En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Brepocitinib hos voksne med dermatomyositt (VALOR)
12. september 2026 oppdatert av: Priovant Therapeutics, Inc.
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til oral brepocitinib hos voksne med dermatomyositt
Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie av behandling med brepocitinib (TYK2/JAK1-hemmer) hos voksne med dermatomyositt (DM).
Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av to dosenivåer av brepocitinib sammenlignet med placebo, målt ved forskjeller i total forbedringsscore (TIS).
Etter 52 uker med dobbeltblind behandling har deltakerne muligheten til å fortsette behandlingen i en 52 ukers åpen forlengelsesfase hvor alle deltakerne vil få brepocitinib.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
241
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Mendoza, Argentina, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentina, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgaria, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Canada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Forente stater, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Forente stater, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Forente stater, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Forente stater, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israel, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Israel, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italia, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Italia, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexico, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexico, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Mexico, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polen, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polen, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugal, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Romania, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Storbritannia, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Storbritannia, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Sør -Korea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Taiwan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Tyrkia (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Tyskland, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Ungarn, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Ungarn, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En diagnose av dermatomyositt i henhold til 2017 EULAR/ACR klassifikasjonskriterier for idiopatiske inflammatoriske myopatier
- Voksne personer (18-75 år)
- Aktiv muskel- og hudsykdom ved screening og baseline
- Tidligere behandling ELLER nåværende behandling med kortikosteroider, hydroksyklorokin og/eller ett ikke-steroid immunsuppressivt middel
- Vekt > 40 kg til < 130 kg, og med kroppsmasseindeks (BMI) < 40 kg/m2.
Ekskluderingskriterier:
- Dermatomyositt med organinvolvering i sluttstadiet
- Dermatomyositt med irreversibel muskelinvolvering
Historien om:
- Enhver lymfoproliferativ lidelse
- Aktiv malignitet;
- Anamnese med kreft innen 5 år før screening (unntak for basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom, duktalt karsinom in situ i brystet, karsinom in situ i livmorhalsen eller skjoldbruskkjertelkarsinom.)
- Kreftassosiert dermatomyositt
- Overlappende myositt/bindevevssykdom (bortsett fra overlapping med Sjögrens syndrom)
- Deltakere med risiko for trombose og hjerte- og karsykdommer
- Deltakere med høy risiko for reaktivering av herpes zoster
- Deltakere med aktive eller nylige infeksjoner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Brepocitinib Dose Nivå 1 PO QD
|
Oral Brepocitinib
|
|
Eksperimentell: Brepocitinib Dose Nivå 2 PO QD
|
Oral Brepocitinib
|
|
Placebo komparator: Placebo PO QD
|
Oral placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
TIS er et sammensatt endepunkt basert på forbedring i 6 Disease Activity Core Set Measure (CSM)-score og varierer fra 0 til 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]) der en høyere poengsum indikerer mer forbedring
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i HAQ Disability Index-score ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i HAQ Disability Index-score ved uke 52.
Health Assessment Questionnaire (HAQ) Disability Index: Poeng for funksjon og funksjonshemming fra 0 [uten vanskeligheter] til 3 [ikke i stand til å gjøre].
Høyere score assosiert med dårligere resultat.
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i kutan dermatomyositis sykdomsområde og alvorlighetsindeks (CDASI) aktivitetspoeng i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
CDASI -aktivitetspoeng 0 til 100 med høyere score som indikerer et dårligere utfall.
|
52 uker
|
|
Dermatomyositis utfall for muskel og hud (DMOMS) i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
DMOMS er et sammensatt endepunkt basert på 4 komponentmål og varierer fra 0 til 100 (Pandya, 2024) der en høyere poengsum indikerer mer forbedring.
|
52 uker
|
|
Andelen deltakere som oppnår TIs ≥ 40 poeng (moderat forbedring) i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Tid til å oppnå påfølgende (≥ 2 besøk) er ≥ 40 poeng (moderat forbedring) innen uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Andelen deltakere, uavhengig av bruk av kortikosteroid, oppnå TI -er ≥ 40 poeng (moderat forbedring) ved uke 52 med 0 til ≤ 2,5 mg/dag med oral prednison (eller tilsvarende) ved både uke 48 og uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Andelen deltakere som oppnår ≥ 40% forbedring med en ≥ 4-punkts forbedring fra baseline i CDASI-aktivitetspoeng i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Andelen deltakere som oppnår TIs ≥ 60 poeng (stor forbedring) i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Endring fra baseline i CDASI -aktivitetspoeng i uke 4
Tidsramme: 4 uker
|
4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Vleugels RA, Paik JJ, Bauer Ventura I, Mangold AR, Gandiga PC, Haemel A, Chinoy H, Hussain YM, Sivakumar K, Griger Z, Lee EB, Bozan F, Hsu CY, Femia A, Dimachkie MM, Min MS, Mozaffar T, Charles-Schoeman C, Fernandez DR, Onajin O, Campanilho-Marques R, Marder G, Ernste F, Schiopu E, Sluzevich J, Pearson D, Lindsey S, Luggen M, Bubb MR, Boh E, Maganti R, Heinlen L, Shaw KS, Cascino MD, Mudd PN Jr, Vencovsky J, Fernandez AP, Fiorentino D, Christopher-Stine L, Werth VP, Aggarwal R; VALOR Investigators. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1883-1893. doi: 10.1056/NEJMoa2503531. Epub 2026 Mar 28.
- Mangold AR, Haemel A, Shahriari N, Chong B, Fernandez AP, Fiorentino D, Pearson D, Sluzevich J, Onajin O, Rambhatla PV, Rashighi M, Hurabielle C, Fivenson D, Boh E, Paravar T, Crew A, Flowers RH, Taylor D, Subhardashani S, Culton D, Schadt C, Callen J, Lam C, Graham L, Hashemi K, Castillo R, Maderal A, Elman S, Shaw KS, Cascino MD, LaChance A, Min MS, Femia A, Vleugels RA, Werth VP. Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With Dermatomyositis: Secondary Analysis of a Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Dermatol. 2026 Aug 26. doi: 10.1001/jamadermatol.2026.3199. Online ahead of print.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
17. juli 2025
Studiet fullført (Faktiske)
9. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Priovant Therapeutics vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) fra kvalifiserte studier på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Forespørsler om data vil bli vurdert og godkjent på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
IPD-delingstidsramme
Dataene vil bli gjort tilgjengelige innen 24 måneder etter fullført studie og vil være tilgjengelige i en tidsramme som passer for det godkjente forslaget.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang vil bli gitt etter gjennomgang og godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale (DSA).
Ytterligere detaljer om Priovant Therapeutics sine kriterier for datadeling og prosess for å be om tilgang kan fås ved å sende en e-post til info@priovanttx.com.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .