En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Brepocitinib hos voksne med dermatomyositt (VALOR)
4. april 2024 oppdatert av: Priovant Therapeutics, Inc.
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til oral brepocitinib hos voksne med dermatomyositt
Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie av behandling med brepocitinib (TYK2/JAK1-hemmer) hos voksne med dermatomyositt (DM).
Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av to dosenivåer av brepocitinib sammenlignet med placebo, målt ved forskjeller i total forbedringsscore (TIS).
Etter 52 uker med dobbeltblind behandling har deltakerne muligheten til å fortsette behandlingen i en 52 ukers åpen forlengelsesfase hvor alle deltakerne vil få brepocitinib.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
225
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trial Administrator
- Telefonnummer: (212) 634-9743
- E-post: ValorStudyManager@PriovantTx.com
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4004
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4001
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V5Y1K2
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Canada, L3Y 5G8
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Region Del Bio Bio
-
Concepción, Region Del Bio Bio, Chile, 4070280
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92617
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80230
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32606
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Forente stater, 33324
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70433
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48103
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11030
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10017
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73116
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Forente stater, 38305
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78756
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Poriyya, Israel, 1528001
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Tel HaShomer, Israel, 52621
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70126
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italia, 00168
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Torino, Italia, 10126
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Korea, Republikken, 16499
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexico, 44690
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexico, 06700
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí, Mexico, 78290
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatan
-
Mérida, Yucatan, Mexico, 97070
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500 HB
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 30-363
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-607
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-400
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polen, 67-100
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Poznań, Polen, 61-293
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie
-
Białystok, Podlaskie, Polen, 15-704
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Lisboa, Portugal, 1649-028
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Porto
-
Vila Nova De Gaia, Porto, Portugal, 4434-502
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011172
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Romania, 400000
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrad, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28007
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Storbritannia, BA1 3NG
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9PT
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Storbritannia, WV10 0QP
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 833401
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Taiwan, 710
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 00
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06560
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Tyrkia, 07070
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Tyrkia, 34096
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
İzmir, Tyrkia, 35210
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Tyrkia, 41380
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Tyskland, 15562
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Rheinland-Pfalz
-
Mainz, Rheinland-Pfalz, Tyskland, 55131
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Ungarn, 7632
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Ungarn, 6720
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En diagnose av dermatomyositt i henhold til 2017 EULAR/ACR klassifikasjonskriterier for idiopatiske inflammatoriske myopatier
- Voksne personer (18-75 år)
- Aktiv muskel- og hudsykdom ved screening og baseline
- Tidligere behandling ELLER nåværende behandling med kortikosteroider, hydroksyklorokin og/eller ett ikke-steroid immunsuppressivt middel
- Vekt > 40 kg til < 130 kg, og med kroppsmasseindeks (BMI) < 40 kg/m2.
Ekskluderingskriterier:
- Dermatomyositt med organinvolvering i sluttstadiet
- Dermatomyositt med irreversibel muskelinvolvering
Historien om:
- Enhver lymfoproliferativ lidelse
- Aktiv malignitet;
- Anamnese med kreft innen 5 år før screening (unntak for basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom, duktalt karsinom in situ i brystet, karsinom in situ i livmorhalsen eller skjoldbruskkjertelkarsinom.)
- Kreftassosiert dermatomyositt
- Overlappende myositt/bindevevssykdom (bortsett fra overlapping med Sjögrens syndrom)
- Deltakere med risiko for trombose og hjerte- og karsykdommer
- Deltakere med høy risiko for reaktivering av herpes zoster
- Deltakere med aktive eller nylige infeksjoner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Brepocitinib Dose Nivå 1 PO QD
|
Oral Brepocitinib
|
|
Eksperimentell: Brepocitinib Dose Nivå 2 PO QD
|
Oral Brepocitinib
|
|
Placebo komparator: Placebo PO QD
|
Oral placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
TIS er et sammensatt endepunkt basert på forbedring i 6 Disease Activity Core Set Measure (CSM)-score og varierer fra 0 til 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]) der en høyere poengsum indikerer mer forbedring
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
TIS responder rate etter 52 uker med brepocitinib administrering QD, sammenlignet med placebo
Tidsramme: 52 uker
|
Andel av respondere, definert som å oppnå TIS ≥ 40 poeng (moderat forbedring) ved uke 52
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i HAQ Disability Index-score ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i HAQ Disability Index-score ved uke 52.
Health Assessment Questionnaire (HAQ) Disability Index: Poeng for funksjon og funksjonshemming fra 0 [uten vanskeligheter] til 3 [ikke i stand til å gjøre].
Høyere score assosiert med dårligere resultat.
|
52 uker
|
|
Cutan Dermatomyositis Area and Severity Index (CDASI) aktivitetspoeng etter 52 uker med brepocitinib administrering QD, sammenlignet med placebo
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i Cutaneous Dermatomyositis Area and Severity Index (CDASI) aktivitetspoeng ved uke 52.
Kutan dermatomyositt sykdomsområde og alvorlighetsindeks aktivitetsscore 0 til 100 med høyere skåre som indikerer et dårligere resultat.
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig daglig prednisonekvivalent dose fra uke 36 til uke 52 minus baseline
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. april 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Priovant Therapeutics vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) fra kvalifiserte studier på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Forespørsler om data vil bli vurdert og godkjent på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
IPD-delingstidsramme
Dataene vil bli gjort tilgjengelige innen 24 måneder etter fullført studie og vil være tilgjengelige i en tidsramme som passer for det godkjente forslaget.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang vil bli gitt etter gjennomgang og godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale (DSA).
Ytterligere detaljer om Priovant Therapeutics sine kriterier for datadeling og prosess for å be om tilgang kan fås ved å sende en e-post til info@priovanttx.com.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Dermatomyositt
-
Eli Lilly and CompanyIkke lenger tilgjengeligKronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)Forente stater, Storbritannia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of ExcellenceFullførtSystemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barnForente stater
Kliniske studier på Brepocitinib
-
Priovant Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeIkke-infeksiøs intermediær uveitt | Ikke-smittsom posterior uveitt | Ikke-smittsom Pan UveittForente stater
-
Emma GuttmanPfizerFullført