Tutkimus Brepositinibin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti (VALOR)
keskiviikko 15. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Priovant Therapeutics, Inc.
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta otettavan Brepositinibin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus brepositinibihoidosta (TYK2/JAK1-estäjä) aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti (DM).
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kahden brepositinibin annostason tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna kokonaisparannuspisteen (TIS) eroilla.
52 viikon kaksoissokkohoidon jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa hoitoa 52 viikon avoimessa jatkovaiheessa, jossa kaikki osallistujat saavat brepositinibia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
241
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Caba, Argentiina, 1425
- Clinical Trial Site
-
Mendoza, Argentiina, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentiina, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Etelä -Korea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israel, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Israel, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italia, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Italia, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Kanada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksiko, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Meksiko, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Meksiko, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Meksiko, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugali, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugali, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Puola, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Puola, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Puola, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Puola, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Puola, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Puola, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Romania, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Saksa, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Saksa, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Saksa, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Taiwan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Turkki (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Unkari, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Unkari, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Yhdistynyt kuningaskunta, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Yhdistynyt kuningaskunta, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Yhdysvallat, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Yhdysvallat, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Yhdysvallat, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dermatomyosiitin diagnoosi idiopaattisten tulehduksellisten myopatioiden 2017 EULAR/ACR-luokituskriteerien mukaan
- Aikuiset (18-75-vuotiaat)
- Aktiivinen lihas- ja ihosairaus seulonnassa ja lähtötilanteessa
- Aikaisempi hoito TAI nykyinen hoito kortikosteroideilla, hydroksiklorokiinilla ja/tai yhdellä ei-steroidisella immunosuppressantilla
- Paino > 40 kg - < 130 kg ja painoindeksi (BMI) < 40 kg/m2.
Poissulkemiskriteerit:
- Dermatomyosiitti, johon liittyy loppuvaiheen elinten vaikutus
- Dermatomyosiitti, johon liittyy peruuttamaton lihasvaurio
Historia:
- Mikä tahansa lymfoproliferatiivinen häiriö
- Aktiivinen pahanlaatuisuus;
- Syöpä 5 vuoden aikana ennen seulontaa (poikkeuksena tyvisolusyöpä, okasolusyöpä, rintasyöpä in situ, kohdunkaulan karsinooma in situ tai kilpirauhassyöpä).
- Syöpään liittyvä dermatomyosiitti
- Päällekkäinen myosiitti/sidekudossairaus (paitsi päällekkäisyys Sjögrenin oireyhtymän kanssa)
- Osallistujat, joilla on tromboosin ja sydän- ja verisuonitautien riski
- Osallistujat, joilla on suuri riski herpes zoster -taudin uudelleenaktivoitumiseen
- Osallistujat, joilla on aktiivinen tai äskettäin infektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Brepositinibin annostaso 1 PO QD
|
Suun kautta otettava Brepositinibi
|
|
Kokeellinen: Brepositinibin annostaso 2 PO QD
|
Suun kautta otettava Brepositinibi
|
|
Placebo Comparator: Placebo PO QD
|
Oraalinen Placebo
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
TIS on yhdistetty päätepiste, joka perustuu kuuden Disease Activity Core Set Measure (CSM) -pisteiden parantumiseen ja vaihtelee välillä 0–100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]), jossa korkeampi pisteet osoittavat enemmän parannusta
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta HAQ Disability Index -pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta HAQ Disability Index -pisteissä viikolla 52.
Health Assessment Questionnaire (HAQ) -vammaisuusindeksi: Toiminnan ja vamman pisteet 0 [ilman vaikeuksia] 3:een [ei voi tehdä].
Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta ihon dermatomyositis -tautipinta -alalla ja vakavuusindeksi (CDASI) -aktiivisuuspiste viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
CDASI -aktiivisuuspiste 0 - 100 korkeammilla pisteillä osoittavat huonomman lopputuloksen.
|
52 viikkoa
|
|
Dermatomyositi -tulokset lihakselle ja iholle (DMOMS) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
DMOMS on komposiittipäätepiste, joka perustuu 4 komponenttimittaan ja vaihtelee välillä 0 - 100 (Pandya, 2024), jossa korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän parannusta.
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat TIS ≥ 40 pistettä (kohtalainen parannus) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Aika peräkkäisten (≥ 2 vierailun) saavuttamiseen ≥ 40 pistettä (kohtalainen parannus) viikkoon 52 mennessä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Osallistujien osuus, riippumatta lähtötason kortikosteroidien käytöstä, saavuttaen TIS ≥ 40 pistettä (kohtalainen parannus) viikolla 52 0 - ≤ 2,5 mg/päivä oraalisen prednisonin (tai vastaavan) sekä viikolla 48 että viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat ≥ 40% parannuksen ≥ 4-pisteellä parannuksella lähtötasosta CDASI-aktiivisuuspisteessä viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat TIS ≥ 60 pistettä (merkittävä parannus) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötasosta CDASI -aktiviteettipisteissä viikolla 4
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Priovant Therapeutics tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujatietoihin ja niihin liittyviin tutkimusdokumentteihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) hyväksytyistä tutkimuksista pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Tietopyynnöt tarkistetaan ja hyväksytään tieteellisten ansioiden perusteella.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot asetetaan saataville 24 kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä, ja ne ovat käytettävissä hyväksyttyyn ehdotukseen sopivan ajan.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Käyttöoikeus myönnetään tutkimusehdotuksen tarkastelun ja hyväksymisen sekä Data Sharing Agreement (DSA) -sopimuksen täytäntöönpanon jälkeen.
Lisätietoja Priovant Therapeuticsin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista saa sähköpostitse osoitteesta info@priovanttx.com.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .