Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de brepocitinib en adultos con dermatomiositis (VALOR)
12 de septiembre de 2026 actualizado por: Priovant Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad del brepocitinib oral en adultos con dermatomiositis
Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego del tratamiento con brepocitinib (inhibidor de TYK2/JAK1) en adultos con dermatomiositis (DM).
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de dos niveles de dosis de brepocitinib en comparación con el placebo, medida por las diferencias en la puntuación de mejora total (TIS).
Después de 52 semanas de tratamiento doble ciego, los participantes tienen la opción de continuar la terapia en una fase de extensión abierta de 52 semanas en la que todos los participantes recibirán brepocitinib.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
241
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Clinical Trial Site
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Berlin, Alemania, 15562
- Clinical Trial Site
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Dresden, Alemania, 01307
- Clinical Trial Site
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Essen, Alemania, 45147
- Clinical Trial Site
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
- Clinical Trial Site
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Rhineland-Palatinate
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Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemania, 55131
- Clinical Trial Site
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Mendoza, Argentina, 5519
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires
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Quilmes, Buenos Aires, Argentina, B1878DVB
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires F.D.
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Caba, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgaria, 4000
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgaria, 4001
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, Bulgaria, 4004
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgaria, 1407
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Clinical Trial Site
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canadá, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Newmarket, Ontario, Canadá, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
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Prague, Chequia, 128 00
- Clinical Trial Site
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Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
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Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
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Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
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Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
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Biobio
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Concepción, Biobio, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Clinical Trial Site
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Suwon, Corea del Sur, 16499
- Clinical Trial Site
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Madrid, España, 28007
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Clinical Trial Site
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Clinical Trial Site
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Clinical Trial Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92617
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Clinical Trial Site
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
- Clinical Trial Site
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Florida
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Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33472
- Clinical Trial Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32606
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Clinical Trial Site
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Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
- Clinical Trial Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Clinical Trial Site
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Clinical Trial Site
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Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Clinical Trial Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Clinical Trial Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Clinical Trial Site
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70433
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48103
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Clinical Trial Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73116
- Clinical Trial Site
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Jackson, Tennessee, Estados Unidos, 38305
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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Irving, Texas, Estados Unidos, 75039
- Clinical Trial Site
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Debrecen, Hungría, 4032
- Clinical Trial Site
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Pécs, Hungría, 7632
- Clinical Trial Site
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Szeged, Hungría, 6720
- Clinical Trial Site
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israel, 3109601
- Clinical Trial Site
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Poria – Neve Oved, Israel, 1528001
- Clinical Trial Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Clinical Trial Site
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Clinical Trial Site
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Bari, Italia, 70126
- Clinical Trial Site
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Pavia, Italia, 27100
- Clinical Trial Site
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Roma, Italia, 00168
- Clinical Trial Site
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Torino, Italia, 10126
- Clinical Trial Site
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Guadalajara, México, 44690
- Clinical Trial Site
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Mexico City, México, 06700
- Clinical Trial Site
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San Luis Potosí City, México, 78290
- Clinical Trial Site
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64718
- Clinical Trial Site
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Yucatán
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Mérida, Yucatán, México, 97070
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6500 HB
- Clinical Trial Site
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Krakow, Polonia, 30-363
- Clinical Trial Site
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Lublin, Polonia, 20-400
- Clinical Trial Site
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Lublin, Polonia, 20-607
- Clinical Trial Site
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Nowa Sól, Polonia, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polonia, 61-293
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polonia, 02-637
- Clinical Trial Site
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Podlaskie Voivodeship
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Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polonia, 15-704
- Clinical Trial Site
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
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Lisbon, Portugal, 1649-028
- Clinical Trial Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
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Porto District
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Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugal, 4434-502
- Clinical Trial Site
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Bath, Reino Unido, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9PT
- Clinical Trial Site
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Wolverhampton, Reino Unido, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
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Bucharest, Rumania, 011172
- Clinical Trial Site
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Cluj-Napoca, Rumania, 400000
- Clinical Trial Site
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Trial Site
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Kaohsiung City, Taiwán, 833401
- Clinical Trial Site
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Taichung, Taiwán, 40447
- Clinical Trial Site
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Tainan, Taiwán, 710
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwán, 10002
- Clinical Trial Site
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
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Antalya, Turquía (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
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Izmir, Turquía (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
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İzmit, Turquía (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de dermatomiositis según los criterios de clasificación EULAR/ACR de 2017 para miopatías inflamatorias idiopáticas
- Sujetos adultos (18-75 años)
- Enfermedad activa de los músculos y la piel en la selección y al inicio
- Terapia previa O terapia actual con corticosteroides, hidroxicloroquina y/o un inmunosupresor no esteroideo
- Peso > 40 kg a < 130 kg, y con un índice de masa corporal (IMC) < 40 kg/m2.
