Um estudo para investigar a eficácia e a segurança do brepocitinibe em adultos com dermatomiosite (VALOR)
4 de abril de 2024 atualizado por: Priovant Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do brepocitinibe oral em adultos com dermatomiosite
Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego do tratamento com brepocitinibe (inibidor de TYK2/JAK1) em adultos com dermatomiosite (DM).
O objetivo primário deste estudo é avaliar a eficácia de dois níveis de dosagem de brepocitinib em comparação com o placebo, conforme medido pelas diferenças na Pontuação de Melhoria Total (TIS).
Após 52 semanas de tratamento duplo-cego, os participantes têm a opção de continuar a terapia em uma fase de extensão aberta de 52 semanas, na qual todos os participantes receberão brepocitinibe.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
225
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trial Administrator
- Número de telefone: (212) 634-9743
- E-mail: ValorStudyManager@PriovantTx.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Berlin, Alemanha, 15562
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Dresden, Alemanha, 01307
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Essen, Alemanha, 45147
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Freiburg, Alemanha, 79106
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Rheinland-Pfalz
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Mainz, Rheinland-Pfalz, Alemanha, 55131
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgária, 4004
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgária, 4001
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgária, 4000
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgária, 1407
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canadá, V5Y1K2
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Newmarket, Ontario, Canadá, L3Y 5G8
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Recoleta, Chile, 8420383
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Santiago, Chile, 7640881
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Santiago, Chile, 8331150
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Temuco, Chile, 4800827
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Region Del Bio Bio
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Concepción, Region Del Bio Bio, Chile, 4070280
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Madrid, Espanha, 28007
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92617
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32606
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70433
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48103
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73116
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Jackson, Tennessee, Estados Unidos, 38305
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6500 HB
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Debrecen, Hungria, 4032
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pécs, Hungria, 7632
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Szeged, Hungria, 6720
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Poriyya, Israel, 1528001
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tel HaShomer, Israel, 52621
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bari, Itália, 70126
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pavia, Itália, 27100
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Roma, Itália, 00168
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Torino, Itália, 10126
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Guadalajara, México, 44690
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Mexico City, México, 06700
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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San Luis Potosí, México, 78290
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, México, 64718
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Yucatan
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Mérida, Yucatan, México, 97070
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ankara, Peru, 06560
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Antalya, Peru, 07070
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Istanbul, Peru, 34096
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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İzmir, Peru, 35210
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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İzmit, Peru, 41380
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Kraków, Polônia, 30-363
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Lublin, Polônia, 20-607
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Lublin, Polônia, 20-400
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Nowa Sól, Polônia, 67-100
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Poznań, Polônia, 61-293
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polônia, 02-637
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Podlaskie
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Białystok, Podlaskie, Polônia, 15-704
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Lisboa, Portugal, 1649-028
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Porto
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Vila Nova De Gaia, Porto, Portugal, 4434-502
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bath, Reino Unido, BA1 3NG
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9PT
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Wolverhampton, Reino Unido, WV10 0QP
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Suwon, Republica da Coréia, 16499
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bucharest, Romênia, 011172
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Cluj-Napoca, Romênia, 400000
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Belgrad, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Kaohsiung, Taiwan, 833401
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Taichung, Taiwan, 40447
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Tainan, Taiwan, 710
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Prague, Tcheca, 128 00
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico de dermatomiosite de acordo com os critérios de classificação EULAR/ACR 2017 para miopatias inflamatórias idiopáticas
- Sujeitos adultos (18-75 anos)
- Doença muscular e cutânea ativa na triagem e no início do estudo
- Terapia prévia OU terapia atual com corticosteroides, hidroxicloroquina e/ou um imunossupressor não esteroide
- Peso > 40 kg a < 130 kg e com índice de massa corporal (IMC) < 40 kg/m2.
Critério de exclusão:
- Dermatomiosite com envolvimento de órgãos em estágio terminal
- Dermatomiosite com envolvimento muscular irreversível
História de:
- Qualquer distúrbio linfoproliferativo
- Malignidade ativa;
- Histórico de câncer nos 5 anos anteriores à triagem (exceções para carcinoma basocelular, carcinoma espinocelular, carcinoma ductal in situ da mama, carcinoma in situ do colo uterino ou carcinoma da tireoide).
- Dermatomiosite associada ao câncer
- Sobreposição de miosite/doença do tecido conjuntivo (exceto sobreposição com síndrome de Sjögren)
- Participantes em risco de trombose e doença cardiovascular
- Participantes com alto risco de reativação de herpes zoster
- Participantes com infecções ativas ou recentes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Brepocitinibe Dose Nível 1 PO QD
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Brepocitinibe oral
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Experimental: Brepocitinibe Dose Nível 2 PO QD
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Brepocitinibe oral
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Comparador de Placebo: Placebo PO QD
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Placebo oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação de Melhoria Total (TIS) na Semana 52
Prazo: 52 semanas
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O TIS é um endpoint composto baseado na melhora nas pontuações das 6 medidas básicas de atividade da doença (CSM) e varia de 0 a 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myosite Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]), onde uma maior pontuação indica mais melhoria
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta ao TIS após 52 semanas de administração de brepocitinibe QD, em comparação com placebo
Prazo: 52 semanas
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Proporção de respondedores, definida como atingir TIS ≥ 40 pontos (melhora moderada) na Semana 52
|
52 semanas
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Alteração da linha de base na pontuação do Índice de Incapacidade HAQ na Semana 52
Prazo: 52 semanas
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Mudança da linha de base na pontuação do HAQ Disability Index na semana 52.
Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ) Índice de Incapacidade: Pontuação para função e incapacidade de 0 [sem nenhuma dificuldade] a 3 [incapaz de fazer].
Pontuação mais alta associada a pior resultado.
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52 semanas
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Escore de atividade do índice de área e gravidade da dermatomiosite cutânea (CDASI) após 52 semanas de administração QD de brepocitinibe, em comparação com placebo
Prazo: 52 semanas
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Alteração da linha de base na pontuação de atividade da área de dermatomiosite cutânea e índice de gravidade (CDASI) na semana 52.
Dermatomiosite cutânea Área da doença e índice de gravidade Pontuação de atividade 0 a 100 com pontuações mais altas indicando um pior resultado.
|
52 semanas
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Dose diária média equivalente à prednisona da semana 36 à semana 52 menos o valor basal
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
29 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de abril de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Priovant Therapeutics fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) de estudos elegíveis mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Os pedidos de dados serão analisados e aprovados com base no mérito científico.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados serão disponibilizados em até 24 meses após a conclusão do estudo e estarão acessíveis por um período de tempo adequado à proposta aprovada.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso será fornecido após a revisão e aprovação de uma proposta de pesquisa e execução de um Acordo de Compartilhamento de Dados (DSA).
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Priovant Therapeutics e o processo de solicitação de acesso podem ser obtidos enviando um e-mail para info@priovanttx.com.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .