事件进行分级
|
从治疗开始到治疗结束后 30 天，最多 2 年
|
|
全身皮质类固醇剂量随时间的变化
大体时间：从治疗开始到治疗结束，长达 2 年
|
BOS治疗期间全身皮质类固醇剂量随时间的变化
|
从治疗开始到治疗结束，长达 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月1日
初级完成 (预期的)
2024年6月1日
研究完成 (预期的)
2025年1月1日
研究注册日期
首次提交
2022年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月7日
首次发布 (实际的)
2022年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月18日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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