Criterio de exclusión:
- Dermatomiositis con afectación de órganos en etapa terminal
- Dermatomiositis con afectación muscular irreversible
Historia de:
- Cualquier trastorno linfoproliferativo
- malignidad activa;
- Antecedentes de cáncer dentro de los 5 años previos a la detección (excepciones para carcinoma de células basales, carcinoma de células escamosas, carcinoma ductal in situ de mama, carcinoma in situ de cuello uterino o carcinoma de tiroides).
- Dermatomiositis asociada al cáncer
- Superposición de miositis/enfermedad del tejido conjuntivo (excepto superposición con síndrome de Sjögren)
- Participantes con riesgo de trombosis y enfermedad cardiovascular
- Participantes con alto riesgo de reactivación del herpes zoster
- Participantes con infecciones activas o recientes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brepocitinib Dosis Nivel 1 PO QD
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Brepocitinib oral
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Experimental: Brepocitinib Dosis Nivel 2 PO QD
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Brepocitinib oral
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Comparador de placebos: Placebo VO QD
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Placebo oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación de mejora total (TIS) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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TIS es un criterio de valoración compuesto basado en la mejora en las 6 puntuaciones del conjunto básico de actividad de la enfermedad (CSM) y varía de 0 a 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]) donde una mayor la puntuación indica más mejora
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación del índice de discapacidad HAQ en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación del índice de discapacidad HAQ en la semana 52.
Cuestionario de evaluación de la salud (HAQ) Índice de discapacidad: puntaje para la función y la discapacidad de 0 [sin ninguna dificultad] a 3 [incapaz de hacerlo].
Una puntuación más alta se asoció con un peor resultado.
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52 semanas
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Cambio de la línea de base en el área de la enfermedad de la dermatomiositis cutánea y la puntuación de la actividad del índice de gravedad (CDASI) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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La actividad de CDASI obtiene 0 a 100 con puntajes más altos que indican un peor resultado.
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52 semanas
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Resultados de dermatomiositis para músculo y piel (DMOMS) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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DMOMS es un punto final compuesto basado en 4 medidas de componentes y varía de 0 a 100 (Pandya, 2024) donde una puntuación más alta indica más mejora.
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52 semanas
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La proporción de participantes que logran TIS ≥ 40 puntos (mejora moderada) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Tiempo para el logro de TIS consecutivo (≥ 2 visitas) ≥ 40 puntos (mejora moderada) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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La proporción de participantes, independientemente del uso de corticosteroides basales, logrando TIS ≥ 40 puntos (mejora moderada) en la semana 52 con 0 a ≤ 2.5 mg/día de prednisona oral (o equivalente) en la semana 48 y la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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La proporción de participantes que logran una mejora ≥ 40% con una mejora ≥ 4 puntos desde el inicio en la puntuación de actividad de CDASI en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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La proporción de participantes que logran TIS ≥ 60 puntos (mejora mayor) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de CDASI en la semana 4
Periodo de tiempo: 4 semanas
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4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Vleugels RA, Paik JJ, Bauer Ventura I, Mangold AR, Gandiga PC, Haemel A, Chinoy H, Hussain YM, Sivakumar K, Griger Z, Lee EB, Bozan F, Hsu CY, Femia A, Dimachkie MM, Min MS, Mozaffar T, Charles-Schoeman C, Fernandez DR, Onajin O, Campanilho-Marques R, Marder G, Ernste F, Schiopu E, Sluzevich J, Pearson D, Lindsey S, Luggen M, Bubb MR, Boh E, Maganti R, Heinlen L, Shaw KS, Cascino MD, Mudd PN Jr, Vencovsky J, Fernandez AP, Fiorentino D, Christopher-Stine L, Werth VP, Aggarwal R; VALOR Investigators. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1883-1893. doi: 10.1056/NEJMoa2503531. Epub 2026 Mar 28.
- Mangold AR, Haemel A, Shahriari N, Chong B, Fernandez AP, Fiorentino D, Pearson D, Sluzevich J, Onajin O, Rambhatla PV, Rashighi M, Hurabielle C, Fivenson D, Boh E, Paravar T, Crew A, Flowers RH, Taylor D, Subhardashani S, Culton D, Schadt C, Callen J, Lam C, Graham L, Hashemi K, Castillo R, Maderal A, Elman S, Shaw KS, Cascino MD, LaChance A, Min MS, Femia A, Vleugels RA, Werth VP. Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With Dermatomyositis: Secondary Analysis of a Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Dermatol. 2026 Aug 26. doi: 10.1001/jamadermatol.2026.3199. Online ahead of print.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
9 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Priovant Therapeutics proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) de estudios elegibles a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Las solicitudes de datos serán revisadas y aprobadas sobre la base del mérito científico.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles dentro de los 24 meses posteriores a la finalización del estudio y estarán disponibles durante un período de tiempo apropiado para la propuesta aprobada.
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso se proporcionará luego de la revisión y aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un Acuerdo de intercambio de datos (DSA).
Se pueden obtener más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Priovant Therapeutics y el proceso para solicitar acceso enviando un correo electrónico a info@priovanttx.com.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .