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Ruxolitinib per la sindrome da bronchiolite obliterante di nuova diagnosi

18 ottobre 2022 aggiornato da: First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Ruxolitinib per la sindrome da bronchiolite obliterante di nuova diagnosi dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Il polmone è uno degli organi bersaglio nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). La sindrome da bronchiolite obliterante (BOS) dopo allo-HSCT era una sindrome clinica caratterizzata da persistente restrizione del flusso aereo che è il risultato della cGVHD polmonare. La BOS è una delle principali cause di mortalità tardiva dopo allo-HSCT, limitando gravemente le attività quotidiane e la funzione respiratoria dei pazienti. Limita la qualità della vita e aumenta la mortalità senza recidiva (NRM) dopo allo-HSCT. Attualmente, il trattamento di prima linea per la BOS è FAM (fluticasone orale, azitromicina e montelukast). Tuttavia, oltre il 50% dei pazienti sviluppa una BOS resistente agli steroidi (SR) e la SR-BOS ha una prognosi infausta e una funzionalità polmonare compromessa irreversibilmente. Ruxolitinib è un farmaco efficace nel trattamento di SR-cGVHD. Questo è uno studio clinico prospettico di fase Ⅱ per esplorare l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib come trattamento di prima linea per la BOS di nuova diagnosi dopo allo-HSCT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'incidenza della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) era del 30% -70%, il che limitava estremamente la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti dopo l'allo-HSCT. Il polmone è uno degli organi bersaglio nella cGVHD dopo l'allo-HSCT. La sindrome da bronchiolite obliterante (BOS) dopo allo-HSCT era una sindrome clinica caratterizzata da persistente restrizione del flusso aereo che è il risultato della cGVHD polmonare. La BOS è una delle principali cause di mortalità tardiva dopo allo-HSCT, limitando gravemente le attività quotidiane e la funzione respiratoria dei pazienti. Limita la qualità della vita e aumenta la mortalità senza recidiva (NRM) dopo allo-HSCT. Attualmente, il trattamento di prima linea per la BOS è FAM (fluticasone orale, azitromicina e montelukast). Tuttavia, oltre il 50% dei pazienti sviluppa una BOS resistente agli steroidi (SR) e la SR-BOS ha una prognosi infausta e una funzionalità polmonare compromessa irreversibilmente. Ruxolitinib è un farmaco efficace nel trattamento di SR-cGVHD. Questo è uno studio clinico prospettico di fase Ⅱ per esplorare l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib come trattamento di prima linea per la BOS di nuova diagnosi dopo allo-HSCT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310000
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina; 18-65 anni
  2. Diagnosi di BOS dopo allo-HCT definita come criteri NIH 2014
  3. Aspettativa di vita > 6 mesi al momento dell'iscrizione
  4. Almeno 4 settimane dall'inizio della più recente terapia sistemica per cGVHD o BOS
  5. La capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un documento di consenso scritto

Criteri di esclusione:

  1. Neoplasie ricorrenti o progressione della malattia che richiedono una terapia antitumorale
  2. Attualmente in trattamento o in precedenza in trattamento con ruxolitinib per la terapia della GVHD cronica
  3. Storia nota di allergia a ruxolitinib o ai suoi eccipienti
  4. Disfunzione epatica: transaminasi (ALT, AST) > 5 volte ULN e/o bilirubina totale > 3 volte ULN
  5. Disfunzione ematologica: conta assoluta dei neutrofili <1000/μL, conta piastrinica <30*10E9/L e/o Hgb <8 g/dL
  6. Disfunzione renale: clearance della creatinina calcolata < 30 ml/min (formula di Cockcroft-Gault)
  7. precedentemente ricevuto un trattamento di seconda linea o qualsiasi farmaco negli studi clinici per cGVHD

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: gruppo di trattamento
Trattamento con ruxolitinib due volte al giorno, combinato con steroidi 1 mg/kg/giorno per due settimane e manomissione 0,25 mg/kg/giorno ogni settimana
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib orale due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ruxolitinib due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
aumento assoluto del FEV1
Lasso di tempo: 3 mesi
La percentuale di partecipanti con un aumento sostenuto e assoluto del FEV1 di ≥ 10% dopo 3 mesi di trattamento con ruxolitinib (rispetto alla misura al basale prima dell'arruolamento nello studio)
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 3 mesi
La percentuale di partecipanti che non hanno manifestato una riduzione assoluta e sostenuta del FEV1 di ≥ 10% dopo 3 mesi di trattamento con ruxolitinib (rispetto alla misurazione basale prima dell'arruolamento nello studio)
3 mesi
aumento assoluto del FEV1
Lasso di tempo: 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e 24 mesi
La percentuale di partecipanti con un aumento sostenuto e assoluto del FEV1 di ≥ 10% dopo il trattamento con ruxolitinib (rispetto alla misurazione basale prima dell'arruolamento nello studio)
6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Miglioramenti nelle manifestazioni specifiche degli organi della GVHD cronica
Lasso di tempo: 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e 24 mesi
i miglioramenti nelle manifestazioni organo-specifiche della GVHD cronica saranno classificati in base ai criteri di consenso della GVHD cronica dell'NIH.
6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
La percentuale di sopravvivenza dei pazienti a due anni dall'arruolamento nel trattamento con ruxolitinib
2 anni
sopravvivenza libera da progressione cGVHD
Lasso di tempo: 2 anni
I partecipanti vivi senza progressione di cGVHD vengono censurati alla data dell'ultima valutazione della malattia
2 anni
L'incidenza e i tipi di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento, fino a 2 anni
Gli eventi avversi sono classificati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4)
Dall'inizio del trattamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento, fino a 2 anni
Il cambiamento della dose di corticosteroidi sistemici nel tempo
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine del trattamento, fino a 2 anni
Il cambiamento della dose di corticosteroidi sistemici nel tempo durante il trattamento della BOS
Dall'inizio del trattamento fino alla fine del trattamento, fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Collaboratori

Xiangya Hospital of Central South University
Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Sir Run Run Shaw Hospital
Zhejiang Provincial People's Hospital
First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
Ningbo No. 1 Hospital
Jinhua Central Hospital
Taizhou Hospital
The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
The Affiliated People's Hospital of Ningbo University
Union hospital of Fujian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

10 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

19 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZJU-HSCT-BOS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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