Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti brepocitinibu u dospělých s dermatomyozitidou (VALOR)
23. září 2025 aktualizováno: Priovant Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti perorálního brepocitinibu u dospělých s dermatomyozitidou
Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 zaměřená na léčbu brepocitinibem (inhibitor TYK2/JAK1) u dospělých s dermatomyozitidou (DM).
Primárním cílem této studie je zhodnotit účinnost dvou dávek brepocitinibu ve srovnání s placebem, měřeno rozdíly v celkovém skóre zlepšení (TIS).
Po 52 týdnech dvojitě zaslepené léčby mají účastníci možnost pokračovat v terapii v 52týdenní otevřené prodloužené fázi, kdy všichni účastníci dostanou brepocitinib.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
241
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Mendoza, Argentina, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentina, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulharsko, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulharsko, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulharsko, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Región del Biobío
-
Concepción, Región del Biobío, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Itálie, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Itálie, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Itálie, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Izrael, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Jižní Korea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Kanada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Maďarsko, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Maďarsko, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Maďarsko, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Mexiko, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexiko, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Německo, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Německo, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Německo, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Německo, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polsko, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polsko, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polsko, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polsko, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polsko, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polsko, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugalsko, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Spojené království, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Spojené království, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Spojené království, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Spojené státy, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Spojené státy, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Spojené státy, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Tchaj-wan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan City, Tchaj-wan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turecko (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Turecko (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza dermatomyozitidy podle klasifikačních kritérií EULAR/ACR 2017 pro idiopatické zánětlivé myopatie
- Dospělí (18–75 let)
- Aktivní svalové a kožní onemocnění při screeningu a základní linii
- Předchozí léčba NEBO současná léčba kortikosteroidy, hydroxychlorochinem a/nebo jedním nesteroidním imunosupresivem
- Hmotnost > 40 kg až < 130 kg a index tělesné hmotnosti (BMI) < 40 kg/m2.
Kritéria vyloučení:
- Dermatomyozitida s konečným postižením orgánů
- Dermatomyozitida s nevratným postižením svalů
Historie:
- Jakákoli lymfoproliferativní porucha
- Aktivní malignita;
- Karcinom v anamnéze do 5 let před screeningem (výjimky pro bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom, duktální karcinom in situ prsu, karcinom in situ děložního čípku nebo karcinom štítné žlázy).
- Dermatomyozitida spojená s rakovinou
- Překryvná myositida/onemocnění pojivové tkáně (kromě překryvu se Sjögrenovým syndromem)
- Účastníci s rizikem trombózy a kardiovaskulárních onemocnění
- Účastníci s vysokým rizikem reaktivace pásového oparu
- Účastníci s aktivní nebo nedávnou infekcí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Úroveň dávky 1 brepocitinibu PO QD
|
Perorální Brepocitinib
|
|
Experimentální: Úroveň 2 dávky brepocitinibu PO QD
|
Perorální Brepocitinib
|
|
Komparátor placeba: Placebo PO QD
|
Perorální placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové skóre zlepšení (TIS) v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
TIS je složený cílový bod založený na zlepšení 6 skóre Core Set Measure (CSM) aktivity nemocí a pohybuje se od 0 do 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Kritéria reakce na myositidu/Evropská liga proti revmatismu [EULAR]), kde je vyšší skóre ukazuje na další zlepšení
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre HAQ Disability Index od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
Změna skóre HAQ Disability Index od výchozí hodnoty v 52. týdnu.
Index zdravotního postižení (HAQ) Health Assessment Questionnaire: Skóre pro funkci a postižení od 0 [bez jakýchkoli potíží] do 3 [nedokáže].
Vyšší skóre spojené s horším výsledkem.
|
52 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v kožní dermatomyositis Oneseone Onesec a Index Index (CDASI) Skóre aktivity v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
|
CDASI aktivita skóre 0 až 100 s vyšším skóre, což ukazuje na horší výsledek.
|
52 týdnů
|
|
Výsledky dermatomyositis pro svaly a pokožku (DMOM) v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
DMOMS je složený koncový bod založený na 4 měřeních komponent a pohybuje se od 0 do 100 (Pandya, 2024), kde vyšší skóre naznačuje větší zlepšení.
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou ≥ 40 bodů (mírné zlepšení) v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Čas na dosažení po sobě jdoucích (≥ 2 návštěv) ≥ 40 bodů (mírné zlepšení) do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Podíl účastníků, bez ohledu na výchozí použití kortikosteroidů, dosahuje ≥ 40 bodů (střední zlepšení) v týdnu 52 s 0 až ≤ 2,5 mg/den perorálního prednisonu (nebo ekvivalentu) v týdnu 48 a 52 týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli ≥ 40% zlepšení s zlepšením ≥ 4-bodové z výchozí hodnoty v skóre aktivity CDASI v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou TIS ≥ 60 bodů (hlavní zlepšení) v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Změna ze základního skóre aktivity CDASI ve 4. týdnu
Časové okno: 4 týdny
|
4 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
17. července 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Priovant Therapeutics poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným datům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) z vhodných studií na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Žádosti o údaje budou přezkoumány a schváleny na základě vědecké hodnoty.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje budou zpřístupněny do 24 měsíců po dokončení studie a budou dostupné po dobu vhodnou pro schválený návrh.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Přístup bude poskytnut po přezkoumání a schválení návrhu výzkumu a uzavření smlouvy o sdílení dat (DSA).
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Priovant Therapeutics a procesu žádosti o přístup lze získat e-mailem na adrese info@priovanttx.com.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Brepocitinib
-
Priovant Therapeutics, Inc.DokončenoDermatomyozitida | Dermatomyositida, dospělý typSpojené státy
-
Priovant Therapeutics, Inc.NáborLišejník planopilarisSpojené státy
-
Priovant Therapeutics, Inc.DokončenoNeinfekční intermediární uveitida | Neinfekční zadní uveitida | Neinfekční panuveitidaSpojené státy
-
Priovant Therapeutics, Inc.NáborKožní sarkoidózaSpojené státy
-
Priovant Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborUveitida | Uveitida, zadní | Uveitida, středníSpojené státy, Španělsko, Německo, Itálie, Izrael, Austrálie, Argentina, Rakousko, Belgie, Česko, Řecko, Maďarsko, Spojené království
-
Emma GuttmanPfizerDokončeno