En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Brepocitinib hos vuxna med dermatomyosit (VALOR)
12 september 2026 uppdaterad av: Priovant Therapeutics, Inc.
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av oralt brepocitinib hos vuxna med dermatomyosit
Detta är en fas 3, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie av behandling med brepocitinib (TYK2/JAK1-hämmare) hos vuxna med dermatomyosit (DM).
Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av två dosnivåer av brepocitinib jämfört med placebo, mätt med skillnader i Total Improvement Score (TIS).
Efter 52 veckors dubbelblind behandling har deltagarna möjlighet att fortsätta behandlingen i en 52 veckors öppen förlängningsfas där alla deltagare kommer att få brepocitinib.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
241
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Mendoza, Argentina, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentina, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentina, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgarien, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgarien, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgarien, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Förenta staterna, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Förenta staterna, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Förenta staterna, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Förenta staterna, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israel, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Israel, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italien, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italien, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Italien, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Kanada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Mexiko, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexiko, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polen, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polen, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugal, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Rumänien, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Storbritannien, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Storbritannien, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Storbritannien, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Sydkorea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Taiwan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Turkiet (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Tyskland, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungern, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Ungern, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Ungern, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En diagnos av dermatomyosit enligt 2017 EULAR/ACR-klassificeringskriterier för idiopatiska inflammatoriska myopatier
- Vuxna försökspersoner (18-75 år)
- Aktiv muskel- och hudsjukdom vid screening och baslinje
- Tidigare behandling ELLER aktuell behandling med kortikosteroider, hydroxiklorokin och/eller ett icke-steroid immunsuppressivt medel
- Vikt > 40 kg till < 130 kg, och med ett kroppsmassaindex (BMI) < 40 kg/m2.
Exklusions kriterier:
- Dermatomyosit med organinblandning i slutstadiet
- Dermatomyosit med irreversibel muskelinblandning
Historien om:
- Alla lymfoproliferativa störningar
- Aktiv malignitet;
- Historik av cancer inom 5 år före screening (undantag för basalcellscancer, skivepitelcancer, duktalt karcinom in situ i bröstet, karcinom in situ i livmoderhalsen eller sköldkörtelcancer.)
- Cancerrelaterad dermatomyosit
- Överlappande myosit/bindvävssjukdom (förutom överlappning med Sjögrens syndrom)
- Deltagare med risk för trombos och hjärt-kärlsjukdom
- Deltagare med hög risk för reaktivering av herpes zoster
- Deltagare med aktiva eller nyliga infektioner
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Brepocitinib Dosnivå 1 PO QD
|
Oralt Brepocitinib
|
|
Experimentell: Brepocitinib Dosnivå 2 PO QD
|
Oralt Brepocitinib
|
|
Placebo-jämförare: Placebo PO QD
|
Oral placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
TIS är ett sammansatt effektmått baserat på förbättringar av 6 Disease Activity Core Set Measure (CSM) poäng och sträcker sig från 0 till 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myosit Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]) där en högre poäng indikerar mer förbättring
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i HAQ Disability Index-poäng vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i HAQ Disability Index-poäng vid vecka 52.
Health Assessment Questionnaire (HAQ) Disability Index: Poäng för funktion och funktionshinder från 0 [utan några svårigheter] till 3 [kan inte göra].
Högre poäng förknippas med sämre resultat.
|
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i kutan dermatomyositis sjukdomsområde och svårighetsindex (CDASI) Aktivitetspoäng vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
CDASI -aktivitetsresultat 0 till 100 med högre poäng som indikerar ett sämre resultat.
|
52 veckor
|
|
Dermatomyositis Resultat för muskler och hud (DMOM) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
DMOMS är en sammansatt slutpunkt baserad på 4 komponentmått och sträcker sig från 0 till 100 (Pandya, 2024) där en högre poäng indikerar mer förbättring.
|
52 veckor
|
|
Andelen deltagare som uppnår TIS ≥ 40 poäng (måttlig förbättring) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Tid för att uppnå på varandra följande (≥ 2 besök) tis ≥ 40 poäng (måttlig förbättring) efter vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Andelen deltagare, oavsett baslinjekortikosteroidanvändning, uppnår TIS ≥ 40 poäng (måttlig förbättring) vid vecka 52 med 0 till ≤ 2,5 mg/dag oral prednison (eller motsvarande) vid både vecka 48 och vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Andelen deltagare som uppnår ≥ 40% förbättring med en ≥ 4-punkts förbättring från baslinjen i CDASI-aktivitetspoäng vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Andelen deltagare som uppnår TIS ≥ 60 poäng (större förbättring) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Ändra från baslinjen i CDASI -aktivitetspoäng vid vecka 4
Tidsram: 4 veckor
|
4 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Vleugels RA, Paik JJ, Bauer Ventura I, Mangold AR, Gandiga PC, Haemel A, Chinoy H, Hussain YM, Sivakumar K, Griger Z, Lee EB, Bozan F, Hsu CY, Femia A, Dimachkie MM, Min MS, Mozaffar T, Charles-Schoeman C, Fernandez DR, Onajin O, Campanilho-Marques R, Marder G, Ernste F, Schiopu E, Sluzevich J, Pearson D, Lindsey S, Luggen M, Bubb MR, Boh E, Maganti R, Heinlen L, Shaw KS, Cascino MD, Mudd PN Jr, Vencovsky J, Fernandez AP, Fiorentino D, Christopher-Stine L, Werth VP, Aggarwal R; VALOR Investigators. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1883-1893. doi: 10.1056/NEJMoa2503531. Epub 2026 Mar 28.
- Mangold AR, Haemel A, Shahriari N, Chong B, Fernandez AP, Fiorentino D, Pearson D, Sluzevich J, Onajin O, Rambhatla PV, Rashighi M, Hurabielle C, Fivenson D, Boh E, Paravar T, Crew A, Flowers RH, Taylor D, Subhardashani S, Culton D, Schadt C, Callen J, Lam C, Graham L, Hashemi K, Castillo R, Maderal A, Elman S, Shaw KS, Cascino MD, LaChance A, Min MS, Femia A, Vleugels RA, Werth VP. Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With Dermatomyositis: Secondary Analysis of a Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Dermatol. 2026 Aug 26. doi: 10.1001/jamadermatol.2026.3199. Online ahead of print.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 oktober 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
17 juli 2025
Avslutad studie (Faktisk)
9 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2022
Första postat (Faktisk)
29 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Registeridentifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Priovant Therapeutics kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) från kvalificerade studier på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Dataförfrågningar kommer att granskas och godkännas på grundval av vetenskapliga meriter.
Tidsram för IPD-delning
Uppgifterna kommer att göras tillgängliga inom 24 månader efter avslutad studie och kommer att vara tillgängliga under en tidsram som är lämplig för det godkända förslaget.
Kriterier för IPD Sharing Access
Åtkomst kommer att ges efter granskning och godkännande av ett forskningsförslag och genomförande av ett datadelningsavtal (DSA).
Ytterligare information om Priovant Therapeutics kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst kan erhållas genom att maila info@priovanttx.com.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .